Κυστική Ίνωση - Ώρα μηδέν

”Την προηγούμενη Παρασκευή 6 Μαρτίου κηδέψαμε την 18χρονη συν ασθενή μας.

Την 2η μέσα στο πρώτο δίμηνο του 2020! Είχα χρόνια να βρεθώ σε μια εκκλησία γεμάτη παιδιά συγκλονισμένα, που δεν θα μπορούσαν να φανταστούν πως ότι ο θάνατος μπορεί να είναι τόσο κοντά στην ηλικία τους. Γεμάτη με τους συμμαθητές της της 3ης Λυκείου, τους καθηγητές της. Παρά τα αυστηρά μέτρα αυτοπεριορισμού που είχαμε λόγο του Κορονοϊού, ρισκάραμε και πήγαμε να την αποχαιρετήσουμε. Δεν μπορούσαμε να μην πάμε. Στα όσα χρόνια παλεύω με τον Σύλλογο, θυμάμαι την μητέρα της να είναι εκεί μαζί μας.

Να λύσουμε όλοι μαζί τα κοινά μας προβλήματα και αγωνίες. Τότε προσευχόμασταν όπου πίστευε ο καθένας, ώστε να βρεθεί η θεραπεία μας γρήγορα και να την προλάβουμε. Σήμερα όμως η πραγματικότητα είναι διαφορετική ή τουλάχιστον θα έπρεπε να είναι.

Παρ’ ότι το ”θαύμα” έγινε και υπάρχει σήμερα η ”θεραπεία”, χάνουμε παιδιά - Άδικα!
Την 18η χρονή μας την χάσαμε, όπως χάσαμε και τον προηγούμενο μήνα, έναν άλλο συνασθενή μας λίγο μικρότερο από εμένα που νοσηλευόταν μαζί μου στο απέναντι δωμάτιο.

Όπως δηλαδή είχα δυστυχώς επισημάνει δημόσια, όταν αρνήθηκα την μεταμόσχευση, διεκδικώντας ”φάρμακο για όλους”: Ότι δηλαδή οι συνασθενείς μου στον διπλανό θάλαμο κινδυνεύουν άμεσα - αν δεν γίνουν έγκαιρα οι απαραίτητες ενέργειες.

Τραγική ειρωνία, η τελευταία συνομιλία που είχα μαζί του μέσω facebook. Μου έδινε κουράγιο - μιας και εγώ ήμουν σε χειρότερη κατάσταση. Μου έδινε ελπίδα γιατί το φάρμακο είναι κοντά. Ή καλύτερα θα έπρεπε να είναι κοντά, αλλά κάποιοι απ’ ότι φαίνεται δεν έκαναν όσα μπορούσαν, για να το έχουμε έγκαιρα στα χέρια μας.

Για αυτό και στην μητέρα της συνασθενούς μας, της ζήτησα προσωπικά συγγνώμη που δεν προλάβαμε να κάνουμε αυτό που πρέπει. Ήμασταν διαλλακτικοί και υπομονετικοί, σε θέματα ζωής και θανάτου, σε όσους μας είχαν δυστυχώς ως μακρινή προτεραιότητα.

Μπορούμε πλέον να ελπίζουμε, μπορούμε να σωθούμε!

Το νέο επαναστατικό φάρμακο, με την εμπορική ονομασία ”Trikafta” που κυκλοφορεί ήδη στην Αμερική και αφορά το 90επί τοις εκατό παγκοσμίως των ασθενών με Κυστική Ίνωση, έχει θεαματικά αποτελέσματα στα όρια του ”θαύματος”! Στην ουσία ”παγώνει” την νόσο, σταματά την ζημιά που έχει ήδη γίνει και όχι μόνο.

Ασθενείς σε πολύ βαριά κατάσταση, σε μόνιμη παροχή οξυγόνου και υποψήφιοι για μεταμόσχευση, κατάφεραν μέσα σε μερικές εβδομάδες να βγάλουν το οξυγόνο και να βγούν εκτός «λίστας» αναμονής για μεταμόσχευση!

