Εγκρίθηκε μακροχρόνια θεραπεία για την πνευμονική υπέρταση

Η έγκριση για τη θεραπεία της πνευμονικής αρτηριακής υπέρτασης στοχεύει στην καθυστέρηση της εξέλιξης της νόσου, αν και η χορήγηση macitentan οδήγησε και σε μείωση της ανάγκης για νοσηλεία των ασθενών.

Η αποτελεσματικότητα του φαρμάκου, αποδείχθηκε σε μια μακροχρόνια μελέτη σε ασθενείς με ΠΑΥ, Λειτουργικού Σταδίου II-ΙΙΙ κατά ΠΟΥ, οι οποίοι έλαβαν θεραπεία για 2 χρόνια κατά μέσο όρο. Οι ασθενείς έλαβαν το φάρμακο είτε ως μονοθεραπεία ή σε συνδυασμό με αναστολείς της φωσφοδιεστεράσης τύπου 5 ή εισπνεόμενα προστανοειδή. Οι ασθενείς έπασχαν από ιδιοπαθή και κληρονομική ΠΑΥ (57%), ΠΑΥ λόγω διαταραχών του συνδετικού ιστού (31%), και ΠΑΥ λόγω συγγενούς καρδιοπάθειας με διορθωμένο έλλειμα. (8%).

Η Δρ. Vallerie McLaughlin, Διευθύντρια του Προγράμματος Πνευμονικής Υπέρτασης στο Τμήμα Καρδιαγγειακής Ιατρικής του Πανεπιστημίου του Μίσιγκαν, σχολίασε σχετικά: ‘Τα τελευταία είκοσι χρόνια, έχει σημειωθεί πολύ σημαντική πρόοδος στις θεραπευτικές μεθόδους για ασθενείς με ΠΑΥ. Ωστόσο, εξακολουθεί να υπάρχει ιατρική ανάγκη για καινοτόμες θεραπείες που βελτιώνουν τις μακροπρόθεσμες εκβάσεις. Το macitentan είναι η πρώτη κλινικά αποδεδειγμένη και η μόνη από του στόματος θεραπευτική επιλογή που ενδείκνυται για την καθυστέρηση της εξέλιξης της νόσου και τη μείωση της ανάγκης νοσηλείας για ΠΑΥ.

Αυτές οι επιδράσεις παρατηρήθηκαν στη μελέτη SERAPHIN, την πρώτη και μεγαλύτερη μελέτη έκβασης για την ΠΑΥ μέχρι σήμερα, κατά την οποία macitentan χορηγήθηκε κατά μέσο όρο για 2 χρόνια, ως μονοθεραπεία ή σε συνδυασμό με αναστολείς της φωσφοδιεστεράσης τύπου 5 ή εισπνεόμενα προστανοειδή. Νιώθω ιδιαίτερα χαρούμενη που θα υπάρχει αυτή η νέα θεραπευτική επιλογή για τους ασθενείς με ΠΑΥ’.

Ο Διευθύνων Σύμβουλος της Actelion Δρ. Jean-Paul Clozel, δήλωσε σχετικά: ‘Η σημερινή έγκριση του macitentan από τον FDA παρέχει μια μοναδική θεραπευτική επιλογή για την ΠΑΥ, καθώς αποτελεί το μόνο από του στόματος φάρμακο για την ΠΑΥ που έχει αποδειχθεί ότι καθυστερεί την εξέλιξη της νόσου. Τα τελευταία 14 χρόνια, η Actelion δούλεψε ακούραστα για να ανακαλύψει πρώτη και, στη συνέχεια, να αναπτύξει το macitentan στην πρώτη και μεγαλύτερη, τόσο σε μέγεθος, όσο και σε διάρκεια, μελέτη έκβασης για την ΠΑΥ. Θα ήθελα να εκφράσω την ευγνωμοσύνη μου σε όλους όσους ασχολούνται με την ΠΑΥ. Χωρίς τη δική τους συμβολή, το macitentan δεν θα γινόταν πραγματικότητα. Τώρα είναι ο καιρός που θα αξιοποιήσουμε στο μέγιστο την εξειδίκευσή μας στο πεδίο της ΠΑΥ, και τις ανάλογες υποδομές, προκειμένου να παρέχουμε το macitentan στους ασθενείς μέσα στις επόμενες εβδομάδες’.

Στην ένδειξη του macitentan στις ΗΠΑ υπάρχει προειδοποίηση, τόσο για τους ασθενείς όσο και για τους επαγγελματίες τους κλάδου της υγείας, ότι το φάρμακο δεν πρέπει να χορηγείται σε εγκύους διότι μπορεί να βλάψει το αναπτυσσόμενο έμβρυο. Οι γυναίκες ασθενείς μπορούν να λαμβάνουν το φάρμακο μόνο μέσω του Προγράμματος REMS (Πρόγραμμα αξιολόγησης και ελαχιστοποίησης κινδύνου) για το macitentan. Όλες οι γυναίκες ασθενείς πρέπει να εντάσσονται στο πρόγραμμα, να συμμορφώνονται με τις απαιτήσεις για τεστ εγκυμοσύνης και να συμβουλεύονται τους ιατρούς σχετικά με την ανάγκη για αντισύλληψη.

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (πιο συχνές από ό,τι με το εικονικό φάρμακο κατά ≥3%) ήταν η αναιμία, η ρινοφαρυγγίτιδα/φαρυγγίτιδα, η βρογχίτιδα, η κεφαλαλγία, η γρίπη και η λοίμωξη του ουροποιητικού συστήματος.

Οι ιατροί συνιστάται να πραγματοποιούν μετρήσεις της αιμοσφαιρίνης και των ηπατικών ενζύμων πριν την έναρξη του macitentan και να τις επαναλαμβάνουν στη διάρκεια της θεραπείας, όπως ενδείκνυται κλινικά.

Στις ΗΠΑ, το φάρμακο θα είναι διαθέσιμο για τους ασθενείς τον Νοέμβριο, ενώ αναμενεται και η έγκρισή του εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών από υγειονομικές αρχές άλλων χωρών. Ήδη έχει πάρει θετική γνωμοδότηση από την Ευρωπαϊκή CHMP για τη μακροχρόνια θεραπεία της πνευμονικής αρτηριακής υπέρτασης και το σκεύασμα αναμένεται να εγκριθεί στην Ευρώπη εντός διμήνου.

Η έγκριση του FDA βασίστηκε στα δεδομένα από τη μελέτη ορόσημο SERAPHIN Φάσης ΙΙΙ. Η μελέτη SERAPHIN, η οποία δημοσιεύθηκε στο ιατρικό περιοδικό New England Journal of Medicine τον Αύγουστο του 2013, έδειξε ότι ο κίνδυνος εμφάνισης του πρώτου περιστατικού νοσηρότητας ή θνητότητας, που αποτελούσε και το πρωτεύον τελικό σημείο της μελέτης, μειώθηκε κατά 45% (p<0,0001) με τη δόση 10 mg του macitentan σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο. Αυτή η επίδραση παρατηρήθηκε ανεξάρτητα με το εάν οι ασθενείς λάμβαναν ήδη ή όχι άλλες θεραπείες για την ΠΑΥ. Η SERAPHIN έδειξε επίσης μείωση του κινδύνου νοσηλείας ή θανάτου λόγω ΠΑΥ κατά 50% (p<0.0001) σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.