Από την απόψη  της θεραπευτικής ομάδας στην Ιατρική Κλινική Charité στο Βερολίνο, η είδηση είναι ιδιαίτερα αξιοσημείωτη: Πρόκειται για την θεαματική  βελτίωση που επέφερε η αντικαρκινική δραστική ουσία τεκλισταμάμπη σε μία ασθενή με σοβαρό συστηματικό ερυθηματώδη λύκο (ΣΕΛ).

Λόγω της αυτοάνοσης νόσου, η 23χρονη ήταν πρόσφατα καθηλωμένη σε αναπηρικό καροτσάκι.

Σήμερα - σχεδόν έξι μήνες μετά την έναρξη της θεραπείας - η ασθενής είναι εντελώς απαλλαγμένη από τα συμπτώματα. Το κατά πόσον το αποτέλεσμα θα διαρκέσει, μένει να φανεί. Ωστόσο, η περίπτωση που η ομάδα δημοσίευσε τώρα στο "New England Journal of Medicine" σηματοδοτεί ένα ελπιδοφόρο σημείο εκκίνησης για περαιτέρω έρευνες.

Τίποτα δεν είχε βοηθήσει επαρκώς την 23χρονη γυναίκα από το Βερολίνο: Ούτε η κορτιζόνη, ούτε και οκτώ άλλες θεραπείες που θα έπρεπε να έχουν αμβλύνει το υπερδραστήριο ανοσοποιητικό της σύστημα.

Η αυτοάνοση νόσος της, γνωστή ως συστηματικός ερυθηματώδης λύκος, ήταν ιδιαίτερα σοβαρή και επιτέθηκε σε τέσσερα από τα συστήματα οργάνων της.

Το δέρμα της έβγαζε φουσκάλες, οι αρθρώσεις και τα νεφρά της ήταν με σοβαρές φλεγμονές και ο αριθμός των ερυθρών αιμοσφαιρίων της, τα οποία τροφοδοτούν τους ιστούς με οξυγόνο, ήταν πολύ χαμηλός.

Λόγω του συνεχούς πόνου της, η ασθενής δεν μπορούσε πλέον να περπατήσει, ήταν εξαρτημένη από αναπηρικό καροτσάκι και τα νεφρά της κινδύνευαν να καταρρεύσουν", λέει ο PD Dr Tobias Alexander, ο θεράπων ιατρός της στην Ιατρική Κλινική Charité με ειδίκευση στη Ρευματολογία και την Κλινική Ανοσολογία. Ο επικεφαλής του εξειδικευμένου ρευματολογικού εξωτερικού ιατρείου τονίζει: "Δεν έχω ξαναδεί τόσο σοβαρή περίπτωση".

Καθώς είχαν εξαντληθεί οι καθιερωμένες θεραπευτικές οδοί, πρότεινε στην ασθενή να χρησιμοποιήσει για πρώτη φορά την δραστική ουσία teclistamab. Πρόκειται για το λεγόμενο διειδικό αντίσωμα που έχει εγκριθεί για τη θεραπεία του πολλαπλού μυελώματος, ενός καρκίνου των πλασματοκυττάρων του μυελού των οστών.

Στον συστηματικό ερυθηματώδη λύκο, τα πλασματοκύτταρα παράγουν αυτοαντισώματα, δηλαδή αντισώματα που στρέφονται κατά του δικού τους ιστού. "Η τεκλισταμάμπη καταστρέφει πολύ αποτελεσματικά τα πλασματοκύτταρα και δρα επίσης κατά των πρόδρομων κυττάρων τους, τα οποία διαφορετικά θα παρήγαγαν γρήγορα νέα πλασματοκύτταρα", εξηγεί ο ρευματολόγος. "Επομένως, υποθέσαμε ότι το αντικαρκινικό φάρμακο θα μπορούσε να εξαλείψει την αιτία του συστηματικού λύκου και να βοηθήσει τον ασθενή μακροπρόθεσμα'.

Η νόσος δεν είναι πλέον ανιχνεύσιμη μετά από πέντε ενέσεις

Με τη συγκατάθεση της ασθενούς, το φάρμακο χρησιμοποιήθηκε εκτός ετικέτας. Η θεραπεία πραγματοποιήθηκε ως εσωτερικός ασθενής στην Ιατρική Κλινική με έμφαση στην αιματολογία, την ογκολογία και την ανοσολογία των όγκων στο Charité Campus Benjamin Franklin - και αποδείχθηκε επιτυχής: πέντε ενέσεις του καρκινικού φαρμάκου κάτω από το δέρμα της κοιλιάς, κατανεμημένες σε διάστημα πέντε εβδομάδων, μείωσαν σταδιακά τα συμπτώματα του ασθενούς.

Μέσα σε λίγες εβδομάδες, οι τιμές των νεφρών και του αίματός της βελτιώθηκαν και η φλεγμονή του δέρματος και των αρθρώσεών της υποχώρησε εντελώς.

