Έγκριση φαρμάκου για την ρευματοειδή αρθρίτιδα

Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) εξέδωσε θετική γνωμοδότηση για το φάρμακο tofacitinib citrate 5 mg της Pfizer, λαμβανόμενο δύο φορές ημερησίως, για τη θεραπεία ασθενών με μέτρια έως σοβαρή ενεργό ρευματοειδή αρθρίτιδα (ΡΑ). Η γνωμοδότηση της CHMP θα αποσταλεί στη συνέχεια στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την έκδοση οριστικής απόφασης.

Εφόσον λάβει έγκριση, το tofacitinib citrate σε συνδυασμό με μεθοτρεξάτη θα ενδείκνυται για τη θεραπεία της μέτριας έως σοβαρής ενεργού ρευματοειδούς αρθρίτιδας σε ενήλικες ασθενείς που είχαν ανεπαρκή ανταπόκριση ή δυσανεξία σε ένα ή περισσότερα τροποποιητικά της νόσου αντιρευματικά φάρμακα.Το tofacitinib citrate μπορεί να χορηγηθεί ως μονοθεραπεία σε περιπτώσεις δυσανεξίας στη μεθοτρεξάτη ή σε περιπτώσεις όπου η θεραπεία με μεθοτρεξάτη δεν είναι κατάλληλη. 

Η αίτηση άδειας κυκλοφορίας περιλάμβανε δεδομένα από το παγκόσμιο πρόγραμμα ανάπτυξης κλινικών μελετών φάσης 3 για τη ρευματοειδή αρθρίτιδα ORAL (Oral Rheumatoid Arthritis TriaLs. Το εν λόγω πρόγραμμα αποτελούνταν από έξι ολοκληρωμένες κλινικές μελέτες: τις ORAL Start, ORAL Solo, ORAL Standard, ORAL Sync, ORAL Scan, και ORAL Step, καθώς και από δύο ανοιχτές, μακροχρόνιες μελέτες επέκτασης (LTE). Κατά τη στιγμή υποβολής της αίτησης άδειας κυκλοφορίας, το πρόγραμμα ανάπτυξης ORAL είχε συγκεντρώσει 19.000 και πλέον έτη έκθεσης ασθενών στο φάρμακο σε πάνω από 6.100 ασθενείς με παρατηρήσεις παρακολούθησης έως οκτώ ετών σε μία από τις μελέτες LTE.

 Επί του παρόντος, περισσότεροι από 2,9 εκατομμύρια άνθρωποι στην Ευρώπη πάσχουν από μέτρια έως σοβαρή ρευματοειδή αρθρίτιδα, ένα χρόνιο, φλεγμονώδες αυτοάνοσο νόσημα που προκαλεί διάφορα συμπτώματα, μεταξύ άλλων άλγος και οίδημα στις αρθρώσεις, ιδίως στις αρθρώσεις των χεριών, των ποδιών και των γονάτων. Παρόλο που η ακριβής αιτία της ρευματοειδούς αρθρίτιδας είναι άγνωστη, θεωρείται αυτοάνοσο νόσημα, καθώς το ανοσοποιητικό σύστημα των ασθενών αντιμετωπίζει τον υγιή ιστό του οργανισμού ως απειλή και του επιτίθεται.

Η νόσος μπορεί να εμφανιστεί οποιαδήποτε στιγμή της ενήλικης ζωής, συνήθως όμως προσβάλλει άτομα μεταξύ 40 και 70 ετών. Ορισμένοι άνθρωποι διατρέχουν αυξημένο κίνδυνο να προσβληθούν από τη νόσο, μεταξύ άλλων, τα άτομα με οικογενειακό ιστορικό ρευματοειδούς αρθρίτιδας, οι καπνιστές και οι γυναίκες ενώ η νόσος προσβάλλει τριπλάσιο ποσοστό γυναικών σε σχέση με τους άντρες.

Παρά τις πολλαπλές θεραπευτικές επιλογές, πολλοί από τους ασθενείς με ρευματοειδή αρθρίτιδα ενδέχεται να έχουν ανεπαρκή ανταπόκριση στις μέχρι σήμερα διαθέσιμες θεραπείες, συμπεριλαμβανομένης της μεθοτρεξάτης.

To tofacitinib ανήκει στην κατηγορία των αναστολέων των κινασών Janus (JAK). Η εν λόγω κατηγορία θα αποτελέσει μια νέα κατηγορία φαρμάκων για τη θεραπεία της μέτριας έως σοβαρής ενεργού ΡΑ στην ΕΕ.

Το tofacitinib citrate έχει λάβει έγκριση για χρήση σε 50 και πλέον χώρες. Στην Ευρωπαϊκή Ένωση αποτελεί ερευνητικό φάρμακο και δεν έχει λάβει έγκριση για χρήση.