Η Novartis λαμβάνει θετική γνωμοδότηση από την CHMP για το erenumab για την προφύλαξη της ημικρανίας

Η Novartis ανακοίνωσε ότι η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) συνέστησε την έγκριση του erenumab για την προφύλαξη από την ημικρανία σε ενήλικες που εμφανίζουν τουλάχιστον τέσσερις ημέρες ημικρανίας ανά μήνα.

Ο Παγκόσμιος Οργανισμός Υγείας (ΠΟΥ) θεωρεί την ημικρανία ως μία από τις δέκα κύριες αιτίες πρόκλησης ετών με αναπηρία παγκοσμίως. Το erenumab είναι η πρώτη θεραπεία στο είδος της που έχει σχεδιαστεί ειδικά για την προφύλαξη από την ημικρανία αποκλείοντας τον υποδοχέα του πεπτιδίου που σχετίζεται με το γονίδιο της καλσιτονίνης (CGRP-R), το οποίο διαδραματίζει κρίσιμο  ρόλο στην ημικρανία. Εάν εγκριθεί, το erenumab θα χορηγείται άπαξ μηνιαίως με τη χρήση συσκευής αυτοχορήγησης.

"Είμαστε ενθουσιασμένοι που βρισκόμαστε ένα βήμα πιο κοντά στο να διαθέσουμε την πρώτη στοχευμένη θεραπεία προφύλαξης από την ημικρανία στους ασθενείς στην Ευρώπη", δήλωσε ο Paul Hudson, Chief Executive Officer της Novartis Pharma.

"Εάν λάβει έγκριση, οι ασθενείς που υποφέρουν από ημικρανία δεν θα χρειάζεται πλέον να βασίζονται σε προφυλακτικές θεραπείες που προέρχονται από άλλες νόσους και συχνά συσχετίζονται με μειωμένη ανοχή και έλλειψη αποτελεσματικότητας. Με το erenumab, οι γιατροί μπορεί να είναι σύντομα σε θέση να παρέχουν σε αυτούς τους ασθενείς την επιλογή για μια ασφαλή, αποτελεσματική και καλά ανεκτή θεραπεία για την  προφύλαξη της ημικρανίας".

Η θετική γνωμοδότηση από την CHMP βασίζεται σε ένα σύνολο αξιόπιστων δεδομένων, το οποίο περιλαμβάνει δεδομένα από τέσσερις κλινικές μελέτες Φάσης II και III, στις οποίες συμμετείχαν περισσότεροι από 2.600 ασθενείς με τέσσερις ή περισσότερες ημέρες με ημικρανία ανά μήνα.

Το erenumab επέδειξε κλινικά σημαντικά και στατιστικά σημαντικά οφέλη έναντι του εικονικού φαρμάκου όσον αφορά τη μείωση του αριθμού ημερών με ημικρανία ανά μήνα σε ολόκληρο το φάσμα της ημικρανίας, δίνοντας έτσι στους ασθενείς τη δυνατότητα να επανακτήσουν περισσότερες ημέρες ελεύθερες ημικρανίας.

Στο κλινικό πρόγραμμα, οι μισοί ασθενείς με επεισοδιακή ημικρανία (4-14 ημέρες με ημικρανία το μήνα) που έλαβαν αγωγή με erenumab εμφάνισαν μείωση του αριθμού ημερών με ημικρανία κατά το ήμισυ ή και περισσότερο, στατιστικά σημαντικά υψηλότερο ποσοστό σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο (STRIVE: 43,3% και 50% για το erenumab των 70mg και των 140mg αντίστοιχα· εικονικό φάρμακο: 26,6%, p<0,001).

Οι ασθενείς με χρόνια ημικρανία (15 ή περισσότερες ημέρες με ημικρανία το μήνα) πέτυχαν παρόμοια, στατιστικά σημαντική ανταπόκριση (40% και 41% για το erenumab των 70mg και των 140mg αντίστοιχα, εικονικό φάρμακο: 23%, p<0,001).

Η ασφάλεια, η αποτελεσματικότητα και η ανοχή του erenumab έχουν πλέον αξιολογηθεί σε κλινικές μελέτες στις οποίες συμμετείχαν περισσότεροι από 3.000 ασθενείς.

Αυτός ο αριθμός περιλαμβάνει το πακέτο δεδομένων της CHMP και περαιτέρω κλινικές μελέτες όπως η LIBERTY, μια μελέτη αποκλειστικά στους  δύσκολους στην θεραπευτική αντιμετώπιση ασθενείς – αυτούς με επεισοδιακή ημικρανία στους οποίους απέτυχαν δύο έως τέσσερις προηγούμενες προφυλακτικές θεραπείες.

