Tα οφέλη από τον Νέο Ευρωπαϊκό Κανονισμό για την Αξιολόγηση Τεχνολογιών Υγείας

Μολονότι ο Νέος Ευρωπαϊκός Κανονισμός για την Αξιολόγηση Τεχνολογιών Υγείας (Health Technology Assessment, HTA) είναι ένα θετικό βήμα μετά από 10 και πλέον χρόνια συνεργασίας σε ευρωπαϊκό επίπεδο η μεγαλύτερη πρόκληση που έχει να αντιμετωπίσει παραμένει και δεν είναι άλλη από την πολιτική βούληση που θα πρέπει να επιδείξουν τα κράτη μέλη προκειμένου να αρθούν τα όποια εμπόδια που υπάρχουν και δυσχεραίνουν την μεγαλύτερη πρόσβαση των ασθενών σε καινοτόμες θεραπείες. Η συγκεκριμένη ημερίδα "From Theory to Practice: Implementing the EU Health Technology Assessment Regulation" που πραγματοποιήθηκε πρόσφατα στην χώρα μας είναι η δεύτερη περιφερειακή συνάντηση -ακολούθησε την πρώτη που έγινε σε Σκανδιναβικό κράτος- στην οποία έλαβαν μέρος εκπρόσωποι από την Κύπρο, την Ρουμανία, την Βουλγαρία και την Ελλάδα.

Η Aξιολόγηση Tεχνολογιών Yγείας (HTA) εξετάζει πληροφορίες σχετικά με ιατρικά, οικονομικά, κοινωνικά και ηθικά ζητήματα που σχετίζονται με τη χρήση των τεχνολογιών Υγείας. Ειδικότερα, αφορά στην αξιολόγηση νέων φαρμάκων και ιατροτεχνολογικών προϊόντων. Ο νέος Ευρωπαϊκός κανονισμός για την Αξιολόγηση Τεχνολογιών Υγείας αφορά κυρίως στη δημιουργία ενός μηχανισμού για συλλογικές κλινικές αξιολογήσεις σε Ευρωπαϊκό επίπεδο, οι οποίες ύστερα θα μπορούν να χρησιμοποιηθούν από τα κράτη-μέλη σαν βάση για τις δικές τους περαιτέρω ενέργειες που χρειάζονται για να ληφθούν οι αποφάσεις τιμολόγησης και αποζημίωσης νέων προϊόντων.

Χρονοδιαγράμματα και πεδίο αξιολόγησης:

Έγκριση του Κανονισμού: Ιανουάριος 2022
Αξιολόγηση πρώτων θεραπειών (καρκίνος & ATMP): Χειμώνας 2024/2025
Αξιολόγηση ορφανών φαρμάκων: Χειμώνας 2027/2028
Αξιολόγηση λοιπών κεντρικά εγκεκριμένων φαρμάκων: Χειμώνας 2029/2030

Τα σημαντικότερα οφέλη από την μεταρρύθμιση της διαδικασίας ΗΤΑ στην Ελλάδα σε συντονισμό με τον Κανονισμό είναι:

1) Η μείωση του χρόνου μέχρι την πλήρη αποζημίωση ενός προϊόντος στους 6 μήνες (συμπεριλαμβανομένης της κλινικής αξιολόγησης από την ΕΕΦΑΧ και της οικονομικής από την Επιτροπή Διαπραγμάτευσης) από τα 2 έτη που διαρκεί σήμερα

2) Η διασφάλιση της ισότητας της πρόσβασης των πολιτών στις θεραπείες τους ανεξάρτητα από το καθεστώς του κάθε προϊόντος (η πρόσβαση μέσω ΣΗΠ δεν είναι ομοιόμορφη για όλα τα προϊόντα)

3) Η απαλοιφή της αβεβαιότητας για το οικονομικό κόστος των θεραπειών και τους πόρους που απαιτούνται για την πρόσβαση των ασθενών (οικονομική αποτύπωση μεταξύ της τιμολόγησης και πλήρους αποζημίωσης)

4) Η ανάπτυξη των βάσεων δεδομένων στην Ελλάδα (σε συνδυασμό με την Κανονισμό για τον Ευρωπαϊκό Χώρο Δεδομένων/ΕHDS) με διευρυμένη πρόσβαση και η δυνατότητα λήψης αποφάσεων με βάση τα δεδομένα.

