Προς θεραπεία ψωρίασης σε παιδιά ηλικίας 12 ετών και άνω

Αίτηση για χορήγηση θεραπείας ψωρίασης σε παιδιά άνω των 12 ετών, κατέθεσε η Janssen-Cilag International NV στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων.

Η εταιρία ανακοίνωσε σήμερα την κατάθεση φακέλου Τροποποίησης Τύπου II αιτούμενη την έγκριση της ουστεκινουμάμπης για τη θεραπεία της μέτριας έως σοβαρής ψωρίασης κατά πλάκας σε παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω, οι οποίοι ελέγχονται ανεπαρκώς ή εμφανίζουν δυσανεξία σε άλλες συστηματικές θεραπείες ή φωτοθεραπείες.

Η αίτηση στηρίζεται στα δεδομένα από τη μελέτη Φάσης ΙΙΙ με την ονομασία CADMUS, που αξιολόγησε την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα, όπως επίσης και τη βελτίωση στην ποιότητα ζωής ανάμεσα σε εφήβους (παιδιατρικοί ασθενείς ηλικίας 12 έως 17) που έλαβαν την ουστεκινουμάμπη έναντι εκείνων που έλαβαν εικονικό φάρμακο.

Οι θεραπευτικές επιλογές για τη συγκεκριμένη μερίδα πληθυσμού στην Ευρωπαϊκή Ένωση είναι για την ώρα περιορισμένες. Τα παιδιά που ζουν με μέτρια έως σοβαρή ψωρίαση πρέπει να καταπολεμήσουν μια δυνητικά παραμορφωτική και χρόνια ασθένεια που μπορεί να επηρεάσει ανεπανόρθωτα την ψυχολογία τους.

«Η Janssen έχει δεσμευτεί να αναπτύσσει συνεχώς την ουστεκινουμάμπη, ειδικά για τον συγκεκριμένο παιδιατρικό πληθυσμό που δεν καλύπτεται πλήρως», δήλωσε ο Newman Yeilding, MD, Επικεφαλής του Τμήματος Ανάπτυξης Ανοσολογίας Janssen Research & Development, LLC. «Προσβλέπουμε στη συνεργασία με τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων προκειμένου να παρέχουμε από κοινού μια νέα θεραπευτική επιλογή για τους δερματολόγους και τους παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω που μπορούν να επωφεληθούν από το την ουστεκινουμάμπη».

Η μελέτη CADMUS

Η CADMUS (πολυκεντρική, τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη, παράλληλων ομάδων, Φάσης ΙΙΙ) αξιολόγησε την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα της ουστεκινουμάμπης σε παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 12 έως 17 ετών με μέτρια έως σοβαρή ψωρίαση κατά πλάκας. Οι 110 ασθενείς που έλαβαν μέρος στη μελέτη είχαν διαγνωσθεί με ψωρίαση, τουλάχιστον έξι μήνες πριν την πρώτη χορήγηση φαρμάκου, και είχαν βαθμολογία ίση ή μεγαλύτερη του 12 στον δείκτη έκτασης και σοβαρότητας της ψωρίασης (Psoriasis Area and Severity Index, PASI), ίση ή μεγαλύτερη του 3 στη γενική αξιολόγηση του ιατρού (Physician’s Global Assessment, PGA) και ποσοστό προσβεβλημένης επιφάνειας σώματος (Body Surface Area, BSA) τουλάχιστον 10%. Επιπρόσθετα, οι ασθενείς αυτοί ελέγχονταν ανεπαρκώς με τοπικές θεραπείες ή ήταν υποψήφιοι για συστηματική θεραπεία ή φωτοθεραπεία.

Οι ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν 1:1:1 να λάβουν υποδορίως είτε εικονικό φάρμακο, είτε την τυπική δόση της ουστεκινουμάμπης (με στόχο να επιτευχθεί έκθεση παρόμοια με των ενηλίκων) ή το μισό της τυπικής δόσης της ουστεκινουμάμπης (με στόχο να επιτευχθεί η μισή έκθεση των ενηλίκων). Τα επίπεδα δόσεων της ουστεκινουμάμπης καθορίστηκαν βάσει σωματικού βάρους. Κατά τη διάρκεια της 12ης και 16ης εβδομάδας, οι ασθενείς που ελάμβαναν εικονικό φάρμακο μετέβησαν σε άλλη ομάδα και έλαβαν την ουστεκινουμάμπη στην τυπική ή στο μισό της τυπικής δόσης, ενώ όλοι οι ασθενείς συνέχισαν με δόση συντήρησης κάθε 12 εβδομάδες, μέχρι την 40η εβδομάδα. Οι τελικές εκτιμήσεις αποτελεσματικότητας και ασφάλειας πραγματοποιήθηκαν στη διάρκεια της 52ης και της 60ης εβδομάδας, αντίστοιχα. Το πρωταρχικό σημείο αξιολόγησης της μελέτης ήταν το ποσοστό των ασθενών με βαθμολογία 0 (κάθαρση) ή 1 (σχεδόν κάθαρση) στον δείκτη PGA την 12η εβδομάδα. Επίσης, στη διάρκεια της ίδιας εβδομάδας, καταγράφηκε το ποσοστό των ασθενών με βελτίωση τουλάχιστον 75% και τουλάχιστον 90% στις βλάβες της ψωρίασης σύμφωνα με τον δείκτη PASI, καθώς και η βελτίωση στην ποιότητα ζωής σύμφωνα με το δερματολογικό δείκτη ποιότητας ζωής για παιδιά (Children’s Dermatology Life Quality Index, CDLQI) και βάσει των αναφερόμενων από τους ίδιους τους ασθενείς αποτελεσμάτων.

