Εισήγηση ΕΜΑ για χορήγηση άδειας κυκλοφορίας σε νέο φάρμακο κατά της ALS

Να δοθεί έγκριση κυκλοφορίας σε ένα νέο φάρμακο κατά της αμυοτροφικής πλευρικής σκλήρυνσης (ALS) προτείνει ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ).

Για την ανακάλυψή του εργάστηκε η Ελληνίδα ερευνήτρια Μαγδαληνή Πολυμενίδου, όπως είχε αναφερθεί σε χθεσινό ρεπορτάζ του iatronet.gr.`

Σε σημερινή ανακοίνωση του ΕΜΑ, επισημαίνεται πως συστήνεται η χορήγηση άδειας κυκλοφορίας στην Ευρωπαϊκή Ένωση για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με αμυοτροφική πλευρική σκλήρυνση (ALS).

Πρόκειται για μία σπάνια και συχνά θανατηφόρα ασθένεια που προκαλεί αδυναμία των μυών και οδηγεί σε παράλυση.

Όπως αναφέρεται, το φάρμακο με δραστική ουσία tofersen ενδείκνυται για τη θεραπεία ενηλίκων με ALS, που έχουν μετάλλαξη στο γονίδιο της υπεροξειδικής δισμουτάσης 1 (SOD1).

Σε ασθενείς με αμυοτροφική πλάγια σκλήρυνση (ALS) τα νευρικά κύτταρα του εγκεφάλου και του νωτιαίου μυελού που ελέγχουν την εκούσια κίνηση επιδεινώνονται σταδιακά, προκαλώντας αυξανόμενη απώλεια της μυϊκής λειτουργίας και παράλυση των εκούσιων μυών, συμπεριλαμβανομένων των αναπνευστικών μυών, που τελικά οδηγεί σε αναπνευστική ανεπάρκεια.

Το ALS είναι μια καταστροφική διαταραχή. Ο μέσος χρόνος επιβίωσης με ALS είναι δύο έως πέντε χρόνια.

Τα ακριβή αίτια της ALS είναι άγνωστα, αλλά πιστεύεται ότι περιλαμβάνουν γενετικούς και περιβαλλοντικούς παράγοντες. Στο 2% περίπου των ατόμων που ζουν με ALS, η κατάσταση προκαλείται από μια γενετική μετάλλαξη (αλλαγή) που οδηγεί στην παραγωγή ελαττωματικών ενζύμων SOD1, προκαλώντας τον θάνατο των νευρικών κυττάρων.

Επί του παρόντος, υπάρχει μόνο μία θεραπεία για την ALS (ριλουζόλη) που έχει εγκριθεί στην ΕΕ. Στους ασθενείς προσφέρεται υποστηρικτική θεραπεία για την ανακούφιση των συμπτωμάτων της νόσου, όπως σωματική, επαγγελματική ή λογοθεραπεία και υποστήριξη αναπνοής. Υπάρχει μεγάλη ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη για αποτελεσματικές θεραπείες που διατηρούν τη μυϊκή λειτουργία και παρατείνουν τη ζωή των ασθενών με ALS.

Το νέο φάρμακο είναι ένα αντιπληροφοριακό ολιγονουκλεοτίδιο που συνδέεται με το mRNA του γονιδίου SOD1 για να μειώσει την παραγωγή της πρωτεΐνης SOD1. Με τη μείωση της ποσότητας της ελαττωματικής πρωτεΐνης SOD1, αυτό το φάρμακο αναμένεται να βελτιώσει τα συμπτώματα της ALS.

Η γνώμη των ειδικών του ΕΜΑ βασίζεται στο σύνολο των αποδεικτικών στοιχείων, συμπεριλαμβανομένου του στοχευμένου τρόπου λειτουργίας του φαρμάκου, των επιδράσεων που παρατηρούνται σε ένα ζωικό μοντέλο SOD1, βιοδεικτών και κλινικών δεδομένων.