Φάρμακα σε παιδιά: Είναι ακριβής η δοσολογία με βάση το σωματικό βάρος;

Πολλά από τα φάρμακα που χορηγούνται σε παιδιατρικούς ασθενείς δεν έχουν μελετηθεί ποτέ σε παιδιά. Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητά τους έχουν επιβεβαιωθεί με βάση κλινικές δοκιμές σε ενήλικες, ενώ η χορήγησή τους σε βρέφη, νήπια και παιδιά σχολικής ηλικίας γίνεται σε μικρότερη δοσολογία, με βάση την αναλογία σωματικού βάρους. Η πρακτική αυτή έχει προφανές όφελος για τους μικρούς ασθενείς, οι οποίοι έχουν πρόσβαση σε φάρμακα που καταπολεμούν ασθένειες, ορισμένες εκ των οποίων μπορεί να είναι και απειλητικές για τη ζωή, αλλά δεν εγγυάται πάντα το βέλτιστο θεραπευτικό αποτέλεσμα.

Η ευρωπαϊκή ερευνητική πρωτοβουλία "Conect4children" φιλοδοξεί να υπερβεί τα εμπόδια και να προωθήσει την διενέργεια περισσότερων κλινικών δοκιμών σε παιδιά, προκειμένου να καθοριστούν οι ακριβείς δοσολογίες και η κατάλληλη φαρμακοτεχνική μορφή (σιρόπι, χάπι) των σκευασμάτων που προορίζονται γι’ αυτά.

Στο πλαίσιο του προγράμματος, στο οποίο η Ελλάδα συμμετέχει με το σύνολο των πανεπιστημιακών παιδιατρικών κλινικών της, «τρέχει» ήδη ένας αριθμός κλινικών δοκιμών για καλύτερα και πιο αποτελεσματικά παιδιατρικά φάρμακα.

Η Γ' Παιδιατρική Κλινική του ΑΠΘ στο Ιπποκράτειο νοσοκομείο Θεσσαλονίκης, που είναι ο συντονιστής του ελληνικού εθνικού κόμβου του προγράμματος, "HELPnet", φιλοξενεί την ερχόμενη εβδομάδα στη Θεσσαλονίκη την συνάντηση των εταίρων του Πανευρωπαϊκού Δικτύου Κλινικών Μελετών.

Μιλώντας στο iatronet.gr, ο παιδίατρος και γιατρός δημόσιας υγείας, μέλος του Ελληνικού εθνικού κόμβου, Νίκος Καρανταγλής (φωτογραφία), κάνει έναν απολογισμό του έργου που έχει συντελεστεί μέχρι σήμερα και περιγράφει τα επόμενα βήματα.

Ποια φάρμακα αφορά

Σύμφωνα με ορισμένες εκτιμήσεις, ως και το 50% των φαρμάκων που δίνονται σε παιδιά δεν έχουν μελετηθεί σε ανήλικους. Οι κλινικές δοκιμές σε παιδιά αντιμετωπίζουν την αντικειμενική δυσκολία της ανεύρεσης εθελοντών, καθώς η πλειοψηφία των γονέων αντιμετωπίζουν με δυσπιστία και επιφύλαξη το ενδεχόμενο να δώσουν την άδεια.

Έτσι, τα δοκιμασμένα σε ενήλικες σκευάσματα χορηγούνται σε παιδιά, στη μορφή που έχει σχεδιαστεί για τους μεγάλους και σε δοσολογία που αντιστοιχεί στην αναλογία του σωματικού τους βάρους.

"Τα παιδιά, όμως, δεν είναι μικροί ενήλικες. Ένα παιδί που έχει το 1/10 του βάρους του ενήλικα δεν σημαίνει ότι πρέπει να πάρει το 1/10 της δόσης. Οι νεφροί τους που μεταβολίζουν τα φάρμακα λειτουργούν διαφορετικά, όπως και το ήπαρ τους, ενώ είναι η διαφορετική η αναλογία των υγρών στον οργανισμό τους", επισημαίνει ο κ. Καρανταγλής και προσθέτει: "Μια ακόμη δυσκολία είναι η φαρμακοτεχνική μορφή του φαρμάκου, ώστε να είναι κατάλληλο για παιδιά, όπως το αν θα έχει τη μορφή σιροπιού ή χαπιού, αν θα έχει καλή γεύση".

