ΕΜΑ: Επέκταση ένδειξης σε φάρμακο για ινωτικές διάμεσες πνευμονοπάθειες

Ο EMA συνέστησε την επέκταση της ένδειξης φαρμάκου με τη δραστική ουσία nintedanib, ώστε να συμπεριλάβει τη θεραπεία προοδευτικών ινωτικών διάμεσων πνευμονοπαθειών (ILDs) σε παιδιά και εφήβους από την ηλικία των 6 ετών. Επί του παρόντος δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες για αυτές τις παθήσεις στα παιδιά.

Όπως ανακοινώθηκε σήμερα, οι ινωτικές ILDs περιλαμβάνουν μια ομάδα πολύπλοκων και ετερογενών σπάνιων αναπνευστικών διαταραχών που μπορούν να σχετιστούν με πολλές αιτίες, συμπεριλαμβανομένων αυτοάνοσων καταστάσεων όπως η συστηματική σκλήρυνση. Οι ινωτικές ILDs χαρακτηρίζονται από τη συσσώρευση ουλών στους πνεύμονες, οι οποίες οδηγούν σε αναπνευστικές δυσκολίες. Το Ofev είναι ήδη εγκεκριμένο στην Ευρωπαϊκή Ένωση για τη θεραπεία των ινωδών ILD σε ενήλικες.

Η δραστική ουσία nintedanib, αναστέλλει τη δραστηριότητα ορισμένων ενζύμων γνωστών ως κινάσες τυροσίνης. Αυτά τα ένζυμα εμπλέκονται στη δημιουργία ουλώδους ιστού. Αναστέλλοντας αυτά τα ένζυμα, το nintedanib συμβάλλει στη μείωση του σχηματισμού ουλών στους πνεύμονες, αποτρέποντας την επιδείνωση των συμπτωμάτων της νόσου.

Το φάρμακο διατίθεται ως κάψουλες για λήψη δύο φορές την ημέρα. Μια χαμηλότερη αντοχή θα είναι διαθέσιμη για χρήση σε παιδιά. Λαμβάνοντας υπόψη τον πολύ μικρό αριθμό παιδιών με αυτές τις παθήσεις, που υπολογίζεται ότι επηρεάζουν λιγότερα από 5 παιδιά ανά εκατομμύριο στην ΕΕ, η επιτροπή ανθρώπινων φαρμάκων του EMA (CHMP) στήριξε τη σύστασή της για επέκταση της χρήσης του στα αποτελέσματα μιας μικρής παιδιατρικής κλινικής δοκιμή και παρέκταση δεδομένων από δοκιμές ενηλίκων.

Με δεδομένο ότι μόνο παιδιά των οποίων η κατάσταση θα εξελιχθεί και θα επιδεινωθεί θα πρέπει να αντιμετωπίζονται με το φάρμακο, η απόφαση για την έναρξη αυτής της θεραπείας θα πρέπει να περιλαμβάνει μια διεπιστημονική ομάδα ειδικών με εμπειρία στη διάγνωση και τη θεραπεία των ινωδών ILD.

Η ασφάλεια του φαρμάκου μελετήθηκε σε μια τυχαιοποιημένη, διπλή-τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, κλινική δοκιμή στην οποία συμμετείχαν 39 παιδιά και μια επακόλουθη δοκιμή μετά από 33 από τα ίδια παιδιά και 15 νέους συμμετέχοντες. Οι συμμετέχοντες παρακολουθήθηκαν για έως και 124 εβδομάδες.