Πώς θα κινηθεί η παγκόσμια αγορά για τις σπάνιες ασθένειες

Οι εξελίξεις στην έρευνα, οι στοχευμένες θεραπείες και τα ρυθμιστικά κίνητρα αναμένεται να δώσουν νέα ώθηση στην παγκόσμια αγορά των θεραπειών για τις σπάνιες ασθένειες. Με αξία 98,61 δισ. δολ. το 2022, η αγορά προβλέπεται να επιτύχει ισχυρή ανάπτυξη, καθώς η αυξημένη ευαισθητοποίηση και οι αναδυόμενες θεραπευτικές προσεγγίσεις αξιοποιούν νέες επιστημονικές γνώσεις για την αντιμετώπιση αυτών των πολύπλοκων ιατρικών παθήσεων. Οι εκτιμήσεις είναι ότι το μέγεθος της συγκεκριμένης αγοράς θα φτάσει τα 177 δισ. δολ. μέχρι το 2028. 

Οπως αναφέρεται, η πολλά υποσχόμενη έρευνα στις γονιδιακές θεραπείες και την ιατρική ακριβείας βρίσκεται στην πρώτη γραμμή της παγκόσμιας θεραπευτικής αγοράς σπάνιων ασθενειών. Την ίδια στιγμή, η αγορά ενισχύεται περαιτέρω από τις ρυθμιστικές προσπάθειες, όπως το Orphan Drug Act στις Ηνωμένες Πολιτείες, που δίνουν κίνητρα για επενδύσεις δημιουργώντας ένα ελκυστικό τοπίο για τις φαρμακευτικές εταιρείες. 

Ο αυξανόμενος επιπολασμός και υπεράσπιση των ασθενών προωθεί την ανάπτυξη

Καθώς ο επιπολασμός των σπάνιων ασθενειών συνεχίζει να αυξάνεται, με εκτιμώμενες 7.000 παθήσεις που έχουν εντοπιστεί μέχρι σήμερα, η ζήτηση για εξειδικευμένες θεραπείες αναμένεται να εκτιναχθεί στα ύψη. Οι ομάδες υπεράσπισης των ασθενών από την άλλη και η αυξημένη ευαισθητοποίηση για τις σπάνιες ασθένειες ενίσχυσαν τον επείγοντα χαρακτήρα της κάλυψης των ακάλυπτων αυτών ιατρικών αναγκών κατευθύνοντας πόρους προς την έρευνα για σπάνιες νόσους.
Στο πλαίσιο αυτό, οι συνεργασίες μεταξύ της βιομηχανίας και του ακαδημαϊκού κόσμου, που ενισχύονται από παγκόσμιες πρωτοβουλίες υγειονομικής περίθαλψης, καλλιεργούν ένα περιβάλλον που ευνοεί τις ταχύτερες θεραπευτικές εξελίξεις. Επιπλέον, οι τεχνολογικές εξελίξεις στη γονιδιακή επεξεργασία, όπως το CRISPR-Cas9, προσφέρουν επιπλέον δυνατότητες για τη θεραπεία σπάνιων ασθενειών στοχεύοντας άμεσα στις "ρίζες" αυτών των καταστάσεων.

Μια στρατηγική κίνηση για διαταραχές του Κεντρικού νευρικού συστήματος

Η αυξανόμενη επιβάρυνση των διαταραχών του κεντρικού νευρικού συστήματος (ΚΝΣ) υπογραμμίζει την επείγουσα ανάγκη για ανάπτυξη θεραπειών ακριβείας για σπάνιες ασθένειες. Τα μη βιολογικά φάρμακα, που αναγνωρίζονται για την αποτελεσματικότητά τους, τη σταθερότητα και τη σχέση κόστους-αποτελεσματικότητάς τους, αναμένεται να βρουν αυξημένη χρήση στη διαχείριση σπάνιων ασθενειών, συμπεριλαμβανομένης της ανοσοτροποποίησης των διαφόρων μεταβολικών οδών.

Προκλήσεις και τάσεις της αγοράς

Παρά τις πολλά υποσχόμενες προοπτικές, η αγορά αντιμετωπίζει προκλήσεις όπως η πολυπλοκότητα της ακριβούς διάγνωσης, η στρατολόγηση ασθενών για κλινικές δοκιμές και η επιλογή των κατάλληλων τελικών σημείων για θεραπευτική αποτελεσματικότητα. Ωστόσο, η δέσμευση για καινοτόμα προϊόντα και η εφαρμογή πρωτοβουλιών από κυβερνήσεις και παράγοντες του κλάδου για να βοηθήσουν όσους ζουν με σπάνιες ασθένειες, είναι πιθανό να ξεπεράσουν αυτά τα εμπόδια και να συμβάλουν στην ανάπτυξη της αγοράς.

Οι αιματολογικές ασθένειες φαίνεται να ωθούν την αγορά προς τα εμπρός λόγω της ουσιαστικής έρευνας και της ανάπτυξης νέων θεραπειών. 
Τα ενέσιμα σκευάσματα, επίσης, προτιμώνται για την αποτελεσματικότητά τους και τα γρήγορα θεραπευτικά τους αποτελέσματα στη διαχείριση σπάνιων ασθενειών.

Γεωγραφικά, η Βόρεια Αμερική ηγείται της αγοράς με ισχυρές ερευνητικές πρωτοβουλίες, ρυθμιστική υποστήριξη και προηγμένες υποδομές υγειονομικής περίθαλψης. 

Πηγές:
.globenewswire.com