Έγκριση από τον FDA φαρμάκου για σπάνια μορφή της νόσου ALS

Ο FDA χορήγησε επιταχυνόμενη έγκριση σε ένεση της Biogen- tofersen- για την αντιμετώπιση σπάνιας μορφής της νόσου ALS.

Tο φάρμακο χορηγείται σε ασθενείς ως 3 ενέσεις των 100 mg στη σπονδυλική στήλη με διάστημα 14 ημερών ακολουθούμενων από δόση συντήρησης κάθε 28 ημέρες, στη συνέχεια.

Η αγωγή είναι κατάλληλη για το ALS σε ενήλικες που έχουν μετάλλαξη στο γονίδιο SOD1, που είναι μια μορφή της μοιραίας νόσου.

Δόθηκε έγκριση στο tofersen καθώς έδειξε σε δοκιμή 28 εβδομάδων να έχει μειώσει τα επίπεδα NfL, μιας πρωτεΐνης που απελευθερώνουν νευρώνες όταν έχουν υποστεί βλάβη-η οποία δείχνει νευροεκφύλιση.

Tα ευρήματα λογικά είναι πιθανό να προβλέπουν κλινικό όφελος στους ασθενείς, ανακοίνωσε ο FDA.

Η παρατηρηθείσα μείωση στο NfL ήταν σταθερή σε όλες στις υποομάδες με βάση το φύλο, τη διάρκεια της νόοσυ από την έναρξη συμπτωμάτων, το μέρος έναρξης και τη χρήση άλλων φαρμάκων για τη νόσο.

Σύμφωνα με τη Biogen,το  tofersen είναι η πρώτη εγκεκριμένη αγωγή που στοχεύει γενετικά αίτια της ALS.