Οι γονιδιακές θεραπείες στην Ευρώπη

Αν και η Ευρώπη πρωτοστάτησε στην ανάπτυξη των γονιδιακών θεραπειών, τώρα πρέπει να αποκτήσει και την απαιτούμενη ευελιξία στα συστήματα υγείας της, έτσι ώστε αυτές να μεταβούν από το εργαστήριο στην πραγματικότητα.

Μολονότι η γονιδιακή θεραπεία είναι ένας τομέας της ιατρικής που θα μπορούσε να βελτιώσει την ποιότητα ζωής εκατομμυρίων ανθρώπων που υποφέρουν από γενετικές ανωμαλίες, ωστόσο απαιτούν νέες προσεγγίσεις για την τιμολόγηση και την αποζημίωση τους από τα συστήματα υγείας.

Η πρώτη γενιά θεραπειών που εμφανίστηκε αφορούσε εξουθενωτικές ασθένειες, συμπεριλαμβανομένης της νωτιαίας μυϊκής ατροφίας  και των κληρονομικών παθήσεων του αμφιβληστροειδούς. Παρόλο που η Ευρώπη ήταν στην πρώτη γραμμή της επιστήμης πριν από μια δεκαετία, άλλες περιοχές την πρόλαβαν και επένδυσαν πολλά κονδύλια στην έρευνα και έτσι σήμερα η Ευρώπη πρέπει να κοπιάσει για να ξανακερδίσει και πάλι τον ηγετικό της ρόλο, αναφέρει το δημοσίευμα.

Υπενθυμίζεται ότι οι γονιδιακές θεραπείες βελτιώνουν ή/και αντικαθιστούν τα μεταλλαγμένα γονίδια, τις περισσότερες φορές μέσω της τεχνικής της τεχνολογίας ανασυνδυασμένου DNA στην οποία ένας μοριακός «φορέας» χρησιμοποιείται για να μεταφέρει ένα υγιές αντίγραφο του γονιδίου και να εισάγει το νέο γενετικό υλικό στο κύτταρο.  Συνηθέστερα, η γονιδιακή θεραπεία επιτρέπει στα κύτταρα να προσθέσουν μια επιπλέον γενετική μονάδα, αλλά υπάρχουν πλέον νέες τεχνικές μηχανικής για την απενεργοποίηση, την τροποποίηση ή τη διόρθωση της προβληματικής αλληλουχίας στο DNA. 

Ηγετική θέση της γονιδιακής θεραπείας στην Ευρώπη

Ακαδημαϊκοί ερευνητές, βιοτεχνολογικές και φαρμακευτικές εταιρείες στην Ευρώπη έχουν συμβάλει καθοριστικά στην ανάπτυξη του τομέα της γονιδιακής θεραπείας. Μεταξύ του 2017 και  του 2019, πραγματοποιήθηκαν 120.000 δημοσιεύσεις σε θέματα κυτταρικής και γονιδιακής θεραπείας (CGT) έναντι  72.000 και 100.000 που ήταν στις ΗΠΑ και την Κίνα αντίστοιχα. Παράλληλα, η καθηγήτρια Emmanuelle Charpentier στη Μονάδα Max Planck που ασχολείται με την Επιστήμη των Παθογόνων στο Βερολίνο ήταν από κοινού νικήτρια  του Βραβείου Νόμπελ Χημείας που δόθηκε το 2020, ως αναγνώριση της συμβολής της στην ανάπτυξη εργαλείων για την επεξεργασία γονιδίων.

Οσον αφορά τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA), υπήρξε παγκόσμιος ηγέτης στην αξιολόγηση των φαρμακευτικών προϊόντων προηγμένης θεραπείας (ATMPs), μιας κατηγορίας καινοτόμων βιολογικών προϊόντων, μέρος των οποίων είναι η γονιδιακή θεραπεία, εγκρίνοντας ένα προϊόν μηχανικής ιστών το 2009, ένα χρόνο πριν από την πρώτη ανάλογη έγκριση στις ΗΠΑ. Ο ΕΜΑ ενέκρινε επίσης την πρώτη γονιδιακή θεραπεία στον κόσμο το 2012.

Παρόλα αυτά, ο τομέας της γονιδιακής θεραπείας της Ευρώπης θα μπορούσε να ενισχυθεί με την εισαγωγή μεγαλύτερης ευελιξίας και ευελιξίας στις μεθοδολογίες που χρησιμοποιούνται για την αξιολόγηση και την αποζημίωση των πρωτοποριακών θεραπειών.

