Γονιδιακή θεραπεία αναστρέφει την καρδιακή ανεπάρκεια σε χοίρους 

Καρδιές με ανεπάρκεια σχεδόν επέστρεψαν σε πλήρη λειτουργία σε χοίρους στο εργαστήριο μετά από πειραματική γονιδιακή θεραπεία.

Nέα έρευνα δείχνει ότι η γονιδιακή θεραπεία δεν εμπόδισε μονο την επιδείνωση της καρδιακής ανεπάρκειας σε 4 χοίρους αλλά οδήγησε τις καρδιές να επιδιορθωθούν και να γίνουν δυνατότερες.

Ο Dr. TingTing Hong, δήλωσε οτι αν και τα ζώα ακόμα δέχονται πίεση στην καρδιά για την πρόκληση ανεπάρκειας διαπιστώθηκε ανάκαμψη της καρδιακής λειτουργίας και οτι η καρδιά επίσης σταθεροποιείται ή συρρικνώνεται. Πηγαίνει προς την κατεύθυνση να ξαναγίνει όπως μοιάζει η φυσιολογική καρδιά.

Η γονιδιακή θεραπεία εστιάζει στην πρωτεΐνη cBIN1. Μειωμένα επίπεδα αυτης βλάπτουν την ικανότητα του καρδιακού μυός να συσπάται.

Προηγούμενες έρευνες έδειξαν οτι ασθενείς με καρδιακή ανεπάρκεια έχουν χαμηλότερα επίπεδα cBIN1, και οτι όσο πιο χαμηλά είναι τόσο μεγαλώνει ο κίνδυνος για σοβαρά καρδιακά προβλήματα.

Οι ερευνητές του University of Utah τοποθέτησαν επιπλέον αντίγραφο του γονιδίου cBIN1 σε κοίλο ιό και στη συνέχεια ενέχυσαν τον ιό σε 4 χοίρους. Ο ιός κινήθηκε  στο κυκλοφορικό φτάνοντας στην καρδιά παραδίδοντας το γονίδιο σε καρδιακά κύτταρα.

Και οι 4 χοίροι επέζησαν τους 6 μήνες που διήρκεσε η έρευνα.

Επιπλέον, σημαντικές μετρήσεις της λειτουργίας της καρδιάς βελτιώθηκαν υποδεικνύοντας  οτι η αγωγή οδήγησε την καρδιά να αυτοεπιδιορθωθεί.

Η ικανότητα άντλησης αυξήθηκε με τον καιρό φτάνοντας πιο κοντά σε φυσιολογικά επίπεδα.

Προηγούμενες αγωγές για καρδιακή ανεπάρκεια βελτίωναν την καρδιακή λειτουργία κατά 5% έως 10%, ενώ αυτή η γονιδιακή θεραπεία οδήγησε σε  βελτίωση κατά  30%.

Οι καρδιές επίσης ανέκτησαν μεγάλο μέρος της εμφάνισης μιας υγιούς καρδιάς.

Η μελέτη δημοσιεύτηκε στο npj Regenerative Medicine.

Αυτη η αναστροφή της βλάβης είναι πολύ ασυνήθιστη στην καρδιακή ανεπάρκεια, δήλωσε ερευνητής.

Η αγωγή φάνηκε επίσης να βελτιώνει την καρδιακή λειτουργία σε γενετικό επίπεδο οδηγώντας τα καρδιακά κύτταρα και τις πρωτεΐνες να οργανωθούν καλύτερα.

Η ομάδα συνεργάζεται με την TikkunLev Therapeutics για να ετοιμάσουν τη γονιδιακή θεραπεία προς χρήση στους ανθρώπους.

Πηγές:
npj Regenerative Medicine.