FDA: Η πρώτη έγκριση νέου φαρμάκου για το Alzheimer εδώ και 20 χρόνια

Η πρώτη νέα έγκριση φαρμάκου για το Alzheimer εδώ και 2 δεκαετίες έγινε από τον FDA σήμερα, παρά την αντίρρηση της ανεξάρτητης συμβουλευτικής επιτροπής του Οργανισμού και ορισμένων ειδικών, που δήλωσαν ότι δεν υπάρχουν αρκετές αποδείξεις ότι το φάρμακο θα μπορούσε πράγματι να βοηθήσει ασθενείς. Πρόκειται για την πρώτη έγκριση νέου φαρμάκου κατά της νόσου Alzheimer από τον FDA, από το 2003.

Σε κλινικές δοκιμές, το  aducanumab, που χορηγείται ενδοφλεβίως, έδειξε μείωση 22% στην εμφάνιση προβλημάτων σκέψης και μνήμης που συνδέονται με τη νόσο, αναφέρει το Alzheimer's Association το οποίο προέτρεψε τον Οργανισμό να εγκρίνει το φάρμακο, υποστηρίζοντας ότι είναι μια αγωγή που θα έκανε διαφορά στη ζωή ανθρώπων με τη νόσο και τις οικογένειές τους. Το Alzheimer's Association θεωρεί ότι το φάρμακο είναι το πρώτο που στοχεύειι απευθείας πιθανή αιτίια της νευρολογικής νόσου παρά απλώς τα συμπτώματά της.

Ωστόσο, υπήρξε σχεδόν ομόφωνη σύσταση ενάντια στη χρήση του φαρμάκου από την ανεξάρτητη επιστημονική επιτροπή του Οργανισμού, καθώς και αντιρρήσεις από επιφανείς ειδικούς στη νόσο Alzheimer.

Αναγνωρίζοντας ότι οι κλινικές δοκιμές του φαρμάκου πρόσφεραν μη ολοκληρωμένες και αντικρουόμενες ενδείξεις για την αποτελεσματικότητά του, ο FDA δήλωσε ότι έδωσε έγκριση με την προϋπόθεση ότι η εταιρεία που το παράγει, η Biogen θα πραγματοποιήσει νέα κλινική δοκιμή.

Η ανάγκη για αγωγές είναι επείγουσα. Περισσότεροι από 6 εκατομμύρια Αμερικανοί ζουν με τη νόσο, σημείωσε ο FDA ο οποίος θα συνεχίσει να παρακολουθεί το σκεύασμα καθώς θα κυκλοφορήσει στην αγορά. Επίσης, ο FDA απαιτεί από τη Biogen να διεξαγάγει  κλινική δοκιμή μετά την έγκριση, για να επιβεβαιώσει το κλινικό όφελος.

Ο δρόμος ανάπτυξης του φαρμάκου δεν ήταν εύκολος. Τον Μάρτιο 2019 η Biogen ανακοίνωσε ότι σταματά 2 κλινικές δοκιμές του  aducanumab επειδή το φάρμακο δεν φάνηκε να οδηγεί σε αρκετή διαφορά.

Ωστόσο ανέτρεψε την απόφασή της 7 μήνες αργότερα όταν περισσότερη ανάλυση των στοιχείων μιας από τις δοκιμές διαπίστωσε ότι το aducanumab είχε κάποιου βαθμού θετική επίδραση σε υψηλότερες δόσεις.