O ΕΜΑ συνιστά τη χορήγηση άδειας σε μονοκλωνικό αντίσωμα για το κληρονομικό αγγειοοίδημα

Για την πρώτη θεραπεία με μονοκλωνικά αντισώματα- lanadelumab- για την πρόληψη επαναλαμβανόμενων προσβολών από κληρονομικό αγγειοοίδημα (HAE) σε ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω, συνιστά τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων.

Το HAE είναι μια μακροχρόνια εξασθενητική ασθένεια που χαρακτηρίζεται από προσβολές -οίδημα- κάτω από το δέρμα, ενώ μπορεί να συμβεί οπουδήποτε στο σώμα, όπως στο πρόσωπο, τα άκρα, το έντερο και τον λάρυγγα. Η ασθένεια αφορά ανωμαλίες που εμφανίζονται στο γονίδιο που είναι υπεύθυνο για την παραγωγή του αναστολέα C1 εστεράσης. Αυτό έχει ως αποτέλεσμα χαμηλά επίπεδα πρωτεΐνης C στο αίμα, γεγονός που συνεπάγεται αυξημένη δραστηριότητα της πρωτεΐνης καλλικρεϊνης και τελικά προκαλείται πρήξιμο. Όταν, όμως η διόγκωση συμβεί στο λάρυγγα, αυτό μπορεί να είναι απειλητικό για τη ζωή, καθώς μπορεί να φράξουν οι αεροφόροι οδοί εμποδίζοντας την αναπνοή.

Το lanadelumab είναι το πρώτο μονοκλωνικό αντίσωμα για την πρόληψη αυτής της νόσου. Έχει σχεδιαστεί για να αναγνωρίζει και να συνδέεται με τις πρωτεΐνες καλλικρεΐνης και έτσι να εμποδίζει τη δραστηριότητα του συστήματος καλλικρεϊνης-κινίνης και να μειώνει τον αριθμό εμφάνισης αγγειοοιδημάτων. Το φάρμακο χορηγείται υποδορίως κάθε 2-4 εβδομάδες, προσφέροντας βελτίωση στη φροντίδα των ασθενών σε σύγκριση με τις τρέχουσες εναλλακτικές θεραπείες που χορηγούνται είτε ενδοφλεβίως είτε πιο συχνά μέσω υποδόριας οδού. Ως εκ τούτου, η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) έκρινε ότι το σκεύασμα έχει μεγάλο ενδιαφέρον για τη δημόσια υγεία και συμφώνησε με το αίτημα του αιτούντος για ταχεία αξιολόγηση αυτού του φαρμάκου.

Τα οφέλη και η ασφάλεια του φαρμάκου μελετήθηκαν στη φάση 3 μιας κλινικής μελέτης που αφορούσε 125 ασθενείς. Κατά τη διάρκεια των 26 εβδομάδων θεραπείας, παρατηρήθηκε σημαντική μείωση τόσο στα  αγγειοοιδήματα όσο και στην σοβαρότητα που εμφάνιζαν. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες αντιδράσεις ήταν ήπιες και εστιάζονταν στο σημείο της ένεσης. 

Επειδή το κληρονομικό αγγειοοίδημα είναι μια πολύ σπάνια ασθένεια η οποία εκτιμάται ότι θα επηρεάσει λιγότερο από 0,5 άτομα σε 10.000 ανθρώπους στην ΕΕ,  στο lanadelumab χορηγήθηκε  ο χαρακτηρισμός ορφανό, τον Οκτώβριο του 2015.