Πειραματική γονιδιακή θεραπεία βελτίωσε την ακοή σε παιδί με κώφωση

Η Regeneron ανακοίνωσε την Τετάρτη ότι παιδί που έλαβε την υποψήφια γονιδιακή θεραπεία της εταιρείας DB-OTO εμφάνισε βελτίωση  στην ακοή του σε φυσιολογικά επίπεδα εντός 24 εβδομάδων, σε δοκιμή φάσης 1/2 για κώφωση που συνδέεται με γενετικούς παράγοντες.

Τα αποτελέσματα ήταν μέρος παρουσίασης της Regeneron που πραγματοποιήθηκε για τη δοκιμή της, CHORD, στο συνέδριο της ASGCT.

Η CHORD εχει σχεδιαστεί για να στοχεύει νεογνά, παιδιά και εφήβους με πολύ σπάνια κώφωση που συνδέεται με γενετικούς παράγοντες, στις ΗΠΑ, τη Βρετανία και την Ισπανία.

Η δοκιμή έδειξε επίσης αρχική βελτίωση ακοής σε δεύτερο παιδί, μετά από 6 εβδομάδες.

Tο πρώτο παιδί που έλαβε DB-OTO στους 11 μήνες είναι το πιο μικρό στον κόσμο που έλαβε γονιδιακή θεραπεία για κώφωση που συνδέεται με γενετικούς λόγους.

Η εταιρεία ανακοίνωσε ότι οι συμμετέχοντες ανέχτηκαν καλά την επέμβαση για τη χορήγηση του φαρμάκου και το ίδιο το φάρμακο.