Η ουστεκινουμάμπη

Η ουστεκινουμάμπη, ένας ανταγωνιστής των ανθρώπινων ιντερλευκινών (IL)-12 και IL-23, είναι εγκεκριμένη για τη θεραπεία της μέτριας έως σοβαρής ψωρίασης κατά πλάκας σε 79 χώρες μέχρι σήμερα. Οι ιντερλευκίνες IL-12 και IL-23 είναι φυσικά απαντώμενες πρωτεΐνες που πιστεύεται ότι παίζουν ρόλο στις αυτοάνοσες φλεγμονώδεις νόσους, όπως η ψωρίαση και η ψωριασική αρθρίτιδα.

Στην Ευρωπαϊκή Ένωση, η ουστεκινουμάμπη ενδείκνυται για τη θεραπεία της μέτριας έως σοβαρής ψωρίασης κατά πλάκας σε ενήλικες που δεν ανταποκρίθηκαν ή παρουσιάζουν αντενδείξεις ή έχουν δυσανεξία σε άλλες συστηματικές θεραπείες, συμπεριλαμβανομένων της κυκλοσπορίνης, της μεθοτρεξάτης (MTX) και της φωτοχημειοθεραπείας (PUVA, ψωραλένιο και υπεριώδης ακτινοβολία Α). Η ουστεκινουμάμπη, μόνη της ή σε συνδυασμό με MTX, ενδείκνυται επίσης για την αντιμετώπιση της ενεργού ψωριασικής αρθρίτιδας σε ενήλικες ασθενείς, όταν η ανταπόκριση σε προηγούμενη θεραπεία με μη-βιολογικό, νοσοτροποποιητικό, αντιρευματικό φάρμακο (DMARD) υπήρξε ανεπαρκής.

Η Janssen Biotech, Inc. ανακάλυψε και ανέπτυξε την ουστεκινουμάμπη και η Φαρμακευτική Janssen διατηρεί παγκοσμίως τα αποκλειστικά δικαιώματα για την ουστεκινουμάμπη.

Η ψωρίαση

Η ψωρίαση, μια χρόνια, αυτοάνοση νόσος του δέρματος, επηρεάζει 125 εκατομμύρια ανθρώπους σε όλο τον κόσμο, συμπεριλαμβανομένων 14 εκατομμυρίων περίπου Ευρωπαίων 2-6. Η ψωρίαση κατά πλάκας εμφανίζεται ως κόκκινο ή ερεθισμένο δέρμα που καλύπτεται με αργυρόχρωα λέπια. Οι αλλοιώσεις αυτές του δέρματος χαρακτηρίζονται ως πλάκες και μπορούν να εμφανιστούν σε οποιοδήποτε σημείο του σώματος. Οι πλάκες μπορεί να εμφανίζουν ευαισθησία ή να αιμορραγούν. Τα συμπτώματα της νόσου μπορεί να κυμαίνονται από ήπια έως μέτρια, σοβαρά ή πολύ σοβαρά. Εκτιμάται ότι περίπου 3% του παγκόσμιου πληθυσμού ζει με ψωρίαση και σχεδόν το ένα τέταρτο από αυτούς τους ανθρώπους θεωρούνται μέτριες έως σοβαρές περιπτώσεις. Μολονότι η νόσος μπορεί να εκδηλωθεί σε οποιαδήποτε ηλικία, περίπου το ένα τρίτο των ανθρώπων που πρωτοπαρουσιάζουν το νόσημα σε ηλικία κάτω των 20 ετών. Ο επιπολασμός στην παιδική και εφηβική ηλικία διαφέρει ανάλογα με την περιοχή και κυμαίνεται από 0,5 έως 2% του γενικού πληθυσμού.