Εκτός Ευρώπης κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες

Ο πληθυσμός της Ευρώπης μεγαλώνει: έως το 2100 σχεδόν το ένα τρίτο των ανθρώπων θα έχει ξεπεράσει την ηλικία των 65 ετών. Μια σημαντική πρόκληση για αυτόν τον αιώνα, είναι πώς να διατηρήσουμε τους ανθρώπους υγιείς.

Ταυτόχρονα, την τελευταία δεκαετία τα εξατομικευμένα φάρμακα είναι εφικτά. Οι κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες προσαρμοσμένες σε μεμονωμένους ασθενείς μπορούν να θεραπεύσουν ασθένειες, από τη διόρθωση της κακής βιολογίας μέχρι την εκπαίδευση του ανοσοποιητικού συστήματος να σκοτώνει καρκινικά κύτταρα.

Αλλά με τιμές έως και 3 εκατ. ευρώ ανά θεραπεία, τα συστήματα υγείας απλά δεν έχουν σχεδιαστεί για να απορροφούν αυτού του είδους τις επιτυχίες.

Το ερώτημα τώρα είναι εάν η Ευρώπη θα μπορέσει να τετραγωνίσει τον κύκλο και να εκμεταλλευτεί πλήρως τις νέες θεραπείες. Ή μήπως οι περιορισμοί του προϋπολογισμού θα κρατήσουν απρόσιτες αυτές τις ιατρικές προόδους;

Μέχρι σήμερα, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή έχει εγκρίνει 25 κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες για χρήση στην Ευρώπη.

Αυτές οι θεραπείες περιλαμβάνουν προσεκτικό χειρισμό και ανάπτυξη ανθρώπινων κυττάρων που πρέπει να χορηγούνται συχνά ως εφάπαξ θεραπείες για εξουθενωτικές και συχνά θανατηφόρες σπάνιες ασθένειες και ορισμένους τύπους καρκίνου. Το tisagenlecleucel της Novartis, μια θεραπεία CAR-T που παρέχει γονίδια στο σώμα για να oδηγήσει το ανοσοποιητικό σύστημα να επιτεθεί και να σκοτώσει τα καρκινικά κύτταρα του αίματος, είναι ένα τέτοιο παράδειγμα. Αυτά τα φάρμακα είναι συχνά εξατομικευμένα, γεγονός που τα καθιστά εξαιρετικά ακριβά.

Το onasemnogene abeparvovec της Novartis, μια γονιδιακή θεραπεία για παιδιά με νωτιαία μυϊκή ατροφία, είχε τιμή καταλόγου στις ΗΠΑ, 2,1 εκατ. δολ για εφάπαξ δόση όταν εγκρίθηκε τον Μάιο του 2019 (εγκρίθηκε στην ΕΕ τον Μάιο του 2020). Έκτοτε, έχασε τον τίτλο της πιο ακριβής θεραπείας στον κόσμο από τη γονιδιακή θεραπεία αιμορροφιλίας Β του CSL Behring, etranacogene dezaparvovec, μια εφάπαξ έγχυση που κοστίζει 3,5 εκατ. δολ η δόση.

Το μεγάλο αρχικό κόστος για την κατασκευή των πρώτων εγκαταστάσεων παραγωγής για αυτούς τους τύπους θεραπειών παίζει ρόλο στις υψηλές τιμές, δήλωσε ο Matthew Durdy, διευθύνων σύμβουλος του Cell and Gene Therapy Catapult, ενός ανεξάρτητου μη κερδοσκοπικού οργανισμού που συγκεντρώνει ακαδημαϊκό κόσμο, βιομηχανία, υπηρεσίες υγείας και κυβέρνηση. Ωστόσο, δηλώνει αισιόδοξος ότι αυτό το κόστος θα μειωθεί, όπως συμβαίνει με κάθε νέα τεχνολογία, από κινητά τηλέφωνα έως φορητούς υπολογιστές. Για να συμβεί όμως αυτό, τα συστήματα υγείας πρέπει να αρχίσουν να χρησιμοποιούν τις θεραπείες. Χωρίς αγορά, οι ανταγωνιστές δεν θα ακολουθήσουν και χωρίς ανταγωνισμό, οι τιμές δεν θα πέσουν.

