C4C: Η ευρωπαϊκή συμμαχία για καλύτερα παιδιατρικά φάρμακα

Οι περισσότεροι δεν γνωρίζουν ότι:

• Μόνο το 30% των φαρμάκων που κυκλοφορούν παγκοσμίως έχουν παιδιατρική άδεια.
• Λιγότερο από το 50% των φαρμάκων που χρησιμοποιούνται συνήθως σε παιδιά έχουν κλινικές μελέτες σε αυτόν τον πληθυσμό.
• Μόνο το 10% των φαρμάκων που χρησιμοποιούνται σε Μονάδες Εντατικής Θεραπείας νεογνών έχει μελετηθεί σε βρέφη.

Η παιδιατρική χρήση φαρμάκων που έχουν δοκιμαστεί σε κλινικές μελέτες σε ενήλικες ασθενείς βασίζεται συνήθως σε εμπειρική γνώση ως προς την κατάλληλη δοσολογία και την αποφυγή ανεπιθύμητων ενεργειών. Ωστόσο, τα παιδιά δεν είναι μικροί ενήλικες. Η σύσταση του σώματός τους, η ανάπτυξη των οργάνων τους και διάφορες λειτουργίες είναι διαφορετικές από αυτές των ενηλίκων, με αποτέλεσμα ο οργανισμός τους να μεταβολίζει με διαφορετικό τρόπο τις φαρμακευτικές ουσίες. Από την άλλη πλευρά, η πραγματοποίηση κλινικών δοκιμών στον ευαίσθητο αυτόν πληθυσμό είναι δυσχερής, λόγω και της απροθυμίας των περισσότερων γονέων να συναινέσουν.

Στις παραπάνω παραδοχές βασίστηκε η πρωτοβουλία που ανέλαβαν από κοινού το 2019 η Ε.Ε. και η Ευρωπαϊκή Ομοσπονδία Φαρμακοβιομηχανιών (EFPIA) να χρηματοδοτήσουν για 5 έτη το πρόγραμμα c4c (https://conect4children.org) με στόχο την δημιουργία ενός πανευρωπαϊκού δικτύου κλινικών μελετών για βρέφη, παιδιά και εφήβους. Με αφορμή τη λήξη της εξαετούς (5+1) περιόδου του χρηματοδοτούμενου προγράμματος, οι συντελεστές του βρέθηκαν πριν από λίγες μέρες στο Άμστερνταμ για ένα απολογιστικό συμπόσιο του c4c, το οποίο πλέον μετεξελίσσεται σε Ευρωπαϊκό Οργανισμό conect4children Stichting (c4c-S) (https://conect4children.eu) που θα συνεχίσει την αποστολή.

Ο παιδίατρος - γιατρός δημόσιας υγείας, Νίκος Καρανταγλής (φωτογραφία και πάνω με τον καθηγητή Παιδιατρικής Εμμανουήλ Ροηλίδη, υπεύθυνο του ελληνικού εθνικού κόμβου), ο οποίος βρίσκεται στον στενό πυρήνα υλοποίησης του προγράμματος, ως μέλος του Ελληνικού Εθνικού Κόμβου μέσω της Γ' Παιδιατρικής Κλινικής του ΑΠΘ, μιλάει στο iatronet.gr, κάνοντας έναν απολογισμό. Τα αποτελέσματα όπως λέει είναι ήδη μετρήσιμα, τόσο στην Ελλάδα όσο και σε πανευρωπαϊκό επίπεδο. Αυτά τα χρόνια "ήρθαν" στην Ελλάδα 10 κλινικές μελέτες, κάτι που είναι αμφίβολο αν θα γινόταν χωρίς το c4c για τις περισσότερες απ’ αυτές.

Η χρήση φαρμάκων off lebel στην παιδιατρική

Ο κ. Καρανταγλής έλαβε το πρώτο ερέθισμα για τα ασχοληθεί με το θέμα ήδη από τα χρόνια της ειδικότητάς του, όταν έκανε το εξάμηνο της νεογνολογίας στην Α’ Νεογνολογική κλινική του ΑΠΘ. "Θυμάμαι πως έψαχναν να δουν σε ποιο βαθμό μπορούν να δώσουν σε νεογνά κινολόνες - πολύ ισχυρά αντιβιοτικά που χρησιμοποιούνται όταν δεν αρκούν τα άλλα, λόγω της σοβαρότητας της λοίμωξης ή λόγω της μικροβιακής αντοχής- χωρίς να κάνουν ανεπιθύμητες ενέργειες στα οστά ή αλλού, καθώς οι κινολόνες δεν είχαν δοκιμαστεί στα νεογνά", λέει και προσθέτει: "Πολλά φάρμακα για τον ίδιο λόγο δίνονται σε νεογνά, παιδιά και εφήβους εκτός άδειας χρήσης (off label), όταν αυτό κρίνεται απαραίτητο. Η γνώση αυτή είναι εμπειρική, σε δοσολογία με βάση την αναλογία σωματικού βάρους, όμως, είναι πιο σωστό να δίνονται με άδεια χρήσης σε παιδιά, βασισμένη σε κλινική μελέτη στην ειδική ομάδα - στόχο".