Ποια είναι η σημερινή κατάσταση στην Ελλάδα;

Σύμφωνα με την εκτίμηση του δείκτη W.A.I.T. (Waiting to Access Innovative Therapies) για το 2022 που διενεργείται ετησίως από την Ευρωπαϊκή Ομοσπονδία Φαρμακευτικών Βιομηχανιών (EFPIA) με σκοπό την αποτύπωση του βαθμού πρόσβασης των ασθενών στις νέες καινοτόμες θεραπείες σε 37 χώρες της Ευρώπης:

1) Η Ελλάδα φαίνεται να υστερεί στον χρόνο αποζημίωσης μιας νέας θεραπείας συγκριτικά με τον ευρωπαϊκό μέσο όρο.
2) Το 58% των διαθέσιμων νέων θεραπειών στην Ελλάδα βρίσκεται σε καθεστώς περιορισμένης διαθεσιμότητας ή αποζημίωσης. Αυτή η εικόνα της διαθεσιμότητας των φαρμάκων στους αποκαλύπτει τις ανισότητες στην πρόσβαση των ασθενών στην Ελλάδα σε νέες θεραπείες.
3) Παράλληλα, η ανεπαρκής δημόσια χρηματοδότηση της φαρμακευτικής δαπάνης με την παράλληλη χρηματοδότηση του 37% και 13% της συνολικής δαπάνης από την βιομηχανία και τους ασθενείς, αντίστοιχα μέσω των μέτρων συγκράτησης του κόστους δημιουργούν σημαντικές στρεβλώσεις και απειλούν σοβαρά τη βιωσιμότητα του συστήματος υγείας.

Ως εκ τούτου, υποστηρίζεται ότι, ο Κανονισμός αποτελεί σημαντική ευκαιρία για την Ελλάδα για τη διασφάλιση έγκαιρης και ισότιμης πρόσβασης των ασθενών σε αποτελεσματικά νέα φάρμακα που βελτιώνουν την υγεία και την ποιότητα ζωής των ασθενών σε ένα βιώσιμο σύστημα υγείας.

Βασικές αρχές του Νέου Κανονισμού:

Βασικός στόχος είναι η άρση των υφιστάμενων αποκλίσεων στην κλινική διάσταση της ΗΤΑ μεταξύ των κρατών μελών μέσω της εναρμόνισης σε επίπεδο ΕΕ. Επομένως, είναι κρίσιμο να ευθυγραμμιστούν οι μέθοδοι και οι βασικές αρχές της εφαρμογής σε όλα τα κράτη μέλη. Ως εκ τούτου, ο κανονισμός θεσπίζει:
- κοινούς κανόνες και μεθοδολογίες για την διενέργεια κοινής κλινικής αξιολόγησης (Joint Clinical Assessment,JCA) των τεχνολογιών υγείας
- έναν μηχανισμό που ορίζει ότι τυχόν πληροφορίες, δεδομένα, αναλύσεις και άλλα στοιχεία που απαιτούνται κατά την κοινή κλινική αξιολόγηση υποβάλλονται από τον ΚΑΚ μόνο μία φορά σε επίπεδο ΕΕ.
- το πλαίσιο και τις διαδικασίες συνεργασίας των κρατών-μελών σε επίπεδο ΕΕ.

H συνεργασία μεταξύ των κρατών μελών σε τεχνολογίες υγείας σε επίπεδο ΕΕ θα εστιάζει στα παρακάτω 4 αντικείμενα:

1) Κοινές κλινικές αξιολογήσεις (JCA) για φάρμακα και επιλεγμένα ιατροτεχνολογικά προϊόντα.

2) Κοινές επιστημονικές διαβουλεύσεις (Joint scientific consultations) για KAK (π.χ. σχετικά με το σχεδιασμό κλινικών δοκιμών, παράλληλες διαβουλεύσεις HTA/EMA).

3) Σάρωση ορίζοντα (πρώιμος εντοπισμός αναδυόμενων τεχνολογιών υγείας που είναι πιθανό να έχουν σημαντικό αντίκτυπο στους ασθενείς, τη δημόσια υγεία και τα συστήματα υγειονομικής περίθαλψης).

4) Εθελοντική συνεργασία σε άλλους τομείς (π.χ. μη κλινικές πτυχές του HTA ή άλλων τεχνολογιών υγείας).

