Έγκριση της ΕΕ για το inclisiran ένα πρώτο στην κατηγορία του siRNA για τη μείωση της χοληστερόλης

Η Novartis ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (ΕΕ) ενέκρινε το inclisiran για τη θεραπεία ενηλίκων με υπερχοληστερολαιμία ή μικτή δυσλιπιδαιμία. Η έγκριση βασίστηκε στα αποτελέσματα του ισχυρού προγράμματος κλινικής ανάπτυξης ORION, όπου το inclisiran παρείχε αποτελεσματική και διατηρούμενη μείωση των επιπέδων της χοληστερόλης χαμηλής πυκνότητας λιποπρωτεΐνης (LDL-C) έως και κατά 52% σε ασθενείς με αυξημένες τιμές LDL-C, παρά τη λήψη θεραπείας με στατίνη στη μέγιστη ανεκτή δόση. Με χορήγηση δύο δόσεων ετησίως, μετά από τη χορήγηση μίας αρχικής δόσης και μίας επόμενης δόσης στους 3 μήνες, το inclisiran αναμένεται να υποστηρίξει τη μακροχρόνια συμμόρφωση.

Όπως σημειώνει η Novartis. το inclisiran είναι ένα πρώτο στην κατηγορία του μικρό παρεμβαλλόμενο RNA (siRNA) που παρέχει αποτελεσματική και διατηρούμενη μείωση των επιπέδων της LDL-C σε ασθενείς με αθηροσκληρωτική καρδιαγγειακή νόσο (ASCVD), νόσο ισοδύναμου κινδύνου με ASCVD και  ετερόζυγηοικογενήυπερχοληστερολαιμία (HeFH), οι οποίες αποτελούν σημαντικότατες αιτίες καρδιακών προσβολών, αγγειακών εγκεφαλικών επεισοδίων και μπορεί τελικά να καταλήξουν στον θάνατο.

«Η μακροχρόνια έκθεση σε επίμονα αυξημένες τιμές LDL-C αυξάνει τον κίνδυνο για ASCVD8, που μπορεί να οδηγήσει σε καρδιαγγειακό σύμβαμα, όπως καρδιακή προσβολή ή αγγειακό εγκεφαλικό επεισόδιο. Ως το πρώτο και μοναδικό siRNA που παρέχει αποτελεσματική και διατηρούμενη μείωση των επιπέδων της LDL-C, το inclisiranθα δώσει την ευκαιρία να αλλάξει ο τρόπος με τον οποίο αντιμετωπίζονται οι υψηλές τιμές της LDL-C, η οποία αποτελεί έναν εξαιρετικά σημαντικό τροποποιήσιμο παράγοντα κινδύνου για την ASCVD», δήλωσε ο καθηγητής UlfLandmesser, M.D., διευθυντής του CharitéCenter for CardiovascularDiseases στο Βερολίνο. «Δεδομένου ότι χορηγείται μόνο δύο φορές τον χρόνο από επαγγελματίες υγείας, το inclisiran αναμένεται ότι θα παρακάμψει τις προκλήσεις της συμμόρφωσης στη θεραπεία, βελτιώνοντας τη θεραπευτική κάλυψη και διατήρηση».

«Η καρδιαγγειακή νόσος παραμένει η κύρια αιτία θνησιμότητας στην Ευρώπη4, γεγονός που καταδεικνύει την επείγουσα ανάγκη για καινοτόμες θεραπείες για τους ασθενείς που πασχίζουν να πετύχουν τους στόχους τους για τις τιμές της LDL-C. Είμαστε περήφανοι που με το inclisiran προσφέρουμε μία πρώτη στην κατηγορία της θεραπεία για την παροχή αποτελεσματικής και μείωσης των επιπέδων της LDL-C, η οποία έχει τη δυναμική να βελτιώσει τις εκβάσεις των ατόμων που ζουν με την ASCVD», δήλωσε η Marie-FranceTschudin, Πρόεδρος της Novartis Pharmaceuticals. «Στη Novartis, είμαστε αφοσιωμένοι στον επαναπροσδιορισμό της φροντίδας για την καρδιαγγειακή νόσο, συνεργαζόμενοι με συστήματα υγειονομικής περίθαλψης και άλλους εμπλεκόμενους φορείς, για την εξερεύνηση καινοτόμων μοντέλων πρόσβασης, καθώς και για τη βελτίωση της ποιότητας ζωής των ανθρώπων και την επέκταση του προσδόκιμου επιβίωσης».

Το inclisiran έχει εγκριθεί για τη θεραπεία ενηλίκων με πρωτοπαθή υπερχοληστερολαιμία (ετερόζυγηοικογενή και μη οικογενή) ή μικτή δυσλιπιδαιμία, ως προσθήκη στη διατροφή:

-σε συνδυασμό με στατίνη ή στατίνη μαζί με άλλες θεραπείες μείωσης των επιπέδων των λιπιδίων σε ασθενείς που αδυνατούν να επιτύχουν τους στόχους ως προς την LDL-C με τη μέγιστη ανεκτή δόση στατίνης ή
-σε μονοθεραπεία ή σε συνδυασμό με άλλες θεραπείες μείωσης των επιπέδων των λιπιδίων σε ασθενείς που  εμφανίζουν μη ανοχή στις στατίνες ή για τους οποίους αντενδείκνυνται οι στατίνες.
Η άδεια κυκλοφορίας της ΕΕ ισχύει για τις 27 χώρες που είναι μέλη της ΕΕ. Η Νορβηγία, η Ισλανδία και το Λιχτενστάιν, ως κράτη μέλη του Ευρωπαϊκού Οικονομικού Χώρου (ΕΟΧ), θα λάβουν αντίστοιχες αποφάσεις με βάση τη σύσταση της ΕΕ.

Το inclisiran είναι επίσης υπό εξέταση από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ για ενήλικες που έχουν αυξημένα επίπεδα LDL-C, ενόσω συνεχίζουν να λαμβάνουν θεραπεία με στατίνη στη μέγιστη ανεκτή δόση.