Αναλύοντας το κόστος των γονιδιακών θεραπειών της δρεπανοκυτταρικής νόσου

Καθώς περισσότερες κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες έρχονται στην αγορά, η ανάπτυξη εφικτών μοντέλων πληρωμής θα πρέπει να αποτελεί προτεραιότητα για να διασφαλιστεί ότι όλοι οι ασθενείς, όχι μόνο εκείνοι που έχουν εκατομμύρια δολάρια στις τσέπες τους, θα έχουν πρόσβαση στην περίθαλψη.

Στο πλαίσιο αυτό, η αμερικανική κυβέρνηση ήδη αναζητά τρόπους να διευρύνει την πρόσβαση των ασθενών στις νέες θεραπείες της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας, συμπεριλαμβανομένης της γονιδιακής θεραπείας.

«Οι ιατρικές εξελίξεις, μας φέρνουν πιο κοντά σε μια θεραπεία για τη δρεπανοκυτταρική αναιμία (SCD). Ωστόσο, πολλοί από τους 100.000 Αμερικανούς με SCD σήμερα αντιμετωπίζουν δυσκολίες πρόσβασης σε αποτελεσματική υγειονομική περίθαλψη και πρωτοποριακές θεραπείες», δήλωσε ο γραμματέας του HHS Xavier Becerra.

Σύμφωνα με την Αμερικανική Ακαδημία Οικογενειακών Ιατρών, η τιμή καταλόγου του Casgevy, της πρώτης και μοναδικής θεραπείας γονιδιακής επεξεργασίας που βασίζεται στο CRISPR για SCD και βήτα θαλασσαιμία (TDT) που εξαρτάται από τη μετάγγιση, είναι περίπου 2,2 εκατομμύρια δολάρια.

Συγκριτικά, το κόστος ζωής της θεραπείας του SCD είναι περίπου 1,7 εκατομμύρια δολάρια και το κόστος της θεραπείας του TDT είναι περίπου 5-5,7 εκατομμύρια δολάρια.

Θεωρητικά, μια εφάπαξ θεραπεία επεξεργασίας γονιδίων βοηθά στην ανακούφιση ορισμένων από τις μακροπρόθεσμες οικονομικές επιβαρύνσεις, συμπεριλαμβανομένου του κόστους της θεραπείας, του ταξιδιού και του χαμένου χρόνου ή της παραγωγικότητας για τη θεραπεία. Επιπλέον, μια μεμονωμένη θεραπεία μπορεί να μειώσει την επιβάρυνσή της στους ασθενείς.

Ωστόσο, το κόστος της μεμονωμένης θεραπείας αποτρέπει πολλούς επιλέξιμους ασθενείς από το να ακολουθήσουν αυτή τη θεραπεία.

Αυτό το εμπόδιο δεν είναι αποκλειστικό για το Casgevy. Πολλές άλλες κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες έχουν μη προσιτή τιμή, περιορίζοντας την πρόσβαση των ασθενών. Για παράδειγμα, το Hemgenix, μια γονιδιακή θεραπεία για την αιμορροφιλία Β, κοστίζει 3,5 εκατομμύρια δολάρια. Επιπλέον, η θεραπεία με Skysona, η οποία θεραπεύει την ενεργό εγκεφαλική αδρενολευκοδυστροφία, κοστίζει 3 εκατομμύρια δολάρια.

Αυτά τα παραδείγματα αποδεικνύουν ότι το υψηλό κόστος της θεραπείας επηρεάζει σχεδόν όλες τις κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες. Χωρίς επαρκή ασφαλιστική κάλυψη για αυτές τις θεραπείες, οι ασθενείς μένουν να επιδιώκουν λιγότερο αποτελεσματικές θεραπευτικές επιλογές.
Οπως ανέφερε η  διαχειρίστρια του CMS, Chiquita Brooks-LaSure. «Η αύξηση της πρόσβασης σε αυτές τις πολλά υποσχόμενες θεραπείες όχι μόνο θα βοηθήσει να διατηρηθούν οι άνθρωποι υγιείς, αλλά μπορεί επίσης να οδηγήσει σε εξοικονόμηση πόρων για τα κράτη και τους φορολογούμενους, καθώς μπορεί να αποφευχθεί το μακροπρόθεσμο κόστος της θεραπείας της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας.