Κοντά στην πρώτη στοχευμένη θεραπεία για τη νόσο Cushing

Η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) γνωμοδότησε θετικά για την πασιρεοτίδη, μία νέα θεραπεία για την αντιμετώπιση της νόσου Cushing. Αυτό αποτελεί ένα ιδιαιτέρως ενθαρρυντικό νέο για τους συγκεκριμένους ασθενείς, αφού έως τώρα, δεν υπάρχει στην Ευρωπαϊκή Ένωση (αλλά και παγκοσμίως) εγκεκριμένη φαρμακευτική θεραπεία ειδικά για τη νόσο αυτή.

Η νόσος Cushing είναι μια σπάνια ενδοκρινική διαταραχή, που προκαλείται από την υπερπαραγωγή κορτιζόλης στον οργανισμό, λόγω παρουσίας καλοήθους όγκου στον αδένα της υπόφυσης και επηρεάζει ένα έως δύο άτομα ανά εκατομμύριο πληθυσμού ετησίως.

Η θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής βασίστηκε στα δεδομένα που προέκυψαν από την κλινική μελέτη Φάσης ΙΙΙ, με την ονομασία PASPORT-CUSHINGS, τη μεγαλύτερη τυχαιοποιημένη μελέτη για την αξιολόγηση φαρμακευτικής θεραπείας για ασθενείς που πάσχουν από τη συγκεκριμένη νόσο.

Στη μελέτη, οι ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν σε δύο ομάδες, στις οποίες χορηγήθηκε πασιρεοτίδη, μέσω υποδόριας ένεσης σε δόσεις 900μg και 600μg, δύο φορές ημερησίως. Στην ομάδα που έλαβε δόση 900μg, επετεύχθη το πρωτεύον καταληκτικό σημείο της μελέτης, δηλαδή ομαλοποιήθηκαν τα επίπεδα ελεύθερης κορτιζόλης ούρων (UFC), η οποία συνιστά το βασικό δείκτη βιοχημικού ελέγχου της νόσου.

Σημειώνεται ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή συνήθως ακολουθεί τις συστάσεις της CHMP και ανακοινώνει την τελική της απόφαση σε διάστημα τριών μηνών από την ημερομηνία της αρχικής γνωμοδότησης. Η απόφαση θα έχει ισχύ για τα 27 κράτη-μέλη της ΕΕ, καθώς και για Ισλανδία και Νορβηγία.

Η πασιρεοτίδη, ως θεραπεία για τη νόσο Cushing, ανήκει στην κατηγορία των λεγόμενων ‘ορφανών φαρμάκων’. Ο χαρακτηρισμός ‘ορφανό φάρμακο’ αποδίδεται σε θεραπείες για σπάνιες παθήσεις, ο επιπολασμός των οποίων ορίζεται στην Ευρωπαϊκή Ένωση ως λιγότερα των 5 περιστατικών ανά 10.000 άτομα.

Σχετικά με τη νόσο Cushing

Το σύνδρομο Cushing είναι μια ενδοκρινική διαταραχή, προκαλούμενη από την υπερπαραγωγή κορτιζόλης, μίας ορμόνης ζωτικής σημασίας που συμβάλλει στη ρύθμιση του μεταβολισμού, διατηρεί την καρδιαγγειακή λειτουργία, και βοηθά τον οργανισμό να ανταποκριθεί σε καταστάσεις στρες.

ΝόσοςCushing χαρακτηρίζεται το είδος του συνδρόμου Cushing, που προκαλείται από καλόηθες υποφυσιακό αδένωμα, που εκκρίνει μία πεπτιδική ορμόνη γνωστή και ως φλοιοεπινεφριδιοτρόπος ορμόνη (ACTH). Η θεραπεία εκλογής είναι η χειρουργική αφαίρεση του αδενώματος (αδενεκτομή), που γίνεται μέσω της διασφηνοειδούς οδού.

Η νόσος Cushing είναι σπάνια αλλά σοβαρή πάθηση, η οποία προσβάλλει 1-2 άτομα ανά εκατομμύριο πληθυσμού ετησίως. Εμφανίζεται κυρίως σε ενήλικες γυναίκες από 20 έως 50 ετών. Συμπτώματα της νόσου αποτελούν η αύξηση σωματικού βάρους, η παχυσαρκία κορμού, το πανσεληνοειδές προσωπείο, η έντονη κόπωση και αδυναμία, οι πορφυρές ραβδώσεις του δέρματος, η οπισθοτραχηλική απόθεση λίπους, η κατάθλιψη και το άγχος.