Aναμένεται άδεια κυκλοφορίας για την πρώτη βιολογική θεραπεία κατά της συστηματικής νεανικής ρευματοειδούς αρθρίτιδας

Άδεια κυκλοφορίας για την πρώτη βιολογική θεραπεία κατά της συστηματικής νεανικής ρευματοειδούς αρθρίτιδας, αναμένεται να δώσει ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΕΑ).

Πρόκειται για ένα μονοκλωνικό αντίσωμα (tocilizumab), το οποίο χορηγείται για την αντιμετώπιση της ρευματοειδούς αρθρίτιδας ενηλίκων. Πρόσφατη μελέτη, όμως, έδειξε ότι έχει άριστα αποτελέσματα και στα παιδιά, με αποτέλεσμα να ζητηθεί επέκταση της ένδειξης από τον ΕΜΕΑ.

Η αίτηση υποβλήθηκε έπειτα από θετικά στοιχεία που προέκυψαν από τη φάσης ΙΙΙ μελέτη TENDER, η οποία διενεργήθηκε σε 70 ερευνητικά κέντρα, 20 χωρών του κόσμου, με τη συμμετοχή 112 παιδιών με συστηματική νεανική ιδιοπαθή αρθρίτιδα.

Από τα ευρήματά της προκύπτει ότι έπειτα από τρεις μήνες αγωγής, το 85% των ασθενών που έλαβαν Tocilizumab παρουσίασαν 30% βελτίωση (ACR30) των σημείων και συμπτωμάτων και απουσία πυρετού, ο οποίος θεωρείται βασικό χαρακτηριστικό της νόσου, συγκριτικά με το 24% των ασθενών στους οποίους χορηγήθηκε εικονικό φάρμακο (placebo).

Επιπρόσθετα, 70% των ασθενών εμφάνισαν 70% βελτίωση (ACR70) των σημείων και συμπτωμάτων, ενώ δύο στους τρεις ήταν ελεύθεροι εξανθημάτων έπειτα από θεραπεία τριών μηνών.

Η tocilizumab, είναι το πρώτο πλήρως ανθρωποποιημένο μονοκλωνικό αντίσωμα, το οποίο στοχεύει τον υποδοχέα της ιντερλευκίνης - 6. Αναστέλλει τη δράση της IL-6, μιας φλεγμονώδους κυτταροκίνης η οποία συμβάλλει στην παθογένεια της νόσου.

Η νόσος

Η συστηματική νεανική ιδιοπαθής αρθρίτιδα είναι μία μορφή νεανικής ιδιοπαθούς αρθρίτιδας. Αφορά το 10% έως 20% όλων των περιπτώσεων νεανικής ιδιοπαθούς αρθρίτιδας, έχει τη χειρότερη μακροπρόθεσμη πρόγνωση και ευθύνεται για περίπου δύο στους τρεις θανάτους παιδιών με αρθρίτιδα.

Τα παιδιά συχνά μένουν δια βίου με σοβαρές αναπηρίες, διαταραχές ανάπτυξης και οστεοπόρωση και κάποια μπορεί να εμφανίσουν σοβαρές, απειλητικές για τη ζωή επιπλοκές, όπως είναι το σύνδρομο ενεργοποίησης των μακροφάγων (MAS).

Η ασθένεια μπορεί επίσης να έχει σοβαρή εξέλιξη και κοινωνικές συνέπειες.

Η συστηματική νεανική ιδιοπαθής αρθρίτιδα, διαφέρει σημαντικά από τη ρευματοειδή αρθρίτιδα των ενηλίκων. Προσβάλλει παιδιά 16 ετών ή μικρότερα, ενώ εμφανίζεται πολύ συχνά μεταξύ 18 μηνών και 2 ετών. Εκτός από τη χρόνια αρθρίτιδα, συνδέεται με εμφάνιση πυρετού και άλλων συμπτωμάτων, όπως δερματικά εξανθήματα, αναιμία, ήπατο-ή και σπληνομεγαλία και περικαρδίτιδα/μυοκαρδίτιδα ή/και φλεγμονή των πνευμόνων.

Τα σημαντικά ευρήματα της μελέτης TENDER, δίνουν θεραπευτική διέξοδο, καθώς – προς το παρόν – δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες για τη νόσο. Η αντιμετώπιση της νόσου βασίζεται στα μη στεροειδή αντι φλεγμονώδη φάρμακα και σε υψηλές δόσεις κορτικοστεροειδών.

Με αυτά, δεν επιτυγχάνεται μακροπρόθεσμη βελτίωση, καθώς οι ασθενείς είναι συχνά ανθεκτικοί στην παραπάνω συμβατική αγωγή, ενώ υπάρχει αυξημένη πιθανότητα εμφάνισης σοβαρών ανεπιθύμητων ενεργειών από τη χρόνια χρήση στεροειδών.