Δεν έχει δοθεί ακόμη έγκριση κυκλοφορίας στην Ευρώπη, αλλά μετά την ”φασαρία” που κάναμε από το καλοκαίρι - ο Υπουργός Υγείας ανταποκρίθηκε με εξαιρετικά αντανακλαστικά και κάλεσε δημόσια την φαρμακευτική εταιρεία για άμεση διαπραγμάτευση τον περασμένο Νοέμβριο. Αυτό που επιδιώκουμε από κοινού είναι να πετύχουμε ”ολική συμφωνία - portfolio agreement” όπως τα κατάφερε πρώτη στην Ευρώπη, η Ιρλανδία.

Κατάφερε δηλαδή την συμφωνία αποζημίωσης όλων των αντίστοιχων φαρμάκων της ίδιας εταιρείας συμπεριλαμβανομένου του ”Trikafta”, ώστε να το έχουν οι Ιρλανδοί ασθενείς στα χέρια τους το συντομότερο δυνατό. Κατά πάσα πιθανότητα τέλος του 2020, αρχές του 2021, εφόσον γίνει επιτυχώς η έγκριση (φθινόπωρο του 2020) από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκου όπως αναμένεται.

Παρακολουθούμε στενά, ανά εβδομάδα, την πρόοδο της δικής μας διαπραγμάτευσης και η αλήθεια είναι ότι προχωράει - τουλάχιστον το τεχνικό σκέλος της προετοιμασίας - εξαιρετικά γρήγορα για τα ελληνικά δεδομένα.

Αν τα καταφέρουμε και κλείσει επιτυχώς η συμφωνία, θα καταφέρουμε να το έχουμε και εμείς στην Ελλάδα τέλος του 2020 - αρχές 2021: Την εισαγωγή και αποζημίωση μέσω ΕΟΠΥΥ τόσο του νέου ”φάρμακου’ για όλους τους ετεροζυγώτες ΔΦ508 που αποτελούν την πλειοψηφία των ασθενών μας, όσο και των 3 προηγούμενων συνδυασμών φαρμάκων, μειώνοντας την ταλαιπωρία που δημιουργείται μέχρι σήμερα εξαιτίας της ατομικής εισαγωγής τους μέσω ΙΦΕΤ.

Αυτό όμως που έχει μεγάλη σημασία είναι, να έχουμε τις λιγότερες δυνατές απώλειες μέχρι τότε.

Τα 2 παιδιά που χάσαμε όμως, δεν χρειαζόταν να περιμένουν.
Ανεξάρτητα από την ολική πρόσβαση που επιδιώκουμε με την επιτυχή διαπραγμάτευση, οι ασθενείς σε κρίσιμη κατάσταση δικαιούνται άμεσα ”πρώιμη πρόσβαση” στα πλαίσια ”παρηγορητικής χρήσης”.

Αυτό καθώς υπάρχει μια διεθνής ”ηθική” πρακτική, κατά την οποία τα φάρμακα που ακόμη δεν έχουν πάρει έγκριση (ακόμη και σε στάδιο κλινικής μελέτης) μπορούν να δοθούν σε ασθενείς που κινδυνεύει η ζωή τους και δεν υπάρχει άλλη θεραπεία.

Το κόστος τους συνήθως καλύπτεται από την φαρμακευτική εταιρεία, ενώ αναλόγως την νομοθεσία του κάθε κράτους, μπορεί να το καλύψει και η Πολιτεία. Στην χώρα μας ευτυχώς υπάρχει το αντίστοιχο νομικό πλαίσιο που αν δεν τα καλύπτει η φαρμακευτική εταιρεία, μπορεί να τα καλύψει ο ΕΟΠΥΥ (ΔΥΓ3α/Γ.Π. 85037/10 (ΦΕΚ 558/Β)). Τα 2 παιδιά λοιπόν που χάσαμε, ήταν ανάμεσα σε αυτους που έχουμε περιγράψει ως ομάδα υψηλού κινδύνου, σε κρίσιμη κατάσταση.

Δεν πιστεύουμε ότι είμαστε πάνω από 10-15 (οι γιατροί μας γνωρίζουν καλύτερα), αλλά για να δοθεί η ”πρώιμη πρόσβαση” εξετάζεται το κάθε αίτημα ξεχωριστά, ώστε να προκύψει πόσοι πραγματικά το δικαιούνται.

Είναι λοιπόν δυνατόν να υπάρχει το φάρμακο, να υπάρχει το θεσμικό πλαίσιο και να μην έχουν πρόσβαση οι ασθενείς μας σε κρίσιμη κατάσταση που κατά πάσα πιθανότητα αν τους είχε χορηγηθεί έγκαιρα να είχαν διαφορετική εξέλιξη?

