Η Sarepta Therapeutics ανακοίνωσε ότι ξεκίνησε μια δοκιμή φάσης 3 μιας πειραματικής γονιδιακής θεραπείας για ασθενείς που πάσχουν από μυϊκή δυστροφία Duchenne, σηματοδοτώντας ένα σημαντικό ορόσημο για την εταιρεία και τη συνεργασία της με τη Roche. 

Η εταιρεία βιοτεχνολογίας με έδρα το Κέιμπριτζ της Μασαχουσέτης ανταγωνίζεται την Pfizer για να αναπτύξει μια εφάπαξ θεραπεία για τη διαταραχή, η οποία επηρεάζει κυρίως τα νεαρά αγόρια και με την πάροδο του χρόνου μπορεί να τους αφαιρέσει την ικανότητα να περπατούν και να αναπνέουν.
Η νόσος Duchenne είναι μία από τις πολλές κληρονομικές διαταραχές για τις οποίες οι φαρμακοβιομηχανίες όπως η Sarepta και η Pfizer προωθούν γρήγορα τις γονιδιακές θεραπείες. 

Η δοκιμή της Pfizer, αυτή τη στιγμή εγγράφει ασθενείς μόνο στην Ευρώπη και την Ασία, αν και η εταιρεία σχεδιάζει να την επεκτείνει και στις ΗΠΑ.

Πηγές:
Biopharmadive.com

Ειδήσεις υγείας σήμερα
Τα αντιβιοτικά δεν συνδέονται με νοητική εξασθένηση στους ηλικιωμένους [μελέτη]
Συναντήσεις του προέδρου του ΕΦΕΤ στην Κύπρο
‘’Πλημμύρισε’’ παιδικά χαμόγελα το Γ.Ν. Παπαγεωργίου