ΕΜΑ: Η πρώτη από του στόματος θεραπεία για την παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία

ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) προτείνει τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας στην Ευρωπαϊκή Ένωση φαρμάκου με τη δραστική ουσία Iptacopan, το οποίο αποτελεί την πρώτη από του στόματος μονοθεραπεία για ενήλικες με παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία (PNH) που έχουν αιμολυτική αναιμία.

Όπως αναφέρεται σε σημερινή ανακοίνωση, η PNH είναι μια σπάνια γενετική διαταραχή που προκαλεί την πρόωρη διάσπαση των ερυθρών αιμοσφαιρίων (αιμολυτική αναιμία) από το ανοσοποιητικό σύστημα και είναι δυνητικά απειλητική για τη ζωή. Τα συμπτώματα της νόσου περιλαμβάνουν κόπωση, πόνο στο σώμα, θρόμβους αίματος, αιμορραγία και δύσπνοια. Η διαταραχή γενικά επιδεινώνεται με την πάροδο του χρόνου και οι ασθενείς συχνά χρειάζονται μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων.

Η τυπική θεραπεία είναι τα μονοκλωνικά αντισώματα κατά του C5 (eculizumab ή ravulizumab), γνωστά ως αναστολείς του συμπληρώματος, που χορηγούνται μέσω υποδόριας ή ενδοφλέβιας έγχυσης. Μία μειοψηφία ασθενών με PNH που έλαβαν θεραπεία με αναστολείς του συμπληρώματος πάσχουν από υπολειπόμενη αιμολυτική αναιμία και χρειάζονται μεταγγίσεις αίματος.

Η νέα δραστική ουσία είναι ένας εγγύς αναστολέας του συμπληρώματος. Οι αναστολείς συμπληρώματος είναι ένας τύπος ανοσοθεραπείας που χρησιμοποιείται στη θεραπεία πολλών φλεγμονωδών καταστάσεων που θα μπορούσαν να προκληθούν από ανεπάρκειες του συστήματος συμπληρώματος, ενός τμήματος του ανοσοποιητικού συστήματος του σώματος.

Στοχεύει τον Παράγοντα Β για να αναστέλλει επιλεκτικά την εναλλακτική οδό του συμπληρώματος και να αποτρέπει την καταστροφή των ερυθρών αιμοσφαιρίων εντός των αιμοφόρων αγγείων (ενδοαγγειακή αιμόλυση) και στο ήπαρ και τον σπλήνα (εξωαγγειακή αιμόλυση).

Η σύσταση του EMA βασίζεται στα αποτελέσματα δύο δοκιμών φάσης ΙΙΙ, στις οποίες συμμετείχαν 97 και 40 ασθενείς αντίστοιχα.

Η σημερινή γνώμη του ΕΜΑ αποτελεί ένα ενδιάμεσο στάδιο για τη χορήγηση του φαρμάκου στους ασθενείς. Θα ακολουθήσει η έκδοση απόφασης από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή και στη συνέχεια κάθε κράτος - μέλος θα ορίσει την τιμή του φαρμάκου και τη διαδικασία αποζημίωσης.