Η Novartis ανακοίνωσε ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) χορήγησε έγκριση για τη χορήγηση του dabrafenib μαζί με τραμετινίμπη για τη θεραπεία παιδιών ηλικίας 1 έτους και άνω που πάσχουν με γλοίωμα χαμηλού βαθμού (LGG) με μετάλλαξη BRAF V600E. Αυτές οι εγκρίσεις καθιστούν το dabrafenib μαζί με τραμετινίμπη την πρώτη και μοναδική εγκεκριμένη συνδυαστική στοχευμένη θεραπεία για τη θεραπεία παιδιατρικών ασθενών με (BRAF V600E) LGG.
«Η ανάπτυξη στοχευμένων θεραπειών που βασίζονται στα μοναδικά γενετικά χαρακτηριστικά του όγκου ενός ασθενούς είναι το μέλλον της παιδικής φροντίδας για τον καρκίνο», δήλωσε ο Δρ. Eric Bouffet, MD, FRCPC, Κύριος ερευνητής της κλινικής δοκιμής TADPOLE και Επίτιμος Επιστήμονας στο The Hospital for Sick Children (SickKids).
Αυτή η έγκριση από τoν FDA βασίζεται σε αποτελέσματα από τη δοκιμή Φάσης II/III TADPOLE (NCT02684058) που έδειξε ότι οι ασθενείς που τυχαιοποιήθηκαν για να λάβουν dabrafenib μαζί με τραμετινίμπη παρουσίασαν στατιστικά σημαντική βελτίωση στο συνολικό ποσοστό ανταπόκρισης (ORR) της τάξης του 47%. Σε μια διάμεση παρακολούθηση 18,9 μηνών, η επιβίωση χωρίς εξέλιξη της νόσου (PFS) ήταν 20,1 μήνες με dabrafenib μαζί με τραμετινίμπη σε σύγκριση με 7,4 μήνες για όσα παιδιά έλαβαν χημειοθεραπεία.
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν πυρεξία (68%), εξάνθημα (51%), πονοκέφαλος (47%), έμετος (34%), μυοσκελετικός πόνος (34%), κόπωση (33%), διάρροια (29%), ξηροδερμία (26%), ναυτία (25%), αιμορραγία (25%), κοιλιακό άλγος (25%), δερματίτιδα (22%), ζάλη (15%), λοίμωξη του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος (15 %) ενώ αυξήθηκε και το βάρος (15%).
Το LGG είναι ο πιο κοινός παιδικός καρκίνος του εγκεφάλου. Οι μεταλλάξεις BRAF V600 είναι παρούσες στο 15-20% των παιδιατρικών ασθενών με LGG και σχετίζονται με φτωχά αποτελέσματα επιβίωσης και λιγότερο ευνοϊκή ανταπόκριση στη χημειοθεραπεία.
H συνδυαστική θεραπεία έχει μελετηθεί σε περισσότερους από 6.000 θετικούς σε BRAF ασθενείς σε περισσότερες από 20 συνεχιζόμενες και ολοκληρωμένες δοκιμές, συμπεριλαμβανομένων παιδιατρικών ασθενών ηλικίας 1 έτους και άνω, και έχει συνταγογραφηθεί σε περισσότερους από 200.000 ασθενείς παγκοσμίως.
Η έγκριση του FDA είναι η έκτη για το dabrafenib μαζί με τραμετινίμπη, η οποία ενδείκνυται για πολλαπλούς συμπαγείς όγκους BRAF V600, συμπεριλαμβανομένου του μελανώματος, του καρκίνου του θυρεοειδούς και του καρκίνου του πνεύμονα.
{{dname}} - {{date}}
{{body}}
Απάντηση Spam
{{#subcomments}} {{/subcomments}}