EMA: Ενέκρινε νέα μονοθεραπεία για το υποτροπιάζον, ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα

Η επιτροπή ανθρώπινων φαρμάκων (CHMP) του Eυρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕMA) εισηγήθηκε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας, υπό όρους, στην Ευρωπαϊκή Ένωση του elranatamab ως μονοθεραπεία ενηλίκων ασθενών με υποτροπιάζον και ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα. Πρόκειται για ασθενείς, οι οποίοι έλαβαν τουλάχιστον τρεις προηγούμενες θεραπείες και ο καρκίνος έχει επιδεινωθεί.

Τα παραπάνω αναφέρονται σε σημερινή ανακοίνωση του ΕΜΑ, με τίτλο "Νέα θεραπευτική επιλογή για ασθενείς με βαρύ πολλαπλό μυέλωμα, που έχουν ήδη ακολουθήσει αγωγή".

Όπως επισημαίνεται, το πολλαπλό μυέλωμα είναι ένας σπάνιος καρκίνος των πλασματοκυττάρων, δηλαδή των λευκών αιμοσφαιρίων που παράγουν αντισώματα και βρίσκονται στο μυελό των οστών. Στο πολλαπλό μυέλωμα, ο πολλαπλασιασμός των πλασματοκυττάρων είναι εκτός ελέγχου, με αποτέλεσμα ανώριμα πλασματοκύτταρα να πολλαπλασιάζονται και να γεμίζουν τον μυελό των οστών.

Όταν τα κύτταρα πλάσματος γίνονται καρκινικά, δεν προστατεύουν πλέον το σώμα από λοιμώξεις και παράγουν μη φυσιολογικές πρωτεΐνες που μπορεί να προκαλέσουν προβλήματα που επηρεάζουν τους νεφρούς, τα οστά και το αίμα.

Μια σειρά νέων φαρμάκων για τη θεραπεία του πολλαπλού μυελώματος έχουν αναπτυχθεί και εγκριθεί τα τελευταία χρόνια, οδηγώντας σε μια σταθερή συνολική βελτίωση της επιβίωσης των ασθενών. Ωστόσο, χρειάζονται νέα φάρμακα για ασθενείς που έχουν ήδη υποβληθεί σε θεραπεία με τις τρεις κύριες κατηγορίες φαρμάκων (ανοσοτροποποιητικοί παράγοντες, αναστολείς πρωτεασώματος και μονοκλωνικά αντισώματα) και οι οποίοι δεν ανταποκρίνονται πλέον σε αυτά.

Το elranatamab είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα που στοχεύει δύο πρωτεΐνες ταυτόχρονα. Με την ταυτόχρονη προσκόλληση σε μια πρωτεΐνη που ονομάζεται αντιγόνο ωρίμανσης Β-κυττάρων (BCMA), η οποία υπάρχει στην επιφάνεια των κυττάρων πολλαπλού μυελώματος, και σε CD3, μια πρωτεΐνη που υπάρχει στα Τ κύτταρα (κύτταρα στο ανοσοποιητικό σύστημα ), το φάρμακο ενεργοποιεί τα Τ κύτταρα για να σκοτώσουν τα κύτταρα πολλαπλού μυελώματος.

Υποστηρίχθηκε μέσω του προγράμματος PRIority MEdicines (PRIME) του EMA, το οποίο παρέχει έγκαιρη και ενισχυμένη επιστημονική και κανονιστική υποστήριξη σε φάρμακα που έχουν ιδιαίτερη δυνατότητα να αντιμετωπίσουν τις ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες των ασθενών.

Η CHMP στήριξε τη σύστασή της για άδεια κυκλοφορίας υπό όρους σε μια κλινική δοκιμή φάσης 2. Το μέρος της δοκιμής που θεωρήθηκε καθοριστικό διερεύνησε την αποτελεσματικότητα της μονοθεραπείας σε 123 συμμετέχοντες με ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα, οι οποίοι είχαν λάβει τουλάχιστον τρεις προηγούμενες θεραπείες.

Το 61% των ασθενών που εγγράφηκαν στη δοκιμή ανταποκρίθηκαν στη θεραπεία και περισσότερο από το 70% των ασθενών που ανταποκρίθηκαν έχουν πιθανότητα να ζήσουν χωρίς να επιδεινωθεί η νόσος τους για 15 μήνες κατά μέσο όρο.

Το συνολικό προφίλ ασφάλειας του φαρμάκουκαθορίστηκε με την ανάλυση δεδομένων από 265 συμμετέχοντες. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες είναι η μείωση των κυττάρων του αίματος, οι λοιμώξεις και το σύνδρομο απελευθέρωσης κυτοκίνης, δηλαδή μια κατάσταση που προκαλεί πυρετό, έμετο, δύσπνοια, πονοκέφαλο και χαμηλή αρτηριακή πίεση.

Δημ.Κ.

Πηγές:
ΕΜΑ