Προτεραιότητα στα παιδιά για το υπό έλλειψη φάρμακο ‘Myozyme’

Του Δημήτρη Καραγιώργου

Ελλείψεις στο φάρμακο ‘Myozyme’ (αλγλυκοσιδάση άλφα) της εταιρείας Gemzyme, αναμένονται παγκοσμίως τους επόμενους μήνες. Σύμφωνα με ανακοίνωση του Εθνικού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΟΦ), στο διάστημα των ελλείψεων, το φάρμακο θα χορηγείται κατά προτεραιότητα σε βρέφη, παιδιά και εφήβους.

Πρόκειται για μία σύσταση της Επιτροπής για Φάρμακα Ανθρώπινης Χρήσης (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΕΑ), η οποία στοχεύει στη διασφάλιση ότι αυτοί οι ασθενείς θα συνεχίσουν τη θεραπεία όσο η εταιρεία επιλύει το πρόβλημα προμήθειας που αντιμετωπίζει.

Η έλλειψη προμήθειας προκλήθηκε από την απαίτηση για αύξηση της τρέχουσας ικανότητας παραγωγής του Myozyme, καθώς επίσης και από προβλήματα σε κάποια στάδια της παραγωγής του φαρμάκου. Ενόσω τα προβλήματα αυτά διερευνούνται και η εταιρεία προχωρά στην επέκταση των εγκαταστάσεων παραγωγής, οι προσωρινές συστάσεις για τη θεραπεία θα βοηθήσουν τους ιατρούς να διαχειριστούν πιθανές διακοπές στη προμήθεια.

Το Myozyme χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ασθενών με νόσο του Pombe, μια σπάνια, κληρονομική διαταραχή λόγω ενζυμικής ανεπάρκειας. Η νόσος του Pombe οδηγεί σε προοδευτική εναπόθεση γλυκογόνου σε συγκεκριμένους ιστούς, ιδιαίτερα στην καρδιά και άλλους μυς.

Συνέπεια αυτού, είναι ένα ευρύ φάσμα εκδηλώσεων και συμπτωμάτων, που συμπεριλαμβάνουν διόγκωση της καρδιάς, αναπνευστικές δυσκολίες και μυϊκή αδυναμία. Όταν η πάθηση εμφανίζεται σε μικρή ηλικία (πρόωρη έναρξη), εξελίσσεται ταχέως και αποβαίνει μοιραία χωρίς αγωγή.

Η νόσος του Pompe μπορεί επίσης να εκδηλωθεί σε ενήλικες (καθυστερημένη έναρξη), οπότε εξελίσσεται με πιο αργό ρυθμό και είναι λιγότερο απειλητική για τη ζωή. Το εγκεκριμένο θεραπευτικό σχήμα για το Myozyme είναι μία έγχυση κάθε δύο εβδομάδες.

Συστάσεις

Καθώς οι ασθενείς με πρόωρη έναρξη εμφανίζουν την πιο ταχεία εξέλιξη της νόσου και κινδυνεύουν από σοβαρά μακροχρόνια αναπτυξιακά προβλήματα, η CHMP συνιστά ότι:

Τα βρέφη, τα παιδιά και οι έφηβοι πρέπει να συνεχίσουν τη θεραπεία με Myozyme χωρίς καμία διακοπή. Νέες θεραπείες πρέπει να ξεκινούν χωρίς περιορισμό σε αυτή την ηλικιακή ομάδα, εφόσον κρίνεται απαραίτητο.

Οι ενήλικες δεν πρέπει να ξεκινούν νέες θεραπείες με Myozyme. Μέχρι την επίλυση των προβλημάτων προμήθειας οι συνταγογράφοι ιατροί πρέπει να εξετάσουν την προσωρινή διακοπή της αγωγής σε ενήλικες ήδη υπό θεραπεία εκτός από την περίπτωση ασθενών στους οποίους η διακοπή μπορεί να έχει συνέπειες απειλητικές για τη ζωή.

Οι συστάσεις αυτές είναι προσωρινές και δε μεταβάλλουν τις ισχύουσες εγκεκριμένες Πληροφορίες Προϊόντος για το Myozyme. Η εφαρμογή των συστάσεων ισχύει μέχρι την επίλυση των προβλημάτων προμήθειας από την εταιρεία.