Πόσο αποτελεσματικά είναι τα νέα φάρμακα κατά του καρκίνου [μελέτη]

Με τον αριθμό των ογκολογικών ασθενειών να αυξάνεται παγκοσμίως, τα φάρμακα για τον καρκίνο είναι ζωτικής σημασίας για τους ασθενείς. Όμως η πρακτική της έγκρισης νέων φαρμάκων όσο το δυνατόν ταχύτερα, φαίνεται αμφίβολη. Το 41% των αντικαρκινικών φαρμάκων που κυκλοφόρησαν στην αγορά των ΗΠΑ το χρονικό διάστημα μεταξύ 2013 - 2017 χρησιμοποιώντας τη διαδικασία ταχείας έγκρισης, απέτυχαν να ανταποκριθούν στις προσδοκίες, όπως διαπίστωσε τώρα μια μελέτη.

Ο Ian Liu από το Τμήμα Φαρμακευτικής Επιδημιολογίας και οι συν-συγγραφείς του, όλοι από την παγκοσμίου φήμης Ιατρική Σχολή του Χάρβαρντ στη Βοστώνη των ΗΠΑ, έθεσαν ένα απλό ερώτημα στην επιστημονική τους μελέτη: "Ποιο είναι το κλινικό όφελος των φαρμάκων για τον καρκίνο στα οποία έχει χορηγηθεί ταχεία έγκριση και σε ποια βάση η έγκριση αυτή μετατράπηκε τελικά σε κανονική έγκριση;".

Τουλάχιστον από την εποχή της πανδημίας του HIV - AIDS στα μέσα της δεκαετίας του 1980 και την τότε πυρετώδη αναζήτηση αποτελεσματικών θεραπειών κατά του HIV, οι αρχές φαρμάκων - στις ΗΠΑ, η Food and Drug Administration/FDA στην ΕΕ αλλά και ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων EMA - έχουν εξίσου επικεντρωθεί σε ιδιαίτερα γρήγορες εγκρίσεις στην αγορά. Αυτό γίνεται συχνά βάσει μικρών κλινικών δοκιμών φάσης Ι ή  ΙΙ, όταν δεν υπάρχουν ακόμη δεδομένα από μεγάλες μελέτες αποτελεσματικότητας.

Για παράδειγμα, προβάλλονται ηθικά επιχειρήματα υπέρ αυτού του τρόπου: Οι ασθενείς που δεν έχουν άλλες καλές θεραπευτικές επιλογές, δεν μπορούν να στερηθούν πιθανές νέες και αποτελεσματικές θεραπείες. Για τη φαρμακοβιομηχανία, από την άλλη, αυτό σημαίνει ιδιαίτερα γρήγορη και επικερδή πρόσβαση στην αγορά. Μετά την προκαταρκτική έγκριση της αγοράς σε μια ταχεία διαδικασία, οι πληροφορίες από τις μελέτες φάσης ΙΙΙ θα υποβληθούν στη συνέχεια προκειμένου να χορηγηθεί κανονική έγκριση.

Ο Liu και οι υπόλοιποι επιστήμονες που συμμετείχαν στη μελέτη, εξέτασαν το θέμα αυτό για φάρμακα για τον καρκίνο που είχαν λάβει προκαταρκτική έγκριση από τον FDA στις ΗΠΑ μετά από μια συντομευμένη διαδικασία.

Οι επιστήμονες τονίζουν ότι σε αυτή τη μελέτη κοόρτης των αντικαρκινικών φαρμάκων που έλαβαν ταχεία έγκριση την περίοδο μεταξύ 2013 - 2017, το 41% (19 από τα 46) δεν βελτίωσαν την επιβίωση ή την ποιότητα ζωής σε επακόλουθες επιβεβαιωτικές δοκιμές με περισσότερα από πέντε χρόνια παρατήρησης.

Για το 15% των φαρμάκων (7 από τα 46) δεν υπήρχαν διαθέσιμες πληροφορίες. Για το 60% των φαρμάκων που εγκρίθηκαν τελικά κανονικά (29 από τα 48), αυτό βασίστηκε αποκλειστικά σε υποκατάστατους δείκτες. Το τελευταίο σημαίνει ότι δεν ήταν υπεύθυνα γι' αυτό τα καθοριστικά κριτήρια, όπως η παράταση της ζωής ή η βελτίωση της ποιότητας ζωής, αλλά οι υποκατάστατοι δείκτες που απλώς καθιστούσαν πιθανή μια θετική επίδραση.

Μεταξύ του 2013 - 2023, συνολικά 129 αντικαρκινικά φάρμακα εγκρίθηκαν προσωρινά από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) στο πλαίσιο μιας επιταχυνόμενης διαδικασίας. Από τα 46 με περισσότερα από πέντε χρόνια παρατήρησης, λίγο κάτω από τα δύο τρίτα εγκρίθηκαν τελικά σε κανονική βάση και ένα στα πέντε αποσύρθηκε συνολικά από την αγορά.

Σύμφωνα με τους συγγραφείς της μελέτης στο JAMA της Αμερικανικής Ιατρικής Εταιρείας, λιγότερα από τα μισά αποδείχθηκαν επιτυχή στις επακόλουθες επιβεβαιωτικές δοκιμές.

Οι επιστήμονες κατέληξαν στο εξής συμπέρασμα: ότι τα περισσότερα αντικαρκινικά φάρμακα με επιταχυνόμενη έγκριση δεν παρουσίασαν κανένα όφελος στη συνολική επιβίωση ή στην ποιότητα ζωής εντός πέντε ετών από την επιταχυνόμενη καταχώριση. Οι ασθενείς, λένε οι επιστήμονες, θα πρέπει να ενημερώνονται με σαφήνεια για τα φάρμακα που αφορούν τον καρκίνο που καθίστανται διαθέσιμα μέσω της διαδικασίας επιταχυνόμενης έγκρισης και τελικά δεν παρουσιάζουν κανένα όφελος στα αποτελέσματα που έχουν σημασία για τους ασθενείς.