Είναι δυνατόν να έχει δώσει ”πρώιμη πρόσβαση” στο συγκεκριμένο φάρμακο η φαρμακευτική εταιρία σε εκατοντάδες ασθενείς άλλων χωρών της Ευρώπης και όχι στους ασθενείς της Ελλάδας?

Όταν μάλιστα η Ελλάδα, αποζημιώνει και τους 3 προηγούμενους συνδυασμούς φαρμάκων αντίστοιχου μηχανισμού (CFTR Modulators) της ίδιας φαρμακευτικής εταιρείας από τις πρώτες χώρες στην Ευρώπη? Πώς γίνεται μια φαρμακευτική εταιρεία που δηλώνει ως βασική της αξία τον ασθενή με Κυστική Ίνωση, με πολλά χρόνια επενδυμένα στην έρευνα, την στιγμή που έχει κάνει μια ιστορική ανακάλυψη δίνοντας πραγματικά ελπίδα, να αφήνει να πεθαίνουν χωρίς θεραπεία μια ”χούφτα” ασθενών της Ελλάδος σε κρίσιμη κατάσταση?

Δεν είμαστε θεοί να ξέρουμε στα σίγουρα αν θα είχαν σωθεί οι 2 ασθενείς μας. Κατά πάσα όμως πιθανότητα να ήταν διαφορετική η εξέλιξη τους, αν είχαν έγκαιρη πρόσβαση στο φάρμακο. Αυτό που όμως είναι σίγουρο είναι ότι θα χάσουμε και άλλους ασθενείς που ανήκουν στην ομάδα υψηλού κινδύνου σε κρίσιμη κατάσταση και δυστυχώς στην χώρα μας δεν έχουν την δυνατότητα της μεταμόσχευσης, μετά και την διακοπή της συνεργασίας μας με την Αυστρία. Αυτοί οι ασθενείς μπορούν να σωθούν. Για αυτό και θα κάνουμε έκκληση για μια ακόμη φορά στους αρμόδιους να αναλάβουν τις ευθύνες τους.

-Να συνεχίσουν με ταχείς ρυθμούς και απρόσκοπτα οι απαραίτητες διαδικασίες με σκοπό να κλείσει επιτυχώς η διαπραγμάτευση μεταξύ κράτους και φαρμακευτικής εταιρείας, με μια «ολική συμφωνία» των συγκεκριμένων φαρμάκων (CFTR modulators) στα πρότυπα της Ιρλανδίας.

- Να προχωρήσει άμεσα και ανεξάρτητα από την διαπραγμάτευση η «πρώιμη πρόσβαση» στους ασθενείς που τηρούν τα συγκεκριμένα κριτήρια. Αν δεν προτίθεται να καλύψει το κόστος τους η φαρμακευτική εταιρεία, να μεσολαβήσει ο Υπουργός Υγείας και να διασώσει τους ασθενείς που κινδυνεύουν άμεσα ενεργοποιώντας τις δυνατότητες που μας δίνει το νομικό μας πλαίσιο.

Δεν θέλω να φανταστώ, ποιά θα είναι η συνέχεια σχετικά με την επιβίωσή μας, μετά τον επιπρόσθετο κίνδυνο του κορονοϊού - ιδίως για τους ασθενείς μας σε επιβαρυμένη κατάσταση. Είναι προφανές πως ένας επιβαρυμένος πνεύμονας και οργανισμός έχει πολύ λιγότερες πιθανότητες να ανταπεξέλθει τόσο σε μια γρίπη όσο και στην νέα παγκόσμια απειλή του κορονοϊού. Δώστε μας τουλάχιστον τα όπλα, να τον πολεμήσουμε.
Ζητούμε την άμεση αλλά και την μακροπρόθεσμη πρόσβαση των ασθενών μας στα καινοτόμα φάρμακα χωρίς διακρίσεις και στην Ελλάδα. Η θεραπεία είναι πραγματικότητα και την δικαιούμαστε για να ζήσουμε - όσο μας αναλογεί! ”

Δημήτρης Κοντοπίδης
Επίτιμος Πρόεδρος του Πανελλήνιου Συλλόγου Κυστικής Ίνωσης - HCFA /Αντιπρόεδρος της Ένωσης Ασθενών Ελλάδος