Ελπιδοφόρες θεραπείες για τον παιδικό καρκίνο

Περίπου 400.000 παιδιά διαγιγνώσκονται με καρκίνο κάθε χρόνο, σύμφωνα με τον Παγκόσμιο Οργανισμό Υγείας (ΠΟΥ). Αλλά από τη δεκαετία του 1970, το ποσοστό θνησιμότητας από καρκίνο έχει μειωθεί περισσότερο από το μισό σε παιδιά και εφήβους, κυρίως λόγω των βελτιώσεων στην παρεχόμενη φροντίδα προς τους ασθενείς. Μερικές από τις πρόσφατες εξελίξεις που αναμένεται να βοηθήσουν περαιτέρω στην έρευνα για τον παιδικό καρκίνο είναι:

Θεραπείες CAR-T 

Η θεραπεία με χιμαιρικούς υποδοχείς αντιγόνου (CAR)-T έχει διευρύνει τις θεραπευτικές επιλογές για ενήλικες που νοσούν με καρκίνο του αίματος. Ωστόσο, ελάχιστες θεραπείες CAR-T για παιδιά έχουν φτάσει στην αγορά. Μάλιστα, μέχρι σήμερα, μόνο η ελβετική φαρμακευτική Novartis με το σκεύασμα Kymriah έχει λάβει έγκριση από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) για παιδιά και νεαρούς ενήλικες με ανθεκτική ή υποτροπιάζουσα οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία Β-λεμφοκυττάρων.

Ενώ το Kymriah είναι το μόνο διαθέσιμο φάρμακο CAR-T για τα παιδιά στις ΗΠΑ, γίνονται προσπάθειες για να πειστούν οι ρυθμιστικές αρχές να "ανοίξουν την αγκαλιά τους" σε περισσότερες κυτταρικές θεραπείες. Μία από αυτές είναι το BrainChild Bio με έδρα τις ΗΠΑ, ένα spin-out του Seattle Children's Hospital, που επικεντρώνεται αποκλειστικά στη θεραπεία παιδικών καρκίνων. Στοχεύει στη θεραπεία όγκων του εγκεφάλου στα παιδιά, όπως το διάχυτο εγγενές γλοιώδες ποντιακό (DIPG), το οποίο είναι ένα επιθετικό είδος παιδικού καρκίνου που σχηματίζεται στο εγκεφαλικό στέλεχος. 

Κλινικό αντίσωμα anti-GD2 είναι έτοιμο για νίκη στοn FDA;

Καθώς το τοπίο της ανοσοθεραπείας συνεχίζει να εξελίσσεται, η Renaissance Pharma με έδρα το Ηνωμένο Βασίλειο φαίνεται να αντιμετωπίζει έναν σπάνιο όγκο, το νευροβλάστωμα. Περίπου το 90% όλων των ασθενών με νευροβλάστωμα είναι ηλικίας κάτω των πέντε ετών. Εμφανίζεται όταν οι νευρικοί ιστοί που δεν έχουν αναπτυχθεί πλήρως αναπτύσσονται εκτός ελέγχου, συχνά λόγω γενετικής μετάλλαξης. Το Hu14.18 της Renaissance σε συνδυασμό με χημειοθεραπεία, βρέθηκε να έχει συνολικό ποσοστό επιβίωσης 86% και όλοι οι ασθενείς στη δοκιμή εμφάνισαν κλινικό όφελος.

Άλλα αντισώματα κατά του GD2 περιλαμβάνουν το Unituxin της United Therapeutics με έδρα τις ΗΠΑ και το Qarziba της βρετανικής βιοτεχνολογικής εταιρείας EUSA Pharma, τα οποία κυκλοφορούν στην αγορά μετά την εξασφάλιση έγκρισης από τον FDA, αλλά σε αντίθεση με το Hu14.18, είναι χιμαιρικά αντισώματα. 

Το μόνο εξανθρωπισμένο αντίσωμα κατά του GD2 που πωλείται είναι το naxitamab με την επωνυμία Danyelza και αναπτύχθηκε από την Y-mAbs Therapeutics. Επειδή όμως το Danyelza συνταγογραφείται μόνο σε ασθενείς με υποτροπιάζουσες ή ανθεκτικές μορφές της νόσου, εάν εγκριθεί, ο συνδυασμός φαρμάκων της Renaissance θα μπορούσε να καλύψει το κενό θεραπείας στο νευροβλάστωμα πρώιμου σταδίου. 

Έρευνα για τον καρκίνο της παιδικής ηλικίας: Δημιουργία μικρομοριακών φαρμάκων 

Εν τω μεταξύ, μικρά μόρια όπως οι αναστολείς κινάσης τυροσίνης κερδίζουν αναγνώριση στον χώρο του παιδικού καρκίνου, σύμφωνα με τον Alex Huang, συν-επικεφαλής του Επιστημονικού Προγράμματος Immune Oncology, Case Comprehensive Cancer Center στο Πανεπιστήμιο Case Western Reserve.

Πρόσφατα, ο FDA ενέκρινε το bosutinib για τη θεραπεία ορισμένων παιδιών ηλικίας ενός έτους και άνω με χρόνια μυελογενή λευχαιμία (CML).

Τα τελευταία χρόνια, άλλοι αναστολείς τυροσινικής κινάσης, όπως το dasatinib και το nilotinib, έλαβαν πράσινο φως από τον FDA και θεωρούνται επί του παρόντος ως παράγοντες χημειοθεραπείας πρώτης γραμμής για τη νόσο.

Εκτός από τους αναστολείς της τυροσινικής κινάσης, η volasertib της Oncoheroes Biosciences είναι ένα άλλο μικρό μόριο που αναπτύσσεται για τη θεραπεία του ραβδομυοσαρκώματος, ενός σπάνιου παιδικού καρκίνου των μαλακών ιστών. 

Η χρηματοδότηση των κλινικών μελετών για τον παιδικό καρκίνο μεταξύ των προκλήσεων για την καταπολέμηση της ασθένειας

Αν και δοκιμάζονται διαφορετικά είδη θεραπείας, ο Huang πιστεύει ότι υπάρχει περιθώριο για περισσότερη πρόοδο. Στο Ηνωμένο Βασίλειο, μόνο το 2% της χρηματοδότησης της έρευνας για τον καρκίνο αφιερώνεται στην καταπολέμηση του παιδικού καρκίνου, σύμφωνα με μια έκθεση. Και, στις ΗΠΑ, δεν είναι πολύ καλύτερα τα πράγματα. Η έρευνα για τον παιδικό καρκίνο αντιστοιχεί μόλις στο 4-5% της χρηματοδότησης του Εθνικού Ινστιτούτου Καρκίνου (NCI), επεσήμανε ο Huang.

Πηγές:
https://www.labiotech.eu/in-depth/recent-advancements-childhood-cancer-research/