Πρέπει να επισημανθεί, ότι ο κανονισμός δεν επηρεάζει την αρμοδιότητα των κρατών-μελών να εξάγουν συμπεράσματα σχετικά με τη σχετική αποτελεσματικότητα των τεχνολογιών υγείας και να λαμβάνουν αποφάσεις σχετικά με τη χρήση τεχνολογίας υγείας στο εθνικό τους σύστημα υγείας, δίνοντας τη δέουσα προσοχή (“due consideration”) στις JCAs. Η τιμολόγηση και αποζημίωση των τεχνολογιών υγείας παραμένει στην αποκλειστική αρμοδιότητα των κρατών μελών.

Διακυβέρνηση της HTA σε επίπεδο ΕΕ

Ο κανονισμός δημιουργεί μια ομάδα συντονισμού (Coordination Group, CG) που αποτελείται από εκπροσώπους των κρατών μελών, οι οποίοι θα επιβλέπουν τις JCA αξιολογήσεις και θα αποφασίζουν σχετικά.
Τα μέλη της CG ορίζουν τις εθνικές αρχές ή φορείς που θα είναι υπεύθυνοι για την HTA ως μέλη υποομάδων (subgroups), οι οποίες θα εργάζονται στα παραπάνω αναφερόμενα 4 αντικείμενα.
Δημιουργείται ένα Δίκτυο Ενδιαφερομένων Μερών (Stakeholder Network) που θα πρέπει να παρέχει πληροφορίες για τις κοινές κλινικές αξιολογήσεις και τις επιστημονικές διαβουλεύσεις. Το δίκτυο θα πρέπει να περιλαμβάνει οργανώσεις ασθενών, επαγγελματικές οργανώσεις υγείας, ενώσεις ΚΑΚ, οργανώσεις καταναλωτών και άλλες σχετικές ΜΚΟ στον τομέα της υγείας. Κριτήρια επιλογής θα αποτελούν οι αποδεδειγμένη τρέχουσα ή μελλοντική ενασχόληση στην HTΑ, επαγγελματική εμπειρία, γεωγραφική κάλυψη πολλών κρατών μελών, επικοινωνιακές δυνατότητες, δήλωση σύγκρουσης συμφερόντων. Η CG θα συναντά το Δίκτυο Ενδιαφερομένων τουλάχιστον ετησίως και μπορεί να προσκαλεί μέλη του Δικτύου Ενδιαφερομένων Μερών στις συνεδριάσεις τους ως παρατηρητές.
Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή θα ενεργεί ως Γραμματεία της CG και θα υποστηρίζει το έργο της όπως πχ επιβεβαίωση έγκαιρης και πλήρους υποβολής του φακέλου, επίβλεψη διαδικασιών, διοικητική, τεχνική και πληροφοριακή υποστήριξη, συνεργασία με άλλους φορείς - με τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων και τις ομάδες εμπειρογνωμόνων, εφαρμογή νομικών πράξεων και ρυθμίσεων.