Ελληνικό Δίκτυο Κλινικών Μελετών σε Παιδιά

Μια από τις πρώτες ενέργειες του c4c ήταν η χαρτογράφηση του ελληνικού και του ευρωπαϊκού τοπίου της παιδιατρικής έρευνας. Αυτή οδήγησε στον σχηματισμό του Ελληνικού Δικτύου Κλινικών Μελετών σε Παιδιά, (www.helpnet.gr), με τη συμμετοχή των περισσότερων παιδιατρικών κέντρων έρευνας της χώρας. Το ίδιο έγινε και στις 19 άλλες χώρες, με αποτέλεσμα την δημιουργία ευρωπαϊκού δικτύου, που περιλαμβάνει μια βάση δεδομένων, ομογενοποιημένη, που επικαιροποιείται διεθνώς. Σε αυτήν περιλαμβάνεται μια άκρως αναλυτική καταγραφή των κέντρων παιδιατρικής έρευνας ανά χώρα, της στελέχωσής τους, καθώς και τυχόν εξειδίκευσής τους σε συγκεκριμένους τομείς, όπως π.χ. στην παιδική Πνευμονολογία, Γαστρεντερολογία ή Καρδιολογία.

"Μια μεγάλη φαρμακευτική εταιρία, ή ένα πανεπιστήμιο που ήθελε να κάνει μελέτη για ένα συγκεκριμένο φάρμαμο, πήγαινε ρωτώντας από γνωστό σε γνωστό, καθώς δεν υπήρχε συγκεντρωμένη πληροφορία. Σήμερα κάνει ένα αίτημα στο στρατηγείο του c4c, το οποίο ήταν στο Λίβερπουλ και μεταφέρεται στο Άμστερνταμ και βρίσκει άμεσα την πληροφορία που θέλει, εξοικονομώντας πολύ κόπο, χρόνο και χρήμα", επισημαίνει ο κ. Καρανταγλής.

Παράλληλα με την χαρτογράφηση, επικοινωνήθηκε η ευρωπαϊκή προσπάθεια, αναζητήθηκαν συμμαχίες σε συλλόγους ασθενών και των γονέων τους, ενημερώθηκε η πολιτική ηγεσία του υπουργείου Υγείας, ενώ αξιόλογες πανεπιστημιακές μονάδες παροτρύνθηκαν να προχωρήσουν σε μελέτες. "Περισσότερες μελέτες σημαίνει περισσότερη εμπειρία, κάποιο κέρδος για τη μονάδα και κυρίως κέρδος για τους μικρούς ασθενείς", τονίζει ο παιδίατρος.

Δέκα κλινικές μελέτες στην Ελλάδα

Στα 6 χρόνια υλοποίησης του προγράμματος ήρθαν στην Ελλάδα 10 κλινικές μελέτες, εκ των οποίων οι 2 από ακαδημαϊκούς ερευνητές και 8 από τη φαρμακοβιομηχανία, με την συμμετοχή πάνω από 20 μονάδων κλινικής έρευνας (sites). "Οι περισσότερες από αυτές είναι αμφίβολο αν θα ερχόταν στη χώρα χωρίς το c4c", υπογραμμίζει ο κ. Καρανταγλής, προσθέτοντας πως αυτό θα έχει αυξητική τάση τα επόμενα χρόνια.

Μάλιστα, όπως ειπώθηκε από τους επικεφαλής του νέου Οργανισμού στο απολογιστικό συμπόσιο στο Άμστερνταμ, οι περισσότερες από τις μελέτες που ετοιμάζονται πανευρωπαϊκά θα περιλαμβάνουν και την Ελλάδα. Ο εθνικός κόμβος του c4c συμμετέχει σε όργανα του υπουργείου Υγείας που σχεδιάζουν πολιτικές για τις κλινικές μελέτες.

Σύμφωνα με άλλα μετρήσιμα αποτελέσματα της πρωτοβουλίας:

• Μειώθηκε στο 1/3 (από τις 36 στις 12 εβδομάδες) ο χρόνος που χρειαζόταν κάποιος ενδιαφερόμενος για να πάρει το expert advice, την πληροφορία από ειδικούς για να γράψει το πρωτόκολλο και να στήσει την κλινική μελέτη.
• Μειώθηκε στο 1/4 (από 7,9 σε 2 εβδομάδες) ο χρόνος για το site identification, την διαδικασία επιλογής των κατάλληλων μονάδων που μπορούν να υλοποιήσουν τη μελέτη.
• Μειώθηκε από 6,5 σε 4 εβδομάδες το στάδιο της επιτευξιμότητας, δηλαδή του πιο αναλυτικού πρωτοκόλλου – ερωτηματολογίου προς τις υποψήφιες μονάδες.

"Το συνολικό όφελος αθροιστικά φτάνει τις 32 εβδομάδες, αν κάποιος χρησιμοποιήσει το c4c. Αντιλαμβάνεται κανείς τι σημαίνει αυτό σε κερδισμένες εργατοώρες", καταλήγει ο παιδίατρος.