Αγωνία για τα φάρμακα που επιμηκύνουν το προσδόκιμο ζωής τους εκφράζουν οι ασθενείς με Κυστική Ίνωση

Παραβρέθηκα ως Πρόεδρος των Ασθενών με Κυστική Ίνωση στην Συνέντευξη Τύπου του ΣΦΕΕ και μπορώ να επιβεβαιώσω ότι οι ασθενείς με Κυστική Ίνωση , όπως και αρκετοί ασθενείς Σπανίων παθήσεων που εξαρτόμαστε από ορφανά φάρμακα, σε περίπτωση που ισχύσει το συγκεκριμένο μέτρο απειλούμαστε άμεσα. Έχουμε αυτονόητο δικαίωμα στην απρόσκοπτη πρόσβαση στις θεραπείες μας και το κυριότερο έγκαιρη!

Ύστερα από πολλά χρόνια αναμονής πλέον βρισκόμαστε στην ευχάριστη θέση να παίρνουν έγκριση κυκλοφορίας καινοτόμα φάρμακα που στοχεύουν στα αίτια της νόσου, όπως το ORKAMBI , KALYDECO. Με πολλές παρεμβάσεις καταφέραμε σταδιακά να έχει πρόσβαση το μεγαλύτερος μέρος των ασθενών μας στην Ελλάδα. Η ταχύτητα πρόσβασης σε τέτοιες θεραπείες είναι κομβικής σημασίας καθώς επιβραδύνει σημαντικά την πρόοδο της νόσου. Είναι χαρακτηριστικό ότι καθώς μέχρι πρόσφατα μιλάγαμε για 30 έτη προσδόκιμο ζωής, πλέον με τα καινοτόμα φάρμακα, τα παιδιά που γεννώνται σήμερα, προβλέπεται ότι θα ξεπεράσουν το εξηκοστό έτος της ηλικίας τους!

Σε περίπτωση εφαρμογής των προτεινόμενων μέτρων απειλείται ευθέως η κυκλοφορία και έγκριση τέτοιων καινοτόμων φαρμάκων που συμβάλλουν ουσιαστικά τόσο στην ποιότητα αλλά και στο προσδόκιμο ζωής των ασθενών μας.

Όπως ήδη γνωρίζουμε από τους άλλους Συλλόγους Κυστικής Ίνωσης στην Ευρώπη, οι μηχανισμοί αξιολόγησης HTA λειτουργούν με εντελώς διαφορετικά κριτήρια ανά χώρα, ενώ πολλές φορές δεν συνδέονται με την αποζημίωση τους ανά χώρα. Δηλαδή μπορεί να υπάρχει αρνητική γνωμοδότηση από τον HTA σε μια χώρα σύμφωνα με ένα κριτήριο αξιολόγησης π.χ. με το κόστος/αποτελεσματικότητα, αλλά ύστερα από διαπραγματεύσεις μπορεί να αποζημιωθεί σε μέρος ή στο σύνολο των ασθενών. Είναι λοιπόν εντελώς διαφορετικό ο μηχανισμός HTA που μπορεί να λειτουργεί γνωμοδοτικά και διαφορετικό η αποζημίωση και εισαγωγή του κάθε φαρμάκου.

Επίσης καινοτόμα φάρμακα που αποτελούν εξειδικευμένη θεραπεία για εμάς στην Κυστική Ίνωση εξαρτώνται άμεσα από τις διαφορετικές μεταλλάξεις και συνεπώς ο αριθμός των ασθενών δικαιούχων είναι συγκεκριμένος. Επομένως αυτό το ποσοστό μπορεί να διαφέρει από χώρα σε χώρα και δεν αποτελεί σταθερό παράγοντα στο κάθε κριτήριο αξιολόγησης, πχ οι ασθενείς που φέρουν τη μετάλλαξη G551D στην χώρα μας και που δικαιούνται το φάρμακο KALYDECO, είναι λιγότεροι από το 1% του συνόλου των ασθενών, όταν στην Ιρλανδία το ποσοστό τους είναι μεγαλύτερο του 6,5% και επομένως συζητάμε για εντελώς διαφορετική αναλογία κόστους/ πληθυσμό. Ανάλογη είναι η κατάσταση και στους ομοζυγώτες της μετάλλαξης F508del που δικαιούνται το φάρμακο ORKAMBI, των οποίων το ποσοστό στην Ελλάδα (επί του συνολικού αριθμού ασθενών με Κυστική Ίνωση) είναι περίπου 30%, όταν στην Ιρλανδία είναι 57%. Λόγω αυξημένων επιδημιολογικών ποσοστών στο Ηνωμένο Βασίλειο, οι ομοζυγώτες F508delστην Αγγλία είναι περισσότεροι από 3.500, όταν στην Ελλάδα είναι περίπου 100.

Αναδεικνύεται λοιπόν για ακόμη μια φορά η αναγκαία συμμετοχή των ασθενών σε κάθε παρόμοια διαδικασία και πιο συγκεκριμένα στις επιτροπές αξιολόγησης φαρμάκων. Έχοντας παρακολουθήσει σεμινάρια HTA αλλά και στο LSE από τον κ.Καναβό, που εξέδωσε και την σχετική γνωμάτευση αδυνατώ να κατανοήσω την οποιαδήποτε λογική σύγκρισης ανόμοιων μηχανισμών και μάλιστα να λειτουργούν συσσωρευτικά, δηλαδή να έχουν ως αναγκαία συνθήκη τήρησης των ανόμοιων κριτηρίων σε χώρες αθροιστικά. Ως ασθενείς μπορούμε να συμβάλουμε στις γνωμοδοτήσεις για να αποφεύγονται παρόμοιες επιπόλαιες προτάσεις θωρακίζοντας ταυτόχρονα με μηχανισμούς αποφυγής κατασπατάλης πόρων. Οι λύσεις και στην φαρμακευτική δαπάνη, έρχονται με τον έγκαιρο σχεδιασμό και με την απαραίτητη συμμετοχή των ασθενών.

Πρόεδρος του Πανελλήνιου Συλλογου Κυστικής Ίνωσης Δημήτρης Κοντοπίδης

Η σελίδα του συλλόγου στο face book είναι https://www.facebook.com/HellenicCysticFibrosisAssociation/