Ο FDA ενέκρινε φάρμακο για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne

Ο FDA ενέκρινε το φάρμακο givinostat για την αντιμετώπιση της μυϊκής δυστροφίας Duchenne σε ασθενείς 6 ετών και άνω.

Το φάρμακο λαμβάνεται από το στόμα 2 φορές την ημέρα με τροφή. Η έγκριση βασίστηκε στα αποτελέσματα δοκιμής φάσης III. Ολοι οι συμμετέχοντες συνέχισαν να λαμβάνουν στεροειδές και οι μισοί έλαβαν και το givinostat.

Μετά από 18 μήνες, ασθενείς που έλαβαν givinostat είχαν στατιστικά σημαντική λιγότερη εξασθένηση όσον αφορά τον χρόνο που χρειάζονταν να ανέβουν 4 σκαλιά (μέση αλλαγή του χρόνου 1,25 δευτερόλεπτα με το givinostat έναντι 3,03 με το placebo).

Κατά τη διάρκεια των 18 μηνών όσοι έλαβαν το givinostat επίσης είχαν λιγότερη επιδείνωση στις κινητικές λειτουργίες, σύμφωνα με την αξιολόγηση North Star Ambulatory Assessment.

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν η διάρροια, ο πόνος στην κοιλιά, μείωση αιμοπεταλίων, ναυτία /εμετοί, αύξηση τριγλυκεριδίων και πυρετός.

Η Emily Freilich, του FDA Center for Drug Evaluation and Research, δήλωσε ότι η έγκριση δίνει ακόμα μια επιλογή αγωγής που συμβάλλει στη μείωση του φορτίου αυτής της εξελικτικής νόσου σε ανθρώπους που την εμφανίζουν άσχετα από γονιδιακές μεταλλάξεις.