Το avapritinib έλαβε θετική γνωμοδότηση από την CHMP (Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση) για τη θεραπεία ενηλίκων με προχωρημένη συστηματική μαστοκυττάρωση (ASM).
Το ASM είναι μια σπάνια και εξουθενωτική ασθένεια, που χαρακτηρίζεται από βλάβη σε πολλαπλά συστήματα οργάνων, μειωμένη συνολική επιβίωση και κακή ποιότητα ζωής.
Οι ασθενείς με ASM συχνά αντιμετωπίζουν προβλήματα με τη διάγνωση και πολλοί ασθενείς κάνουν κύκλους μεταξύ επαγγελματιών υγείας χωρίς να φτάσουν σε οριστική διάγνωση για δύο έως πάνω από δέκα χρόνια. Η συστηματική μαστοκυττάρωση (SM) καθοδηγείται από τη μετάλλαξη KIT D816V, την οποία η θεραπεία στοχεύει επιλεκτικά.
«Η θετική γνωμοδότηση της CHMP είναι αποτέλεσμα σχεδόν μιας δεκαετούς συνεργασίας με την κοινότητα της συστηματικής μαστοκυττάρωσης και μιας αφοσίωσης για την εφαρμογή μιας μετασχηματιστικής θεραπείας για τη διαχείριση αυτής της σπάνιας, απειλητικής για τη ζωή ασθένειας», δήλωσε ο Becker Hewes, επικεφαλής ιατρός στο Blueprint Medicines.
«Η σημερινή ανακοίνωση φέρνει τους ασθενείς με προηγμένες μορφές ΣΜ στην Ευρώπη ένα βήμα πιο κοντά στην πρόσβαση στο avapritinib, την πρώτη ειδικά σχεδιασμένη θεραπεία ακριβείας που στοχεύει επιλεκτικά τον κύριο παράγοντα της νόσου τους. Η Blueprint Medicines παραμένει προσηλωμένη στη βελτίωση των αποτελεσμάτων για ασθενείς που ζουν με συστηματική μαστοκυττάρωση σε όλο τον κόσμο», συλλογίστηκε.
Η γνωμοδότηση της CHMP θα επανεξεταστεί από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή και η τελική απόφαση για την αίτηση αναμένεται έως τον Απρίλιο του 2022.
Πηγές:
www.pharmatimes.com
{{dname}} - {{date}}
{{body}}
Απάντηση Spam
{{#subcomments}} {{/subcomments}}