Πρώτη από του στόματος θεραπεία κατά της παροξυσμικής νυχτερινής αιμοσφαιρινουρίας

Οι υπεύθυνοι του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων(ΕΜΑ) συστήνουν τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας στην Ευρωπαϊκή Ένωση της πρώτης από του στόματος χορηγούμενης θεραπείας κατά της παροξυσμικής νυχτερινής αιμοσφαιρινουρίας (ΡΝΗ).

Αφορά ασθενείς οι οποίοι συνεχίζουν να έχουν αιμολυτική αναιμία (χαμηλά επίπεδα ερυθρών αιμοσφαιρίων) παρά τη θεραπεία με συμπλήρωμα C5 αναστολέα (eculizumab ή ravulizumab).

Τα παραπάνω αναφέρονται σε σημερινή ανακοίνωση του ΕΜΑ, στην οποία σημειώνεται πως η PNH είναι μια σπάνια γενετική διαταραχή και δυνητικά απειλητική για τη ζωή ασθένεια του αίματος, που οδηγεί σε πρόωρη καταστροφή των ερυθρών αιμοσφαιρίων (αιμολυτική αναιμία) από το ανοσοποιητικό σύστημα.

Τα συμπτώματα της νόσου περιλαμβάνουν κόπωση, πόνο στο σώμα, θρόμβους αίματος, αιμορραγία και δύσπνοια. Η PNH γενικά επιδεινώνεται με την πάροδο του χρόνου και οι ασθενείς συχνά χρειάζονται μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων.

Η τυπική θεραπεία για την PNH είναι τα μονοκλωνικά αντισώματα (ravulizumab ή eculizumab) γνωστά ως αναστολείς του συμπληρώματος. Μερικοί ασθενείς που εμφανίζουν υπολειπόμενη αιμολυτική αναιμία χρειάζονται υποδόρια εγχύσεις άλλου αναστολέα συμπληρώματος (pegcetacoplan) για την πρόληψη της βλάβης στα ερυθρά αιμοσφαίρια.

Όπως αναφέρεται, η νέα δραστική ουσία (danicopan) είναι ένας αναστολέας του συμπληρώματος που εμποδίζει την καταστροφή των ερυθρών αιμοσφαιρίων, συμβάλλοντας έτσι στην ανακούφιση των συμπτωμάτων της PNH.

Οι αναστολείς συμπληρώματος είναι ένας τύπος ανοσοθεραπείας που χρησιμοποιείται στη θεραπεία πολλών φλεγμονωδών καταστάσεων που θα μπορούσαν να προκληθούν από ανεπάρκειες του συστήματος συμπληρώματος, ένα μέρος του έμφυτου ανοσοποιητικού συστήματος του σώματος.

Η σύσταση του EMA βασίζεται κυρίως στα αποτελέσματα μιας τυχαιοποιημένης, διπλής-τυφλής, ελεγχόμενης με εικονικό φάρμακο μελέτης φάσης ΙΙΙ σε 86 ασθενείς με PNH και κλινικά σημαντικές ενδείξεις υπολειπόμενης αιμολυτικής αναιμίας κατά τη διάρκεια θεραπείας με αναστολείς του συμπληρώματος C5 ravulizumab ή eculizumab.

Από αυτούς τους ασθενείς, 57 έλαβαν danicopan και 29 έλαβαν εικονικό φάρμακο. Μετά από 12 εβδομάδες, οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με danicopan είχαν μια κλινικά σχετική αύξηση της αιμοσφαιρίνης (κατά μέσο όρο 2,35 g/dl) σε σύγκριση με αυτούς που έλαβαν εικονικό φάρμακο.