Διαδικασία HTA σε ΕΕ και κράτη-μέλη

Η CG ενεργοποιεί τη διαδικασία για JCA μίας τεχνολογίας υγείας αναθέτοντας την στην ανάλογη υποομάδα JCA.
Η υποομάδα JCA ορίζει έναν αξιολογητή και έναν συναξιολογητή.
Η υποομάδα ξεκινά τη διαδικασία προσδιορισμού του πεδίου αξιολόγησης (scoping), η οποία αντικατοπτρίζει όλες τις ανάγκες των κρατών-μελών και θέτει τα ερευνητικά ερωτήματα με βάση το πλαίσιο PICO = Population, Intervention, Comparator(s), Outcomes(s)-«Πληθυσμός ασθενών», «Παρεμβάσεις», «Συγκρινόμενες θεραπείες», «Εκβάσεις υγείας». Σε αυτή τη φάση θα λαμβάνονται υπόψη πληροφορίες που παρέχονται από τον ΚΑΚ, ασθενείς, επαγγελματίες υγείας κ.λπ.
Η CG ενημερώνει την EΕ για το πεδίο αξιολόγησης της JCA, η οποία με τη σειρά της ενημερώνει σχετικά τον ΚΑΚ και ζητά την υποβολή του φακέλου με προθεσμία υποβολής το αργότερο 45 ημέρες πριν από την προβλεπόμενη ημερομηνία γνωμοδότησης της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP).
Η EΕ επιβεβαιώνει την έγκαιρη υποβολή του φακέλου και ότι πληροί τις τυπικές απαιτήσεις. Παράλληλα, θέτει τον φάκελο στη διάθεση των μελών της CG. Αν η ΕΕ διαπιστώσει ελλείψεις, ζητά από τον ΚΑΚ πλήρη υποβολή με δεύτερο αίτημα. Εάν ο φάκελος εξακολουθεί να μην πληροί τις απαιτήσεις, η CG διακόπτει την διαδικασία JCA. Νέα υποβολή είναι δυνατή μόνο μετά από τουλάχιστον 6 μήνες.
Με βάση τον φάκελο του KAK και το εύρος αξιολόγησης, ο αξιολογητής, με τη βοήθεια του συναξιολογητή, ετοιμάζουν το σχέδιο έκθεσης JCA και το υποβάλλουν στην CG. Τα μέλη της υποομάδας και τα ενδιαφερόμενα μέρη έχουν την ευκαιρία να παράσχουν στοιχεία σχετικά με το σχέδιο έκθεσης. O KAK έχει τη δυνατότητα υποβολή σχολίων για τυχόν ανακρίβειες και εμπιστευτικών πληροφοριών.
Η έκθεση JCA (συμπεριλαμβανομένης μιας συνοπτικής έκθεσης) δεν θα εξάγει συμπεράσματα σχετικά με τη συνολική κλινική προστιθέμενη αξία μιας τεχνολογίας υγείας και θα περιορίζεται σε μια περιγραφική επιστημονική ανάλυση σχετικά με : Τη σχετική αποτελεσματικότητα της τεχνολογίας υγείας στις σχετικές κλινικές εκβάσεις υγείας (πχ αριθμητικά αποτελέσματα κα διαστήματα εμπιστοσύνης) όπως έχουν ήδη επιλεχθεί από τη διαδικασία PICO και το βαθμός βεβαιότητας για τα σχετικά αποτελέσματα (πχ εσωτερική και εξωτερική εγκυρότητα των μελετών).
Λόγω του επιστημονικού χαρακτήρα της έκθεσης, η CG θα προσπαθήσει να εγκρίνει την έκθεση με συναίνεση. Όπου δεν μπορεί να επιτευχθεί συναίνεση, όλες οι αποκλίνουσες επιστημονικές απόψεις θα ενσωματώνονται στην έκθεση.
Η υιοθέτηση της έκθεσης JCA για το φαρμακευτικό προϊόν πρέπει να ολοκληρωθεί το αργότερο 30 ημέρες μετά την έγκριση της άδειας κυκλοφορίας από την ΕΕ.
Η CG υποβάλλει την έκθεση στην ΕΕ και μετά από επιβεβαίωσή της ΕΕ για την συμμόρφωση των διαδικασιών εντός 10 ημερών, η EΕ δημοσιεύει την έκθεση και ενημερώνει τον ΚΑΚ.
Τα κράτη-μέλη οφείλουν να περιλαμβάνουν την έκθεση JCA στην έκθεση αξιολόγησης τεχνολογίας υγείας σε εθνικό επίπεδο.
Ο ΚΑΚ δεν υποβάλλει πληροφορίες, δεδομένα, αναλύσεις ή άλλα στοιχεία σε εθνικό επίπεδο που έχουν ήδη υποβληθεί σε επίπεδο ΕΕ. Εξαίρεση αποτελεί η περίπτωση υποβολής προγράμματα έγκαιρης πρόσβασης σε επίπεδο κρατών μελών.
Τα κράτη μέλη παρέχουν στην CG πληροφορίες σχετικά με την εθνική διαδικασία HTA και τον τρόπο με τον οποίο ελήφθησαν υπόψη οι αναφορές JCA εντός 30 ημερών από την ολοκλήρωση της εθνικής διαδικασίας.
Η EΕ θα δημοσιεύει ετήσια έκθεση για την αποδοχή της έκθεσης JCA από τα κράτη μέλη και μέχρι το χειμώνα 2026/2027 τα κράτη μέλη καλούνται να υποβάλλουν έκθεση στην ΕΕ σχετικά με την εφαρμογή του κανονισμού, του τρόπου με τον οποίο έχουν ληφθεί υπόψη οι JCA κατά τη διεξαγωγή εθνικών HTA και τη μεθοδολογία τους. Αυτές οι πληροφορίες θα αποτελέσουν τη βάση για την έκθεση της ΕΕ προς το Ευρωπαϊκό Κοινοβούλιο και το Συμβούλιο των Υπουργών τον χειμώνα 2027/2028.