Πιο κοντά στο στόχο ίασης του διαβήτη τύπου 1;

Η επιστήμη μπορεί ενδεχομένως να βρίσκεται στο δρόμο προς την ίαση του διαβήτη τύπου 1. Ερευνητές δοκιμάζουν θεραπείες μεταμόσχευσης που σχεδιάστηκαν για να αποκαταστήσουν την ικανότητα παραγωγής ινσουλίνης του οργανισμού.

Τουλάχιστον 1 ασθενής, 64χρονος άντρας στο Οχάιο, μπορεί τώρα να ελέγχει αυτοματοποιημένα την ινσουλίνη του και το επίπεδο σακχάρου χωρίς την ανάγκη φαρμάκων, μετά από μεταμόσχευση πειραματικών παγκρεατικών βλαστοκυττάρων.

Η θεραπεία του δεν είναι τέλεια ίαση. Θα πρέπει να λαμβάνει ισχυρή δόση ανοσοκατασταλτικών για να αποφεύγει την απόρριψη και αυτά τα φάρμακα έχουν παρενέργειες.

Ωστόσο, η θεραπεία της Vertex Pharmaceuticals θα μπορούσε να δώσει άμεση ανακούφιση σε χιλιάδες ανθρώπους που περιμένουν μεταμόσχευση παγκρέατος επειδή ο διαβήτης τους έχει εξελιχτεί σε σημείο που να θεωρείται απειλητικός για τη ζωή, δήλωσε ο Sanjoy Dutta, του JDRF International.

Δήλωσε ότι υπάρχουν πιθανόν 5.000 έως 10.000 άνθρωποι που περιμένουν για μεταμόσχευση παγκρέατος ή νησιδίων αλλά δεν υπάρχει αρκετή προσφορά.

Ο Dr. Yogish Kudva, της Mayo Clinic, δήλωσε ότι οι ερευνητές σχεδιάζουν να δοκιμάσουν τη θεραπεία πρώτης γενιάς της Shelton σε 17 ανθρώπους, για να συλλέξουν στοιχεία για την ασφάλεια και αποτελεσματικότητα.

Η Vertex και άλλες εταιρείες επίσης προχωρούν προς την επόμενη γενιά εστιάζοντας σε τρόπους περαιτέρω βελτίωσης αυτών των θεραπειών βλαστικών κυττάρων ώστε να απαιτούν λιγότερη ή καθόλου ανοσοκαταστολή.

Δυο μέθοδοι που εξετάζονται αφορούν την επικάλυψη των μεταμοσχευμένων κυττάρων με κάψουλα που τα προστατεύει από το ανοσοποιητικό σύστημα.

Αυτές θα επιτρέπουν σε θρεπτικές ουσίες και οξυγόνο να εισέρχονται και να θρέφουν τα κύτταρα αλλά να εμποδίζουν τα μεγαλύτερα κύτταρα του ανοσοποιητικού να επιτίθενται στα μεταμοσχευμένα.

Ωστόσο, μια κλινική δοκιμή της ViaCyte με κύτταρα σε κάψουλα που τοποθετήθηκαν κάτω από το δέρμα δεν ήταν αποτελεσματική.

Δεύτερη μέθοδος της ViaCyte με κύτταρα μερικώς σε κάψουλα, επίσης δεν πήγε καλά, δήλωσε ο Kudva.

Εταιρείες δεν έχουν παραιτηθεί όμως από τη μέθοδο της κάψουλας.

Η ViaCyte ερευνά τρίτο τρόπο προστασίας των μεταμοσχευμένων βλαστικών κυττάρων- γονιδιακή επεξεργασία που θα επέτρεπε στα νέα κύτταρα βήτα να διαφεύγουν από το ανοσοποιητικό.

Η ViaCyte σχεδιάζει να ξεκινήσει κλινική δοκιμή για θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας βλαστικών κυττάρων για τον διαβήτη τύπου1 έως το τέλος του έτους.

Μπορεί να χρειαστούν τουλάχιστον 3-4 χρόνια πριν γίνουν γνωστά αρκετά για τη θεραπεία πρώτης γενιάς με βλαστοκύτταρα, όσον αφορά το αν δρα μακροπρόθεσμα.