Εξελίξεις στη θεραπεία της πορφύρας για παιδιά ηλικίας άνω του ενός έτους

H Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε την ελτρομβοπάγη για τη θεραπεία παιδιατρικών ασθενών (ηλικίας 1 έτους και άνω) με χρόνια αυτοάνοση (ιδιοπαθή) θρομβοπενική πορφύρα (ITP) που είναι ανθεκτικοί σε άλλες θεραπείες (π.χ. κορτικοστεροειδή, ανοσοσφαίρινες). Η έγκριση περιλαμβάνει τη φαρμακοτεχνική μορφή δισκίων καθώς και πόσιμου εναιωρήματος, που είναι σχεδιασμένο για νεότερους παιδιατρικούς ασθενείς που μπορεί να μην είναι ικανοί να καταπιούν δισκία. H ελτρομβοπάγη είχε
εγκριθεί από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή το 2010 για χρήση σε ενηλίκους με την ίδια πάθηση.

«Για τις οικογένειες και τους παρόχους φροντίδας των παιδιών που επηρεάζονται από μια σπάνια νόσο, το να έχουν μια νέα θεραπευτική επιλογή μπορεί να αλλάξει την προσέγγιση διαχείρισης της νόσου», ανέφερε ο Alessandro Riva, MD, Global Head, Novartis Oncology Development and Medical Affairs.

Η ITP είναι μια σπάνια αιματολογική διαταραχή που επηρεάζει σχεδόν πέντε ανά 100.000 παιδιά κάθε χρόνο και χαρακτηρίζεται από χαμηλό αριθμό αιμοπεταλίων. Καθώς οι ασθενείς με ITP έχουν χαμηλό αριθμό αιμοπεταλίων, μπορεί να μελανιάζουν πιο εύκολα και να παρουσιάσουν αιμορραγία που είναι δύσκολο να σταματήσει. Η χρόνια ITP, που ορίζεται ως εμμένουσα νόσος όταν διαρκεί για περισσότερο από 12 μήνες από τη διάγνωση, παρατηρείται σε 13–36% των παιδιών με ITP. Ένας μικρός αριθμός παιδιατρικών ασθενών με χρόνια ITP μπορεί να βρίσκεται σε κίνδυνο σημαντικής αιμορραγίας.

Η έγκριση βασίζεται σε δεδομένα από δύο διπλά τυφλές, τυχαιοποιημένες, ελεγχόμενες με εικονικό φάρμακο μελέτες, συμπεριλαμβανομένης της μεγαλύτερης Φάσης III κλινικής δοκιμής σε αυτό τον πληθυσμό ασθενών. Σε αυτές τις μελέτες, οι ασθενείς στα σκέλη μελέτης και ελέγχου επιτρεπόταν να χρησιμοποιήσουν κάποιες σταθερές θεραπείες συντήρησης για την ITP, σύμφωνα με τις τοπικές θεραπευτικές πρακτικές. Η θεραπεία με την ελτρομβοπάγη αύξησε σημαντικά και διατήρησε τα επίπεδα αιμοπεταλίων στους παιδιατρικούς ασθενείς με χρόνια ITP που ήταν ανθεκτικοί ή είχαν υποτροπιάσει σε προηγούμενες θεραπείες για τη χρόνια ITP. Επίσης, ορισμένοι ασθενείς που λάμβαναν συγχορηγούμενες θεραπείες για την ITP είχαν τη δυνατότητα να μειώσουν ή να διακόψουν τη χρήση αυτών των θεραπειών, κυρίως των κορτικοστεροειδών.

Η έγκριση της Eυρωπαϊκής Επιτροπής ισχύει για όλα τα 28 κράτη μέλη της ΕΕ, καθώς και για την Ισλανδία, τη Νορβηγία και το Λίχτενστάιν.

Η ελτρομβοπάγη είναι ένας άπαξ ημερησίως, από του στόματος αγωνιστής του υποδοχέα θρομβοποιητίνης (TPO) που δρα προκαλώντας την ενεργοποίηση και τη διαφοροποίηση των μεγακαρυοκυττάρων (μεγάλων κυττάρων, που βρίσκονται ειδικά στο μυελό των οστών) από πρόδρομα κύτταρα του μυελού των οστών ώστε να
αυξηθεί η παραγωγή αιμοπεταλίων. Τον Αύγουστο του 2015, ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε τη νέα μορφή ως πόσιμο εναιώρημα, που επέκτεινε τη χρήση της ελτρομβοπάγης, ώστε να περιλαμβάνει παιδιά 1 έτους και άνω με χρόνια ITP, οι οποίοι είχαν μη επαρκή ανταπόκριση σε
κορτικοστεροειδή, ανοσοσφαιρίνες ή σπληνεκτομή.

Σχετικά με τη χρόνια ITP

Η ITP είναι μια αιματολογική διαταραχή που χαρακτηρίζεται από το γεγονός ότι το αίμα δεν πήζει όπως θα έπρεπε λόγω χαμηλού αριθμού αιμοπεταλίων. Οι ασθενείς που πάσχουν από ITP συχνά έχουν μωβ μελανιές ή πολύ μικρές κόκκινες ή μωβ κηλίδες στο δέρμα. Συχνά μπορεί να πάσχουν από ρινορραγίες, αιμορραγίες στα ούλα κατά τις οδοντιατρικές εργασίες, ή άλλες αιμορραγίες που είναι δύσκολο να σταματήσουν. Στις περισσότερες περιπτώσεις, η ΙΤΡ θεωρείται ότι προκαλείται από μια αυτοάνοση αντίδραση, όπου το ανοσοποιητικό σύστημα ενός ανθρώπου επιτίθεται και καταστρέφει τα αιμοπετάλιά του.

Οι δύο τύποι της ITP είναι η οξεία (προσωρινή ή βραχυπρόθεσμη) και η χρόνια (μακράς διάρκειας). Η οξεία ITP εμφανίζεται κυρίως σε παιδιά, συχνά μετά από μια ιογενή λοίμωξη, και γενικά διαρκεί λιγότερο από έξι μήνες. Ο αριθμός των αιμοπεταλίων επανέρχεται στο φυσιολογικό μέσα σε έξι έως 12 μήνες και μπορεί να μην απαιτείται θεραπεία. Η χρόνια ITP, που ορίζεται ως συνεχιζόμενη ασθένεια για περισσότερο από 12 μήνες μετά τη διάγνωση, εμφανίζεται στο 13-36% των παιδιών με ITP. Ένας μικρός αριθμός παιδιατρικών ασθενών με χρόνια ITP μπορεί να διατρέχει κίνδυνο σημαντικής αιμορραγίας.

Ο στόχος της θεραπείας στη χρόνια ITP στα παιδιά είναι να διατηρηθεί ένας ασφαλής αριθμός αιμοπεταλίων που να μειώνει τον κίνδυνο αιμορραγίας.

Σχετικά με την ελτρομβοπάγη

Η ελτρομβοπάγη ανήκει σε μια κατηγορία φαρμάκων που ονομάζονται αγωνιστές υποδοχέων της θρομβοποιητίνης. Χρησιμοποιείται για να βοηθήσει στην αύξηση του αριθμού των αιμοπεταλίων στο αίμα. Τα αιμοπετάλιαείναι αιμοσφαίρια που βοηθάνε στη μείωση ή την πρόληψη αιμορραγίας.