Ελπίδες από νέα θεραπεία κατά του νανισμού

Η Πανεπιστημιακή Κλινική Παιδιατρικής και Εφηβικής Ιατρικής στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Kepler (KUK) του Linz στην Αυστρία είναι ένα από τα πέντε ευρωπαϊκά κέντρα που δοκιμάζουν μια νέα μορφή θεραπείας για το κοντό ανάστημα στην αχονδροπλασία.

Στο Linz, ένα δωδεκάχρονο κορίτσι  συμμετέχει στη μελέτη. Το κορίτσι λαμβάνει μια ένεση μία φορά την εβδομάδα.

Στην Αυστρία, περίπου 200.000 άνθρωποι έχουν νανισμό. Το φάσμα των αιτιών και των διαστάσεων του νανισμού είναι ευρύ. Η αχονδροπλασία είναι μια κληρονομική ασθένεια που χαρακτηρίζεται από μαζικό κοντό ανάστημα: το συνηθισμένο ύψος των ενηλίκων είναι μεταξύ 1,20 και 1,40 μέτρων. "Ωστόσο, η νόσος συνδέεται επίσης με σοβαρές επιπλοκές των νευρικών οδών λόγω οστικών στενώσεων στη σπονδυλική στήλη και στο πίσω μέρος του κεφαλιού, καθώς και οστικών δυστοκιών", ενημέρωσε ο επικεφαλής της παιδιατρικής και εφηβικής ιατρικής στο KUK, Wolfgang Högler, σχετικά με την κλινική εικόνα.

Εδώ και αρκετό καιρό έχει εγκριθεί για τη θεραπεία του νανισμού ένα φάρμακο που πρέπει να χορηγείται καθημερινά με ένεση, το οποίο χορηγείται επίσης στο KUK. Τώρα δοκιμάζεται μια πιο μακράς διάρκειας εναλλακτική λύση με μία μόνο ένεση την εβδομάδα.

"Με τη νέα θεραπεία στην καθιερωμένη πλέον δοσολογία (δοκιμή φάσης 2), υπάρχει πάνω από ένα εκατοστό μεγαλύτερη ανάπτυξη κατά το πρώτο έτος της θεραπείας από ό,τι χωρίς θεραπεία", λέει.

Εάν το φάρμακο εγκριθεί για την αγορά, οι πάσχοντες θα μπορούσαν "να γλιτώσουν 311 ενέσεις ετησίως".

Εάν η θεραπεία ξεκινήσει νωρίς, "θα ήταν δυνατή μια καλή αύξηση του ύψους στην ενήλικη ζωή".

Παράλληλα, υπάρχει ελπίδα ότι το φάρμακο θα οδηγήσει σε διεύρυνση των οστικών στενώσεων κατά την ανάπτυξη. Ωστόσο, για το σκοπό αυτό απαιτούνται μακροχρόνιες μελέτες.