Επιστήμονες του Αμερικανικού Οργανισμού Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) τάχθηκαν υπέρ της έγκρισης ενός πειραματικού φαρμάκου για τη θεραπεία της νόσου του Lou Gehrig, από την οποία έπασχε ο Στίβεν Χόκινγκ (φωτογραφία).
Πρόκειται για μία αξιοσημείωτη ανατροπή για το πολυσυζητημένο φάρμακο, το οποίο είχε απορριφθεί στο παρελθόν από την ίδια ομάδα.
Η νόσος του κινητικού νευρώνα ή αμυοατροφική πλευρική σκλήρυνση (ALS) είναι μια σοβαρή νευρολογική πάθηση που προκαλεί μυϊκή αδυναμία, αναπηρία και τελικά θάνατο. Η ALS συχνά ονομάζεται νόσος του Lou Gehrig, από τον διάσημο παίκτη του μπέιζμπολ που πέθανε από την νόσο το 1941.
Οι σύμβουλοι του FDA ψήφισαν με ψήφους 7 προς 2 ότι τα δεδομένα από το Amylyx Pharma δικαιολογούν την έγκριση, παρά τις συνεχιζόμενες ανησυχίες σχετικά με τη δύναμη και την αξιοπιστία της μοναχικής μελέτης της εταιρείας. Η ψηφοφορία δεν είναι δεσμευτική και ο FDA θα λάβει την τελική απόφαση μέχρι το τέλος του μήνα.
Παρά την αρνητική ανασκόπηση που δημοσιεύθηκε από εσωτερικούς επιστήμονες του FDA πριν από τη συνάντηση, η πλειοψηφία των εξωτερικών συμμετεχόντων είπε ότι η Amylyx είχε παρουσιάσει αρκετά στοιχεία που υποδηλώνουν ότι το φάρμακο πιθανώς βοηθά τους ασθενείς να ζήσουν περισσότερο.
"Το να στερήσω από τους ασθενείς ALS ένα φάρμακο που μπορεί να λειτουργήσει, μάλλον δεν είναι κάτι με το οποίο θα ένιωθα τρομερά άνετα", δήλωσε η δρ Liana Apostolova από την Ιατρική Σχολή του Πανεπιστημίου της Ιντιάνα, η οποία ψήφισε υπέρ της έγκρισης. "Στην προηγούμενη συνάντηση δεν ήταν τόσο ξεκάθαρο και εξακολουθεί να είναι αμφίβολο".
Ο FDA έχει εγκρίνει μόνο δύο θεραπείες για τη νόσο, την αμυοτροφική πλευρική σκλήρυνση ή την ALS, η οποία καταστρέφει τα νευρικά κύτταρα που απαιτούνται για βασικές λειτουργίες όπως το περπάτημα, η ομιλία και η κατάποση.
Πηγές:
CBS
{{dname}} - {{date}}
{{body}}
Απάντηση Spam
{{#subcomments}} {{/subcomments}}