Ο αναστολέας της μυοσίνης, mavacamten, έγινε η πρώτη ουσία που έλαβε σύσταση χορήγησης άδειας κυκλοφορίας από την Επιτροπή Φαρμάκων Ανθρώπινης Χρήσης (Committee for Medicinal Products for Human Use - CHMP) του ΕΜΑ για τη θεραπεία ασθενών με αποφρακτική υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια (HOCM).

Σε ασθενείς με αποφρακτική υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια, το τοίχωμα της αριστερής κοιλίας της καρδιάς είναι παχύρρευστο.

Η HOCM είναι μια πολύ σπάνια ασθένεια κατά την οποία το τοίχωμα της αριστερής κοιλίας της καρδιάς διαστέλλεται.

Ως αποτέλεσμα, οι πάσχοντες εμφανίζουν συμπτώματα όπως δύσπνοια και πόνο στο στήθος και διατρέχουν αυξημένο κίνδυνο κολπικής μαρμαρυγής, εγκεφαλικού επεισοδίου, καρδιακής ανεπάρκειας και αιφνίδιου καρδιακού θανάτου.

Η αιτία της HOCM είναι συνήθως μεταλλάξεις σε γονίδια που κωδικοποιούν τα σαρκομέρια των κυττάρων του καρδιακού μυός.

Τώρα που ο EMA έδωσε την έγκρισή του για το mavacamten (της Bristol-Myers Squibb, το πρώτο εγκεκριμένο φάρμακο για τη θεραπεία αυτών των ασθενών θα είναι πιθανότατα σύντομα διαθέσιμο.

Η ακριβής ένδειξη είναι η συμπτωματική HOCM (κλάσεις NYHA II έως III) σε ενήλικες ασθενείς. Το βιοδιαθέσιμο από το στόμα φάρμακο θα κυκλοφορήσει στην αγορά με τη μορφή σκληρών καψακίων που περιέχουν 2,5 mg, 5 mg, 10 mg και 15 mg.

Το mavacamten είναι ένας αναστρέψιμος αναστολέας της καρδιακής μυοσίνης.

Ομαλοποιεί τη συσταλτικότητα του καρδιακού μυός σε ασθενείς με HOCM, μειώνει την απόφραξη στην περιοχή της αριστερής κοιλίας από την οποία διέρχεται το εκρέον αίμα και βελτιώνει την πίεση πλήρωσης της καρδιάς.

Σε δύο τυχαιοποιημένες, ελεγχόμενες με εικονικό φάρμακο μελέτες φάσης ΙΙΙ, το mavacamten βελτίωσε την ικανότητα άσκησης και μείωσε την ανάγκη για θεραπεία μείωσης του διαφράγματος.

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν ζάλη, δύσπνοια, συστολική δυσλειτουργία και συγκοπή.

Ειδήσεις υγείας σήμερα
Δράμα: Κανένα ενδιαφέρον για 5 θέσεις παθολόγων, παρά το επίδομα άγονου
Περιεμμηνόπαυση: Ερωτήσεις που πρέπει να κάνετε στον γυναικολόγο σας
ECDC: Σημαντική αύξηση κρουσμάτων συγκυτιακού ιού - Ποιους απειλεί ο RSV