Από τα μέσα Απριλίου δεν ανιχνεύονται αυτοαντισώματα στο αίμα της 23χρονης, παρόλο που η θεραπεία της με ανοσοκατασταλτικά είχε διακοπεί πριν από την έναρξη της θεραπείας και η χορήγηση κορτιζόνης διακόπηκε μετά από έξι εβδομάδες.

"Η ασθενής βρίσκεται σε πλήρη ύφεση", λέει ο Tobias Alexander. 'Αυτό σημαίνει ότι δεν αισθάνεται πλέον κανένα σημάδι της ασθένειάς της και δεν μπορούμε πλέον να βρούμε κλινικά ή εργαστηριακά στοιχεία συστηματικού λύκου. Είναι ακόμη πολύ νωρίς για να μιλήσουμε για θεραπεία, αλλά ένα τόσο ηχηρό αποτέλεσμα αποτελεί απόλυτη εξαίρεση στη ρευματολογία και είναι επίσης αξιοσημείωτο επειδή όλες οι διαθέσιμες θεραπευτικές προσεγγίσεις δεν είχαν λειτουργήσει επαρκώς προηγουμένως.

Η επιτυχία της θεραπείας σημαίνει φυσικά ένα ασύγκριτο κέρδος στην ποιότητα ζωής, ιδίως για την ασθενή, κάτι για την οποία είμαστε πολύ ικανοποιημένοι. Ωστόσο, δεν γνωρίζουμε ακόμη πόσο θα διαρκέσει το αποτέλεσμα. Λόγω του προκαταρκτικού χαρακτήρα των αποτελεσμάτων, η θεραπεία δεν είναι ακόμη κατάλληλη για ευρεία χρήση".

Κίνδυνοι της θεραπείας

Πάντως, η ισχυρή παρέμβαση στο ανοσοποιητικό σύστημα από το σκεύασμα κρύβει σημαντικούς κινδύνους σε ορισμένες περιπτώσεις. Για παράδειγμα, τα κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος μπορεί να παράγουν υπερβολικές ποσότητες φλεγμονωδών αγγελιοφόρων.

Ανάλογα με την πορεία της νόσου, ένα τέτοιο σύνδρομο απελευθέρωσης κυτταροκινών μπορεί να γίνει απειλητικό για τη ζωή.

Η ασθενής  ανέπτυξε επίσης ένα σοβαρό σύνδρομο απελευθέρωσης κυτταροκινών κατά τη διάρκεια της θεραπείας με τεκλισταμάμπη, προσβλήθηκε από πνευμονία και ιγμορίτιδα και η ποσότητα των προστατευτικών αντισωμάτων στο αίμα της μειώθηκε.

"Αυτές οι παρενέργειες είναι πολύ πιο σοβαρές από ό,τι με τις συμβατικές ρευματολογικές θεραπείες και ορισμένες από αυτές έπρεπε να αντιμετωπιστούν στο νοσοκομείο", λέει ο καθηγητής Jan Krönke, ο οποίος φρόντισε την ασθενή από την πλευρά της αντικαρκινικής ιατρικής. "Ωστόσο, αντιστοιχούν στις αντιδράσεις που προκαλεί η τεκλισταμάμπη σε ασθενείς με πολλαπλό μυέλωμα και επομένως δεν ήταν απροσδόκητες».


Προκειμένου να διαπιστωθεί πόσο διαρκής είναι η επίδραση της τεκλισταμάμπης, η θεραπευτική ομάδα θα συνεχίσει να παρακολουθεί στενά την ασθενή και να παρατηρεί τη δραστηριότητα του ανοσοποιητικού της συστήματος. Εάν τα θετικά αποτελέσματα αποδειχθούν μακροχρόνια και επιβεβαιωθούν σε περαιτέρω μελέτες.

ο Tobias Alexander θεωρεί μεγάλα τα πιθανά οφέλη του αντικαρκινικού φαρμάκου στη ρευματολογία: "Τα θεραπευτικά αποτελέσματα της τεκλισταμάμπης στην ασθενή είναι συγκρίσιμα με την επίδραση των θεραπειών με CAR-T κύτταρα, τουλάχιστον προς το παρόν.  Ωστόσο, το διειδικό αντίσωμα είναι πολύ πιο εύκολο και γρήγορο στη χρήση, γεγονός που θα αποτελούσε τεράστιο πλεονέκτημα".

Οι κυτταρικές θεραπείες CAR-T είναι νέες θεραπευτικές προσεγγίσεις που έχουν καταφέρει να καταστείλουν τις αυτοάνοσες νόσους σε μεμονωμένες περιπτώσεις εδώ και χρόνια. Ωστόσο, απαιτούν χημειοθεραπεία και γονιδιακή θεραπεία και είναι πολύ χρονοβόρες και απαιτητικές σε πόρους.

Πηγές:
Klinikum Charité – Universitätsmedizin Berlin

Ειδήσεις υγείας σήμερα
Περιεμμηνόπαυση: Ερωτήσεις που πρέπει να κάνετε στον γυναικολόγο σας
ECDC: Σημαντική αύξηση κρουσμάτων συγκυτιακού ιού - Ποιους απειλεί ο RSV
Διοικητές νοσοκομείων: Παράδοξα και αντιφάσεις ενός διαγωνισμού