EMA: Έγκριση πρώτης θεραπείας για σπάνια νόσο που προκαλεί κύστεις και όγκους

Οι υπεύθυνοι του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) συνέστησαν τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας υπό όρους στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) για την ουσία belzutifan σε ενήλικες με όγκους που σχετίζονται με τη νόσο von Hippel-Lindau (VHL) και σε ενήλικες με προχωρημένο καρκίνο του νεφρού (RCC) που έχουν υποβληθεί σε προηγούμενη θεραπεία.

Όπως αναφέρεται σε σημερινή ανακοίνωση του Οργανισμού, η νόσος VHL είναι μια απειλητική για τη ζωή σπάνια γενετική κατάσταση όπου οι άνθρωποι είναι πιο πιθανό να αναπτύξουν μη καρκινικούς ή καρκινικούς όγκους, συχνά στα μάτια, τον εγκέφαλο, τη σπονδυλική στήλη, τα νεφρά και το πάγκρεας. Αυτές οι αναπτύξεις μπορεί να προκαλέσουν μακροχρόνια εξουθενωτικά συμπτώματα όπως προβλήματα όρασης, πονοκεφάλους ή υψηλή αρτηριακή πίεση ανάλογα με το μέγεθος και τη θέση τους.

Η ασθένεια επηρεάζει περίπου 3 στους 100.000 ανθρώπους στην ΕΕ, προκαλείται από ένα ελάττωμα σε ένα μόνο γονίδιο, που ονομάζεται γονίδιο VHL, το οποίο είναι υπεύθυνο για την παραγωγή μιας πρωτεΐνης που εμποδίζει το σχηματισμό όγκων.

Στην ΕΕ, δεν υπάρχουν συστηματικές θεραπευτικές επιλογές για τη θεραπεία όγκων που σχετίζονται με τη νόσο VHL για τους οποίους οι εντοπισμένες επεμβάσεις (όπως χειρουργική επέμβαση, ακτινοβολία ή αφαίρεση) είναι ακατάλληλες ή ανεπιθύμητες. Αν και αυτές οι διαδικασίες αντιμετωπίζουν προσωρινά μεμονωμένους όγκους, δεν είναι θεραπευτικές και συνεχίζουν να εμφανίζονται νέοι όγκοι. Επομένως, υπάρχει μια ανικανοποίητη ανάγκη για θεραπευτικές επιλογές που θα μείωναν το μέγεθος ή/και τον ρυθμό ανάπτυξης των όγκων VHL.

Το νέο φάρμακο χορηγείται από το στόμα μία φορά την ημέρα. Αναστέλλει τη δραστηριότητα του επαγόμενου από την υποξία παράγοντα 2 άλφα (HIF-2α), ο οποίος ρυθμίζει τον κυτταρικό πολλαπλασιασμό, το σχηματισμό αιμοφόρων αγγείων και την ανάπτυξη του όγκου.

Αναστέλλοντας το HIF-2α, το φάρμακο αντιμετωπίζει τις επιδράσεις της ελαττωματικής πρωτεΐνης VHL, συρρικνώνοντας τους όγκους που σχετίζονται με τη νόσο VHL. Το Welireg στοχεύει επίσης το προχωρημένο καρκίνωμα νεφρικών κυττάρων (RCC), έναν τύπο καρκίνου στον οποίο στις περισσότερες περιπτώσεις υπάρχει ελαττωματική πρωτεΐνη VHL.

Η σύσταση βασίζεται στα αποτελέσματα δύο κύριων κλινικών μελετών.