Η ελπίδα γίνεται πραγματικότητα για περισσότερους ασθενείς με Κυστική Ίνωση

‘’Η ελπίδα, όπως φαίνεται, γίνεται σιγά σιγά πραγματικότητα. Το ‘’τρένο’’ που μεταφέρει τις καινοτόμες θεραπείες έρχεται για όλο και περισσότερους. Είναι πράγματι θεαματικά τα αποτελέσματα από κλινικές μελέτες σχετικά με νέο συνδυασμό φαρμάκων που αφορούν μεγάλο εύρος ετεροζυγωτών ασθενών F508del με Κυστική Ίνωση! Οι προσπάθειές μας, πλέον στην Ελλάδα, είναι να συμπεριληφθούν και δικοί μας ασθενείς στις κλινικές μελέτες της επόμενης φάσης, που όπως όλα δείχνουν, εμφανίζουν μεγάλη βελτίωση στην αναπνευστική λειτουργία. Απαραίτητη προϋπόθεση, φυσικά, η συνέχιση της αδιάκοπτης πρόσβασης στα σχήματα ORKAMBI KALYDECO της ίδιας εταιρείας, για τους 100 περίπου ασθενείς μας, την οποία θα συνεχίσουμε να διεκδικούμε ακατάπαυστα!’’

Δήλωσε ο Πρόεδρος του Πανελλήνιου Συλλόγου Κυστικής Ίνωσης, Δημήτρης Κοντοπίδης, με ενθουσιασμό και με νόημα, καθώς έχει ήδη παρατηρηθεί καθυστέρηση σε επαρκείς προμήθειες στα φάρμακα που ήδη κυκλοφορούν και αποζημιώνονται στη χώρα μας.

Πιο συγκεκριμένα, η Vertex ανακοίνωσε θετικά αποτελέσματα από κλινικές μελέτες Φάσης 1 και 2 για τρία διαφορετικά συνδυαστικά, τριπλά φαρμακευτικά σχήματα για ασθενείς με κυστική ίνωση, οι οποίοι εμφανίζουν μια μετάλλαξη F508del και μία μετάλλαξη ελάχιστης λειτουργίας (F508del/Min)

Η εταιρεία Vertex ανακοίνωσε θετικά αποτελέσματα από μια μελέτη φάσης 2, όπου τα στοιχεία έδειξαν μέσες, απόλυτες βελτιώσεις του ppFEV1 κατά 9,7 και 12,0 τοις εκατό για τα νέα σχήματα VX-152 και VX-440 αντίστοιχα, σε τριπλό συνδυασμό με τα tezacaftor και ivacaftor, σε ασθενείς με μεταλλάξεις F508del/Min.

Τα αρχικά δεδομένα από μια αντίστοιχη μελέτη Φάσης 1 έδειξαν απόλυτη βελτίωση του ppFEV1 κατά 9,6επί τοις εκατό για τον τριπλό συνδυασμό με VX-659 σε ασθενείς με μεταλλάξεις F508del/Min.

Τα αρχικά δεδομένα από τη μελέτη Φάσης 2 έδειξαν επίσης απόλυτη βελτίωση του ppFEV1 κατά 7.3 και 9.5 τοις εκατό, όταν τα VX-152 ή VX-440 προστέθηκαν στα σχήματα ασθενών με δύο αντίγραφα της μετάλλαξης F508del (F508del/F508del), οι οποίοι λάμβαναν ήδη tezacaftor και ivacaftor.

Και τα 3 τριπλά συνδυαστικά σχήματα έγιναν γενικώς καλά αποδεκτά από τους ασθενείς κατά τη διάρκεια των μελετών.

Πρόκειται για τα πρώτα στοιχεία που υποδεικνύουν το ενδεχόμενο θεραπείας της υποκείμενης αιτίας της Κυστικής Ίνωσης σε άτομα με μεταλλάξεις F508del/Min, μια βαριά και δύσκολη ως προς την αντιμετώπιση μορφή της πάθησης.