'Εγκριση και στην Ευρώπη για το νέο φάρμακο κατά της μυασθένειας Gravis

Έπειτα από την έγκριση που έλαβε τον περασμένο Οκτώβριο στις ΗΠΑ, το νέο φάρμακο για τη μυασθένεια Gravis εγκρίθηκε και στην Ευρωπαϊκή Ένωση.

Η UCB Pharma έλαβε άδεια κυκλοφορίας στην ΕΕ για το φάρμακο rozanolixizumab. Το ορφανό φάρμακο μπορεί να χρησιμοποιηθεί για τη θεραπεία της μυασθένειας Gravis.

Τα τυπικά συμπτώματα της διαταραχής μυϊκής αδυναμίας myasthenia Gravis περιλαμβάνουν παράλυση των μυών των ματιών και ανύψωση των βλεφάρων. Η κορύφωση της νόσου εμφανίζεται μεταξύ των ηλικιών 30 και 40 ετών.

Η μυασθένεια gravis είναι μια αυτοάνοση ασθένεια κατά την οποία η επικοινωνία μεταξύ νεύρων και μυών διαταράσσεται λόγω αποκλεισμού των υποδοχέων ακετυλοχολίνης στην κινητική τελική πλάκα. Οι ασθενείς υποφέρουν από μυϊκή αδυναμία και σημεία παράλυσης.

Μια αιτιολογική θεραπευτική προσέγγιση είναι η απομάκρυνση του θύμου ως δομής που σχηματίζει αυτοαντισώματα. Στους ασθενείς χορηγούνται επίσης ανοσοκατασταλτικά και αναστολείς της ακετυλοχολινεστεράσης για την ανακούφιση των συμπτωμάτων. Άλλα νεότερα φάρμακα που έχουν εγκριθεί ειδικά για τη μυασθένεια Gravis είναι το efgartigimod alfa, τo eculizumab και το ravulizumab.

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε μόλις τον Δεκέμβριο τον αναστολέα του συμπληρώματος C5 Zilucoplan.

Το Rozanolixizumab, το οποίο έλαβε έγκριση από την ΕΕ αυτόν τον μήνα ως συμπληρωματική θεραπεία για τη γενικευμένη μυασθένεια gravis σε ενήλικες, θα μπορούσε σύντομα να προστεθεί στον κατάλογο. Το φάρμακο μπορεί να προστεθεί στη θεραπεία εάν οι ασθενείς αναπτύξουν αυτοαντισώματα έναντι του υποδοχέα της ακετυλοχολίνης ή της ειδικής για τους μυς κινάσης τυροσίνης.

Σύμφωνα με την παρασκευάστρια εταιρεία, UCB Pharma, είναι το πρώτο φάρμακο που εγκρίνεται για αυτούς τους δύο υποτύπους.

Το Rozanolixizumab στρέφεται κατά του νεογνικού υποδοχέα Fc. Ο αποκλεισμός μειώνει τη συγκέντρωση της ανοσοσφαιρίνης G στον ορό του αίματος. Ένας κύκλος θεραπείας αποτελείται από μία δόση ανά εβδομάδα (προσαρμοσμένη στο σωματικό βάρος) για διάστημα έξι εβδομάδων. Το διάλυμα έγχυσης εγχύεται υποδόρια μέσω αντλίας.

Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα διερευνήθηκαν στη μελέτη "MycarinG" με 200 ασθενείς επί 18 εβδομάδες. Η βαθμολογία MG-ADL, η οποία περιλαμβάνει δραστηριότητες όπως η αναπνοή, η ομιλία και η κατάποση, βελτιώθηκε σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.

Η βαθμολογία κυμαίνεται από 0 έως 24, με υψηλότερες τιμές να υποδηλώνουν μεγαλύτερη εξασθένιση.

Μετά από έξι εβδομάδες θεραπείας με rozanolixizumab, η βαθμολογία μειώθηκε κατά μέσο όρο κατά 3,37 και 3,40 (χαμηλότερη/υψηλότερη δόση) σε σύγκριση με 0,78 μονάδες με εικονικό φάρμακο.

Δύο άλλες βαθμολογίες βελτιώθηκαν επίσης πιο σημαντικά με το φάρμακο από ό,τι με το εικονικό φάρμακο. Πολύ συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες είναι οι πονοκέφαλοι, η διάρροια και ο πυρετός.