Η AveXis μετονομάστηκε σε Novartis Gene Therapies

Με βάση την επιτυχία του onasemnogene abeparvovec, η Novartis Gene Therapies θα είναι υπεύθυνη για την έρευνα, ανάπτυξη, παρασκευή και εμπορευματοποίηση του επόμενου κύματος καινοτόμων γονιδιακών θεραπειών που βασίζονται σε AAV. Η Novartis Gene Therapies θα παρέχει επίσης παρασκευαστική υποστήριξη για εργασίες γονιδιακής θεραπείας που διεξάγονται από άλλες μονάδες Novartis. Ο Dave Lennon, πρόεδρος της AveXis, αναλαμβάνει τα ηνία της Novartis Gene Therapies και θα αναφέρεται στον Vas Narasimhan, CEO της Novartis.

«Η Novartis βλέπει τεράστιο δυναμικό στο μέλλον της γονιδιακής θεραπείας και έχουμε δει τον αντίκτυπο που μπορεί να έχει η γονιδιακή θεραπεία σε τόσες ζωές», δήλωσε ο Vas Narasimhan, Διευθύνων Σύμβουλος της Novartis. «Με τη δημιουργία του Novartis Gene Therapies, θα συνεχίσουμε να προωθούμε το pipeline γονιδιακής θεραπείας για σπάνιες γενετικές ασθένειες, να επιταχύνουμε τη διανομή της μετασχηματιστικής καινοτομίας σε περιοχές με υψηλή ανεκπλήρωτη ανάγκη και να επαναπροσδιορίσουμε την ιατρική για ασθενείς σε όλο τον κόσμο».

Η πιο ευρέως χρησιμοποιούμενη γονιδιακή θεραπεία στον κόσμο, onasemnogene abeparvovec, αντιμετωπίζει τη Nωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA), την κύρια γενετική αιτία του βρεφικού θανάτου. Εάν αφεθεί χωρίς θεραπεία στη συνηθέστερη μορφή του, το SMA, οδηγεί σε θάνατο ή στην ανάγκη μόνιμης μηχανικής υποστήριξης έως την ηλικία των δύο ετών σε περισσότερα από 90 τοις εκατό των περιπτώσεων.

Μέχρι σήμερα, περισσότεροι από 600 ασθενείς έχουν υποβληθεί σε αυτή τη θεραπεία , συμπεριλαμβανομένων των ασθενών που συμμετείχαν σε κλινικές δοκιμές, ή σε προγράμματα πρόωρης πρόσβασης. Εκτός από το onasemnogene abeparvovec που έχει εγκριθεί στις ΗΠΑ, έχει εγκριθεί στην Ιαπωνία, την Ευρώπη και τη Βραζιλία. Η Novartis Gene Therapies αναμένει κανονιστικές αποφάσεις στην Ελβετία, τον Καναδά, την Αυστραλία, την Αργεντινή και τη Νότια Κορέα στα τέλη του 2020 ή στις αρχές του 2021.

Η αλλαγή στις Novartis Gene Therapies είναι η φυσική εξέλιξη καθώς η εταιρεία εξελίσσεται για να παραδώσει το onasemnogene abeparvovec παγκοσμίως και να επεκτείνει την εμβέλειά της μέσω ενός ισχυρού pipeline γονιδιακών θεραπειών που βασίζονται σε AAV για σπάνιες γενετικές ασθένειες, συμπεριλαμβανομένων ερευνητικών θεραπειών για το σύνδρομο Rett, μια γενετική μορφή αμυοτροφικής πλευρικής σκλήρυνσης (ALS) και τη νόσο του Friedreich.

Η Novartis Gene Therapies απασχολεί περισσότερους από 2.000 υπαλλήλους σε εταιρικές, παρασκευαστικές και ερευνητικές εγκαταστάσεις στις ΗΠΑ (Ιλινόις, Βόρεια Καρολίνα, Κολοράντο, Καλιφόρνια). Ζυρίχη (Ελβετία) και Τόκιο (Ιαπωνία).