Η ρυθμιστική αρχή των ΗΠΑ έδωσε το πράσινο φως στο odevexibat να χρησιμοποιηθεί ως θεραπεία για σοβαρό κνησμό (φαγούρα) σε ασθενείς ηλικίας 12 μηνών και άνω με σύνδρομο Alagille, μια διαταραχή που έχει ως αποτέλεσμα τη παρεμπόδιση της ροής της χολής από το ήπαρ στο λεπτό έντερο.

Το σκεύασμα είναι ένας άπαξ ημερησίως, μη συστηματικός αναστολέας μεταφοράς χολικού οξέος, ο οποίος είχε ήδη εγκριθεί για τη θεραπεία της σπάνιας ηπατικής διαταραχής οικογενούς ενδοηπατικής χολόστασης (PFIC).

Το φάρμακο βρίσκεται επίσης σε τελικό στάδιο ανάπτυξης για την παιδιατρική ηπατική διαταραχή της χοληφόρου ατρησίας (BA), με τα αποτελέσματα να αναμένονται το επόμενο έτος.

Η Ipsen είπε ότι θα διαθέσει αμέσως το φάρμακο σε επιλέξιμους ασθενείς με σύνδρομο Alagille στις ΗΠΑ και βρίσκεται στα τελικά στάδια της ρυθμιστικής αναθεώρησης στην ΕΕ, με την απόφαση να αναμένεται στο δεύτερο εξάμηνο του τρέχοντος έτους.

Το σύνδρομο Alagille προκαλείται από μια μετάλλαξη στο γονίδιο JAG1, με συμπτώματα που εμφανίζονται γενικά στα δύο πρώτα χρόνια της ζωής. Προκαλεί ηπατική βλάβη, που οδηγεί σε ίκτερο και κνησμό, καθώς και άλλες επιπτώσεις, όπως καθυστερημένη ανάπτυξη, δερματικές ανωμαλίες και καρδιαγγειακές επιπλοκές.

Ο κνησμός είναι ευρέως γνωστό ότι είναι ένα από τα πιο εξουθενωτικά συμπτώματα της νόσου, ιδιαίτερα στα μικρά παιδιά, και είναι ένας από τους κύριους μοχλούς για τους ασθενείς να αναζητήσουν μεταμόσχευση ήπατος.

Στη δοκιμή φάσης 3 ASSERT, το 90% των ασθενών ανταποκρίθηκαν στο σκεύασμα με μείωση των συμπτωμάτων κνησμού και το φάρμακο έδειξε επίσης ότι μειώνει τα χολικά οξέα του ορού, έναν βιοδείκτη για τη νόσο. Το φάρμακο ήταν επίσης καλά ανεκτό, με τη διάρροια να εμφανίζεται σημαντικά πιο συχνά από το εικονικό φάρμακο.

Προς το παρόν, ο κνησμός στο σύνδρομο Alagille αντιμετωπίζεται με φάρμακα εκτός ετικέτας, όπως η χολεστυραμίνη, η ριφαμπίνη, η ναλτρεξόνη, η σερτραλίνη και τα αντιισταμινικά, αλλά αυτά μπορεί να είναι αναποτελεσματικά και να προκαλέσουν παρενέργειες.

Πηγές:
https://pharmaphorum.com/

Ειδήσεις υγείας σήμερα
Πώς θα χάσετε τα κιλά των εορτών [μελέτη]
Πόνος στον ώμο: Με ποιον “ανορθόδοξο” τρόπο υποχωρεί
Πώς τα καρδιακά μυϊκά κύτταρα αναγεννώνται από τη μηχανική υποστήριξη της καρδιάς