Αυξάνονται οι ελπίδες για νέες κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες το 2022

Αρκετά είναι τα ρυθμιστικά εμπόδια που αντιμετωπίζουν οι εταιρείες που δημιουργούν κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες επιβεβαιώνοντας ότι ο δρόμος μέχρι την έγκρισή τους από τις αρμόδιες αρχές δεν είναι εύκολος.

Υπενθυμίζεται ότι πριν από δύο χρόνια ο FDA απέρριψε τη γονιδιακή θεραπεία της BioMarin Pharmaceutical για την αιμορροφιλία Α, επικαλούμενος την ανάγκη για περισσότερα δεδομένα ανθεκτικότητας, "ρίχνοντας" έτσι την αξίας της μετοχής κατά 20% σε μία μέρα.

Παράλληλα, το Νοέμβριο του 2021 ο FDA καθυστέρησε μια πολυαναμενόμενη απόφαση την κυτταρική θεραπεία CAR-T cilta-cel από τη Legend Biotech και την Johnson & Johnson που αφορά το πολλαπλό μυέλωμα, με αποτέλεσμα η μετοχή της Legend να πέσει σχεδόν 8%.

Τώρα, αυτές οι εταιρείες αναμένουν ότι όχι μόνο ο FDA θα εκδώσει επιτέλους τις αποφάσεις του για τις προαναφερόμενες θεραπείες αλλά και αισιοδοξούν ότι αυτές θα είναι θετικές. Η Biomarin αναμένει να υποβάλει νέα δεδομένα για τη γονιδιακή της θεραπεία, την Roctavian, στον FDA το 2022, διεκδικώντας μια πιθανή έγκριση μέχρι το τέλος του έτους.

Εντωμεταξύ, στη περυσινή συνεδρίαση της Αμερικανικής Αιματολογικής Εταιρείας (ASH), οι Legend και J&J παρουσίασαν θετικά δεδομένα επιβίωσης από τη δοκιμή cilta-cel, γεγονός που θα μπορούσε να έχει ένα πλεονέκτημα σε σχέση με την CAR-T Abecma της Bristol Myers. .

Σημειώνεται ότι σήμερα υπάρχουν πέντε εγκεκριμένες από τον FDA κυτταρικές θεραπείες για καρκίνους του αίματος και δύο γονιδιακές θεραπείες για σπάνιες ασθένειες.

Εντωμεταξύ φέτος αναμένεται να κορυφωθεί ο ανταγωνισμός μεταξύ των κυτταρικών θεραπειών Yescarta της Gilead Sciences και Breyanzi της  Bristol Myers Squibb, που αφορούν τη θεραπεία λεμφώματος μεγάλων Β-κυττάρων (LBCL ). Στην ASH, μολονότι και οι δύο εταιρείες παρουσίασαν εντυπωσιακά δεδομένα από τις δοκιμές τους εκτιμάται ότι η Gilead θα μπορούσε να έχει το "πάνω χέρι" λόγω της τριετούς πρωτοπορίας της στην αγορά.

Εκτιμάται ότι τα συνολικά έσοδα της Gilead από τη κυτταρική θεραπεία—η οποία εμπορεύεται επίσης την CAR-T Tecartus—θα αυξηθούν από 871 εκατ. δολ. το 2021 σε 1,1 δισ. δολ. το 2022.

Στην αγορά των γονιδιακών θεραπειών από την άλλη, το Luxturna της Roche για τη κληρονομική δυστροφία αμφιβληστροειδούς και το Zolgensma της Novartis για τη σπονδυλική μυϊκή ατροφία (SMA) σημειώνουν πρόοδο, με τη δεύτερη να καταγράφει σταθερή ανάπτυξη μέχρι στιγμής. Οι αναλυτές της Jefferies εκτιμούν ότι οι πωλήσεις του Zolgensma θα αυξηθούν από 1,3 δισ. δολ. το 2021 σε 1,6 δισ. δολ. το 2022 και θα κορυφωθούν στα 2,75 δισ. δολ.

Ωστόσο, η αποζημίωση παραμένει πρόκληση για όλους τους δημιουργούς γονιδιακών θεραπειών. Τον Αύγουστο του 2021, η bluebird bio είπε ότι θα καταργήσει σταδιακά τις ευρωπαϊκές δραστηριότητες της, μετά την αποτυχία να επιτευχθεί μια συμφωνία τιμολόγησης με τις αρχές σε διάφορες χώρες για το Zynteglo. Μια γονιδιακή θεραπεία που κέρδισε την υπό όρους έγκριση της από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων για τη θεραπεία της β-μεσογειακής αναιμίας το 2019.

Η Bluebird θα είναι ένας από τους προγραμματιστές γονιδιακής θεραπείας που θα παρακολουθήσουμε το 2022, καθώς το Zynteglo για τη βήτα θαλασσαιμία αναμένει  μια αναθεώρηση του FDA. Η εταιρεία θα ανταγωνιστεί την CRISPR Therapeutics και την Vertex, οι οποίες σχεδιάζουν να υποβάλουν τη γονιδιακά επεξεργασμένη θεραπεία τους, τη CTX001 , με πιθανότητα έγκρισης μέχρι το τέλος του έτους.

Τη νέα χρονιά φαίνεται ότι θα επανέλθει η UniQure  με τη θεραπεία αιμορροφιλίας Β, AMT-061. Αυτή και ο παγκόσμιος συνεργάτης μάρκετινγκ, η CSL Behring, θα μπορούσαν να ζητήσουν έγκριση στις ΗΠΑ και την Ευρώπη το 2022. Επίσης, τρεις πιθανές γονιδιακές θεραπείες για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne, από την Pfizer, τη Sarepta και τη Solid Bio, θα μπορούσαν να αναφέρουν βασικά δεδομένα αυτή τη χρονιά..

Επιπλέον, τρεις εταιρείες βρίσκονται σε σκληρή κούρσα για να βρουν γονιδιακές θεραπείες για τη θεραπεία της νόσου Fabry στην αγορά: Είναι οι 4D Molecular Therapeutics, Sangamo και Freeline Therapeutics . Όλες δημοσίευσαν θετικά κλινικά δεδομένα το φθινόπωρο του 2021.

Πηγές:
/www.fiercepharma.com