Θετική στάση απέναντι στη θεραπεία elivaldogene autotemcel της Bluebird έδειξε ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων συμβουλεύοντας μάλιστα την Ευρωπαϊκή Επιτροπή για το ίδιο. Πρόκειται για θεραπεία της αδρενολευκοδυστροφίας (ALD) σε παιδιά με ορισμένες γενετικές μεταλλάξεις που δεν έχουν αδελφό που θα μπορούσε να δωρίσει αιμοποιητικά βλαστικά κύτταρα. Η Bluebird αναφέρει ότι αναμένεται τελική απόφαση από τους ρυθμιστικούς μηχανισμούς στα μέσα του 2021.

Η ασθένεια, προκαλείται από γενετικές μεταλλάξεις που οδηγούν σε τοξική συσσώρευση μορίων στον εγκέφαλο και στον νωτιαίο μυελό. Σε κλινικές δοκιμές, η θεραπεία της Bluebird, έδειξε θετικά αποτελέσματα με τη συντριπτική πλειονότητα των ασθενών να παραμένουν ζωντανοί και απαλλαγμένοι από σοβαρές λειτουργικές αναπηρίες.

Αν και η Bluebird έχει δύο προϊόντα που διατίθενται στο εμπόριο το betibeglogene autotemcel, μια γονιδιακή θεραπεία που πωλείται στην Ευρώπη για τη β-θαλασσαιμία για τη διαταραχή του αίματος και το Idecabtagene vicleucel, μια θεραπεία για πολλαπλό μυέλωμα που πρόσφατα εγκρίθηκε από τον FDA, εξακολουθεί να μην παράγει σημαντικά έσοδα από κανένα από αυτά. Η εταιρεία έκλεισε το πρώτο τρίμηνο με καθαρή ζημιά 206 εκατ. δολ.

Οσον αφορά την ALD, οι εκτιμήσεις υποστηρίζουν ότι ένα στα 21.000 αρσενικά νεογέννητα επηρεάζονται και περίπου το 40% αυτών των περιπτώσεων είναι ο σοβαρός, εγκεφαλικός τύπος.

Η Bluebird πιστεύει ότι η elivaldogene autotemcel θα μπορούσε να είναι μια πολύτιμη επιλογή θεραπείας για αυτά τα αγόρια, ειδικά μετά από αποτελέσματα μιας μικρής κλινικής μελέτης που ονομάζεται Starbeam. Στη μελέτη έλαβαν μέρος  32 συμμετέχοντες και δεδομένα έδειξαν ότι 27 από αυτούς είχαν καταφέρει δύο χρόνια μετά τη θεραπεία να ζουν χωρίς μεγάλες αναπηρίες. Συγκεκριμένα, δύο συμμετέχοντες εγκατέλειψαν τη μελέτη νωρίς επειδή οι ερευνητές φοβόντουσαν ότι δεν ανταποκρίνονταν στη θεραπεία, ενώ ένας άλλος συμμετέχων πέθανε μετά από γρήγορη εξέλιξη της νόσου.

Η Starbeam παρείχε τα απαραίτητα αποδεικτικά στοιχεία για να ζητήσει έγκριση από τον EMA. Τώρα, η προσοχή στρέφεται προς την Ευρωπαϊκή Επιτροπή.

Πηγές:
biopharmadive.com/

Ειδήσεις υγείας σήμερα
Γιατί μυρίζουν άσχημα τα ούρα μου;
Πώς θα ενισχύσω το ανοσοποιητικό μου σύστημα
389 σύνεδροι παρακολούθησαν υβριδικά το 6ο Πανελλήνιο Συνέδριο Κλινικών Μελετών & Έρευνας