Αντιπαρασιτικό έλαβε έγκριση από τον FDA για το νευροβλάστωμα υψηλού κινδύνου

Ο FDA ενέκρινε το αντιπαρασιτικό eflornithine για τη μείωση του κινδύνου υποτροπής σε ασθενείς με υψηλού κινδύνου νευροβλάστωμα που έδειξαν τουλάχιστον μερική ανταπόκριση σε προηγούμενη θεραπεία- πολυτροπική, πολυπαραγοντική περιλαμβανομένης της ανοσοθεαπείας anti-GD2.

Η έγκριση είναι η πρώτη μιας θεραπείας που σκοπεύει να μειώσει τον κίνδυνο υποτροπής σε παιδιατρικούς ασθενείς με υψηλού κινδύνου νευροβλάστωμα.

Μια ενέσιμη μορφή του φαρμάκου αναπτύχθηκε στη δεκαετία του 1970 ως αντιπαρασιτικό για την αντιμετώπιση της ασθένειας ύπνου στην Αφρική.

Η νέα έγκριση είναι για από του στόματος σύνθεση.

Έρευνες σε περισσότερους από 100 ασθενείς και περισσότερους από 1.000 στην ομάδα ελέγχου έδειξαν αύξηση στην επιβίωση χωρίς συμβάν- δηλαδή εξέλιξη νόσου, υποτροπή, δευτερογενή καρκίνο ή θάνατο από οποιαδήποτε αιτία.

Η ανάλυση έδειξε 51%-57% αύξηση της επιβίωσης χωρίς συμβάντα σε ασθενείς που είχαν τουλάχιστον μερική ανταπόκριση σε προηγούμενη αγωγή. Το Eflornithine συνδεόταν επίσης με βελτιωμένη συνολική επιβίωση (hazard ratio, 0.29-0.45). 

Στις ανεπιθύμητες ενέργειες στο 5% των ασθενών ή παραπάνω περιλαμβάνονταν: διάρροια, μέση ωτίτιδα, βήχας, πνευμονία, εμετός, πυρεξία, αλλεργική ρινίτιδα, μειωμένα ουδετερόφιλα, απώλεια ακοής, δερματική λοίμωξη, λοιμώξεις του ουροποιητικού, λοιμώξεις του ανώτερου αναπνευστικού και ιγμορίτιδα.