Η σχέση κόστους-αποτελεσματικότητας αξιολογείται συνήθως με βάση την άμεση οικονομική επιβάρυνση μιας ασθένειας στο σύστημα υγείας. Ωστόσο, ο μεγαλύτερος αντίκτυπος πολλών γενετικών ασθενειών είναι έμμεσος — η κληρονομική τύφλωση, για παράδειγμα, είναι δαπανηρή για το άτομο, την οικογένειά του και τους φροντιστές του, και το μεγαλύτερο κόστος επιβαρύνει το κοινωνικό σύστημα και το σύστημα πρόνοιας και όχι τις κλινικές και τα νοσοκομεία. Μια ανασκόπηση της Deloitte υπολόγισε το συνολικό κόστος που αποδίδεται σε κληρονομικές ασθένειες του αμφιβληστροειδούς -διαμορφώθηκε σε 523,3 εκατ. λίρες το 2019, σε σχέση με το οικονομικό κόστος και το κόστος ευημερίας, ενώ το κόστος που επιβαρύνθηκε το σύστημα υγείας ήταν το χαμηλότερο. 

Ομως, οι γονιδιακές θεραπείες που έχουν τη δυνατότητα να αναχαιτίσουν πλήρως μια ασθένεια, είναι πιο δύσκολο να ποσοτικοποιηθούν ως προς τα οφέλη τους. Οι συμβατικές μέθοδοι αξιολόγησης από τις Επιτροπες (HTA) μειώνουν ένα όφελος με την πάροδο του χρόνου, καθώς η ποιότητα ζωής του ασθενούς επιδεινώνεται λόγω της γήρανσης και των άλλων συνεπακόλουθων συνεπειών του στην υγεία.  Αυτό δεν έχει νόημα στην περίπτωση μιας γονιδιακής θεραπείας που μπορεί να αποτρέψει την εμφάνιση τύφλωσης σε ένα νεαρό άτομο, ας πούμε, επιτρέποντάς του έτσι να ζήσει μια πλήρη και δραστήρια ενήλικη ζωή.

Σε αντίθεση με τις θεραπείες σπάνιων ασθενειών που χορηγούνται τακτικά για δεκαετίες, η γονιδιακή θεραπεία χορηγείται μόνο μία φορά, παρέχοντας πολλά χρόνια, αν όχι για μια ζωή, βιολογική δραστηριότητα και κλινικό όφελος. Σύμφωνα με τα ισχύοντα συστήματα αποζημίωσης, αυτή η θεραπεία καταβάλλεται μία φορά τη στιγμή που χορηγείται. Για να ενθαρρυνθούν οι επενδύσεις στην ανάπτυξη αυτών των θεραπειών, ενδέχεται να χρειαστούν πληρωμές που υπερβαίνουν το 1 εκατ. δολ. Το γεγονός ότι μια παρέμβαση μπορεί να προσφέρει θεραπεία, αντικαθιστώντας το μακροπρόθεσμο κόστος της θεραπείας, καθιστά την επένδυση στη γονιδιακή θεραπεία ένα πρόβλημα που πολλοί ενδιαφερόμενοι πρέπει να συνεργαστούν για να λύσουν. Ο κλάδος αναπτύσσει νέες προσεγγίσεις για την τιμολόγηση και την αποζημίωση, όπως μοντέλα πληρωμών με βάση το αποτέλεσμα, ή πληρωμές προσόδων με βάση τη διάρκεια και την αποτελεσματικότητα, που θα μπορούσαν να βοηθήσουν τους πληρωτές να προσαρμόσουν την εφάπαξ φύση των γονιδιακών θεραπειών.

Η Ευρώπη κινείται ήδη προς μια συντονισμένη απάντηση για την επανεξέταση των προκλήσεων των πρωτοποριακών θεραπειών. Τον Δεκέμβριο του 2021, εγκρίθηκε ο Ευρωπαϊκός Κανονισμός για την Αξιολόγηση Τεχνολογιών Υγείας για να βοηθήσει τα κράτη μέλη να λαμβάνουν έγκαιρες και τεκμηριωμένες αποφάσεις σχετικά με την πρόσβαση των ασθενών σε καινοτόμες τεχνολογίες υγείας. 
Η αξιοποίηση αυτής της δυναμικής μπορεί να επιφέρει την απαιτούμενη αλλαγή στις μεθοδολογίες αξιολόγησης και να βοηθήσει στην αξιοποίηση του πλήρους δυναμικού των γονιδιακών θεραπειών. Θα διασφαλίσει ότι η γονιδιακή θεραπεία, η οποία περιορίζεται εδώ και πολύ καιρό σε ερευνητικά εργαστήρια, θα μπορεί τελικά να προσεγγίσει ασθενείς και να ανοίξει ένα νέο κεφάλαιο.

Πηγές:
politico.eu/