Ο ίδιος διευκρινίζει πως το ζητούμενο δεν είναι η ασφάλεια - καθώς το προηγμένο σύστημα φαρμακοεπαγρύπνησης της Ευρώπης θα εντοπίσει αμέσως πιθανές παρενέργειες - αλλά η μέγιστη αποτελεσματικότητα. "Αν η δοσολογία είναι μικρότερη δεν θα έχουμε το θεραπευτικό αποτέλεσμα που θέλουμε. Αν είναι μεγαλύτερη, θα είναι περιττό. Η πρόκληση και το ζητούμενο είναι η σωστή φαρμακοτεχνική μορφή και η σωστή δοσολογία", εξηγεί, προσθέτοντας πως για τον λόγο αυτό ο ΕΜΑ ενθαρρύνει τις κλινικές δοκιμές σε παιδιά, επεκτείνοντας πέραν της πενταετίας την πατέντα για ένα νέο φάρμακο όταν λαμβάνεται μια τέτοια πρωτοβουλία.

Το ευρωπαϊκό Δίκτυο "Conect4children"

Το έργο "Συνεργατικό δίκτυο για κλινικές μελέτες σε παιδιά" ξεκίνησε τον Μάϊο του 2019 ως μία σύμπραξη της Ευρωπαϊκής Ένωσης και του EFPIA (Ευρωπαϊκή Ομοσπονδία Φαρμακευτικών Βιομηχανιών), με χρηματοδότηση 140 εκατομμυρίων ευρώ για πενταετή διάρκεια υλοποίησης. Περιλαμβάνει περισσότερα από 500 κέντρα αριστείας, καθώς και συλλόγους ασθενών και των γονέων τους.

Πρώτη μέριμνα των εταίρων ήταν να κτιστεί μια βάση δεδομένων, που θα καταγράφει πανευρωπαϊκά τα ερευνητικά κέντρα για κάθε αντικείμενο και ειδικότητα, καθώς και το κανονιστικό πλαίσιο που ισχύει σε κάθε χώρα. Αυτό το στάδιο έχει ολοκληρωθεί. "Κάποιος ερευνητής ή φαρμακευτική εταιρία που θέλει να ξεκινήσει μια έρευνα για ένα νέο φάρμακο σε παιδιά βρίσκει άμεσα συγκεντρωμένα όλα τα κέντρα αριστείας της συγκεκριμένης ειδικότητας σε όλη την Ευρώπη και δεν ψάχνει από το μηδέν", λέει ο επιστημονικός συνεργάτης του ελληνικού κόμβου, στον οποίο έχουν καταγραφεί όλες οι πανεπιστημιακές παιδιατρικές κλινικές της Ελλάδας.

Παράλληλα, δημιουργήθηκε μια πλατφόρμα που απλοποιεί διαδικασίες και αίρει γραφειοκρατικά εμπόδια που καθυστερούσαν για μήνες την έναρξη κλινικών ερευνών.

Κλινικές δοκιμές σε εξέλιξη

Μετά το κτίσιμο του δικτύου, ακολούθησαν οι πρώτες κλινικές μελέτες ερευνητών, οι οποίες εκτός από το επιστημονικό αποτέλεσμα που θα έχουν, θα τεστάρουν τη λειτουργικότητα του δικτύου στην πράξη. Στην παρούσα φάση μπαίνουν μπροστά μελέτες που εμπιστεύτηκε στο Δίκτυο η φαρμακοβιομηχανία.

"Βρισκόμαστε σε φάση ολοκλήρωσης κάποιων μελετών. Μια απ΄αυτές θα καθορίσει την ασφάλεια και την δοσολογία της ιβουπροφαίνης, για ένα καρδιολογικό πρόβλημα σε νεογνά που νοσηλεύονται σε Μονάδες Εντατικής Θεραπείας", αναφέρει ο κ. Καρανταγλής και προσθέτει: "Ενώ παλιότερα λέγαμε κατά προσέγγιση θα δώσουμε τόσο για να κλείσει ο αρτηριακός πόρος που δημιουργεί αυτή την κατάσταση, τώρα θα ξέρουμε την ακριβή δοσολογία. Η μελέτη γίνεται σε όλο το δίκτυο και η Ελλάδα συμμετέχει με πολλά ερευνητικά της κέντρα".