Στην LIBERTY, οι ασθενείς που έλαβαν erenumab των 140mg είχαν σημαντικά περισσότερες πιθανότητες να πετύχουν μείωση των ημερών με ημικρανία κατά το ήμισυ ή και περισσότερο, σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο. Σε όλες τις μελέτες, το προφίλ ασφάλειας και ανοχής του erenumab ήταν συγκρίσιμο με εκείνο του εικονικού φαρμάκου, συμπεριλαμβανομένης μιας ειδικής μελέτης για την αξιολόγηση της καρδιαγγειακής ασφάλειας στους ασθενείς με σταθερή (προκαλούμενη από την άσκηση) στηθάγχη.

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή θα αξιολογήσει τη γνωμοδότηση της CHMP και συνήθως εκδίδει την τελική της απόφαση εντός τριών μηνών. Η απόφαση θα ισχύει και για τα 28 κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης, συν την Ισλανδία, τη Νορβηγία και το Λιχτενστάιν.

Το erenumab έλαβε έγκριση από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των Η.Π.Α. (FDA) στις 17 Μαΐου 2018, ενώ έχουν κατατεθεί φάκελοι για έγκριση των ρυθμιστικών αρχών και σε άλλες υγειονομικές αρχές παγκοσμίως.

Η Novartis έχει δημιουργήσει ένα πρόγραμμα πρόσβασης ασθενών για το erenumab, στο πλαίσιο της δέσμευσης της εταιρείας για την παροχή ασφαλούς και έγκαιρης πρόσβασης στους ασθενείς, σύμφωνα με τους κανονισμούς των τοπικών υγειονομικών αρχών και την ισχύουσα νομοθεσία στις περιπτώσεις όπου το προϊόν δεν είναι διαθέσιμο, ή τουλάχιστον δεν είναι διαθέσιμο επί του παρόντος.

Η Novartis και η Amgen διαθέτουν εμπορικά από κοινού το erenumab στις Η.Π.Α. Η Amgen έχει τα αποκλειστικά δικαιώματα εμπορικής διάθεσης του φαρμάκου στην Ιαπωνία, ενώ η Novartis διατηρεί τα αποκλειστικά εμπορικά δικαιώματα στον υπόλοιπο κόσμο.

Erenumab

Το erenumab είναι η μόνη εγκεκριμένη θεραπεία από τον FDA που έχει αναπτυχθεί ειδικά για την πρoφύλαξη της ημικρανίας αποκλείοντας τον υποδοχέα του πεπτιδίου που σχετίζεται με το γονίδιο της καλσιτονίνης (CGRP-R), το οποίο διαδραματίζει σημαντικό ρόλο στην ημικρανία.

Το erenumab έχει μελετηθεί σε διάφορες μεγάλες, παγκόσμιες, τυχαιοποιημένες, διπλά τυφλές, ελεγχόμενες με εικονικό φάρμακο  κλινικές μελέτες για την αξιολόγηση της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητάς του στην προφύλαξη από την ημικρανία.

Περισσότεροι από 3.000 ασθενείς έχουν  συμμετάσχει στο συνολικό πρόγραμμα των κλινικών μελετών μας, στις τέσσερις ελεγχόμενες με εικονικό φάρμακο κλινικές μελέτες Φάσης II και Φάσης III και στις ανοιχτές φάσεις επέκτασής τους.

Ημικρανία

Η ημικρανία είναι ένα ξεχωριστό νευρολογικό νόσημα8. Χαρακτηρίζεται από επαναλαμβανόμενα επεισόδια μέτριας έως σοβαρή κεφαλαλγίας που συνήθως είναι σφύζουσα, συχνά στη μία πλευρά του κεφαλιού, και συνοδεύεται από ναυτία, έμετο και ευαισθησία στο φως, τους ήχους και τις οσμές.

Η ημικρανία σχετίζεται με άλγος, ανικανότητα και μειωμένη ποιότητα ζωής για τον ασθενή, καθώς και με οικονομικό κόστος για την κοινωνία. Επιδρά έντονα και περιοριστικά στην ικανότητα ενός ατόμου να πραγματοποιεί τις καθημερινές του δραστηριότητες, ενώ, σύμφωνα με τον ΠΟΥ, αποτελεί μία από τις δέκα κύριες αιτίες πρόκλησης ετών με αναπηρία στους άνδρες και τις γυναίκες.

Εξακολουθεί να  υποδιαγιγνώσκεται και να  υποθεραπεύεται. Οι υπάρχουσες προφυλακτικές θεραπείες προέρχονται από άλλες θεραπευτικές ενδείξεις και συχνά συσχετίζονται με μειωμένη ανοχή και έλλειψη αποτελεσματικότητας, με μεγάλα  ποσοστά διακοπής από  τους ασθενείς.