Το δίλημμα του αγοραστή

Η εύρεση μιας τιμής που να είναι τόσο προσιτή στους πληρωτές υγειονομικής περίθαλψης όσο και κερδοφόρα για τις εταιρείες είναι μια «μείζων και σημαντική πρόκληση», δήλωσε ο Tim Hunt, διευθύνων σύμβουλος της Συμμαχίας για την Αναγεννητική Ιατρική (ARM), η οποία εκπροσωπεί τους προγραμματιστές αυτών των θεραπειών.

Και είναι κάτι που ώθησε τις εταιρείες να κλείσουν ορισμένες δραστηριότητες της ΕΕ.  Επτά από τις 25 κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες που έχουν εγκριθεί στην Ευρώπη έχουν ήδη αποσυρθεί από τις  τις αγορές της ΕΕ. Από το 2018, η αγορά κυτταρικής και γονιδιακής θεραπείας στην ΕΕ έχει αυξηθεί μόλις κατά 11 τοις εκατό, σε σύγκριση με 43 τοις εκατό στις ΗΠΑ και 531 τοις εκατό στην Κίνα.

Το ποτήρι μισογεμάτο

Μια ελπίδα βρίσκεται στον κανονισμό της Ευρώπης για την αξιολόγηση τεχνολογίας υγείας (HTA) του 2021.

Από το 2025, όλες οι κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες θα υποβάλλονται σε μια ενιαία αξιολόγηση της ΕΕ για την αξία που προσθέτουν στους ασθενείς και τα συστήματα υγείας, γεγονός που αναμένεται να τερματίσει την ανάγκη για 27 διπλές αναθεωρήσεις. Οι εταιρείες θα συναντηθούν επίσης από κοινού με τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων και τη συντονιστική ομάδα HTA της Ευρώπης για να αναπτύξουν τα καλύτερα σχέδια κλινικών δοκιμών που παρέχουν δεδομένα, όχι μόνο για την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα αλλά και για την προστιθέμενη αξία που έχουν οι συγκεκριμένες θεραπείες.

Και η τεχνολογία προχωρά ραγδαία. Ενώ η πλειονότητα των κυτταρικών και γονιδιακών θεραπειών περιλαμβάνει τη λήψη δείγματος ασθενούς και την προσαρμογή της θεραπείας, με τον καιρό ο στόχος είναι να παραδοθούν περισσότερα προϊόντα που αναπτύσσονται χωρίς την ανάγκη δείγματος ασθενούς.

«Πολλές εταιρείες προσπαθούν να επικεντρωθούν περισσότερο στις in vivo γονιδιακές θεραπείες και σε κυτταρικές θεραπείες που χρησιμοποιούν υλικά δωρητών», δήλωσε ο Stephen Majors, της ARM.

Αυτό θα μειώσει το κόστος παραγωγής, περιορίζοντας την ανάγκη για την εντατική διαδικασία αφαίρεσης των κυττάρων ενός ασθενούς, την αποστολή τους αλλού για τροποποίηση και τη χρήση υποδομής αποθήκευσης ψυχρής αλυσίδας, ανέφερε ο ίδιος.

Και αν τα μακροπρόθεσμα δεδομένα αποδώσουν καρπούς σε θεραπευτικά οφέλη, οι πληρωτές μπορεί να είναι πιο πρόθυμοι να πληρώσουν. Ορισμένοι προσαρμόζουν ήδη μοντέλα πληρωμών για να κατανέμουν το κόστος σε αρκετά χρόνια.

Πηγές:
politico.eu/