Εναλλακτικές επιλογές για πολλά ορφανά φάρμακα

Ο αριθμός των αδειοδοτήσεων κυκλοφορίας φαρμάκων για σπάνιες ασθένειες (ορφανά φάρμακα) έχει αυξηθεί σημαντικά στην Ευρώπη τα τελευταία 20 χρόνια, σύμφωνα με το Γερμανικό Ινστιτούτο για την Ποιότητα και την Αποδοτικότητα στην Υγεία - IQWiG.

Αυτό είναι επίσης αποτέλεσμα της προώθησης της ανάπτυξης σε ευρωπαϊκό επίπεδο. Αυτό είχε στην πραγματικότητα ως στόχο να προωθήσει την ανάπτυξη δραστικών ουσιών για σπάνιες ασθένειες που προηγουμένως δεν ήταν θεραπεύσιμες ή ήταν πολύ ανεπαρκώς θεραπεύσιμες. Είναι όμως αυτό επιτυχημένο;

Το IQWiG είχε ήδη αναλύσει τις αποφάσεις σχετικά με τις αξιολογήσεις των παροχών ορφανών φαρμάκων σε ένα έγγραφο εργασίας στις αρχές του 2022 και τελικά δεν διαπίστωσε κανένα πρόσθετο όφελος σε σύγκριση με την καθιερωμένη θεραπεία περίπου στις μισές περιπτώσεις.

Σε μια νέα δημοσίευση στο "International Journal of Technology Assessment in Health Care", μια ομάδα του IQWiG με επικεφαλής τον Philip Kranz παρουσιάζει τώρα περαιτέρω αναλύσεις.

Σύμφωνα με αυτές, τα ορφανά φάρμακα προορίζονται ιδίως για την αντιμετώπιση ανεκπλήρωτων ιατρικών αναγκών, δηλαδή ασθενειών χωρίς υπάρχουσες θεραπευτικές επιλογές.

Ωστόσο, αυτό συχνά δεν συμβαίνει: σύμφωνα με τη μελέτη, ενεργές θεραπείες ήταν ήδη διαθέσιμες για το 58% των θεμάτων που διερευνήθηκαν κατά τη στιγμή της αξιολόγησης.

Στις ογκολογικές ενδείξεις, αυτό ίσχυε για το 88%, ενώ στις μη ογκολογικές ενδείξεις μόνο για το 24% των θεμάτων.

Επιπλέον, οι ογκολογικές ενδείξεις - στις οποίες οι τιμές είναι γενικά ιδιαίτερα υψηλές - αποδείχθηκε ότι υπερεκπροσωπούνται έντονα στις εγκρίσεις, ενώ δεν υπάρχουν ακόμη νέες δραστικές ουσίες για πολλές άλλες σπάνιες ασθένειες.

Σύμφωνα με την ομάδα του IQWiG, η πιθανότητα προστιθέμενου οφέλους στις τακτικές αξιολογήσεις οφέλους των ορφανών φαρμάκων με μη ογκολογικές ενδείξεις ήταν υψηλότερη από ό,τι για τις νέες δραστικές ουσίες για σπάνιες μορφές καρκίνου.

Επομένως, η πιθανότητα πρόσθετου οφέλους αυξάνεται εάν δεν υπάρχουν μέχρι σήμερα ενεργές θεραπευτικές επιλογές.

Τέλος, η ομάδα εξετάζει στη δημοσίευσή της πώς θα μπορούσε να βελτιωθεί η ερευνητική υποδομή και το χρηματοδοτικό τοπίο για τις σπάνιες νόσους, ώστε τα κίνητρα ανάπτυξης να φτάνουν στις ενδείξεις όπου χρειάζονται πιο επειγόντως.

Πηγές:
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen