Τα τελευταία τρία χρόνια, ο FDA ενέκρινε έξι νέα φάρμακα αιμορροφιλίας, συμπεριλαμβανομένων τριών γονιδιακών θεραπειών.

Σε αυτό το άκρως ανταγωνιστικό τοπίο θεραπείας έρχεται ένα ακόμη φάρμακο, καθώς ο FDA έδωσε τώρα το πράσινο φως για το fitusiran της Sanofi, το οποίο ξεχωρίζει ως η μόνη θεραπεία για όλους τους τύπους αιμορροφιλίας.

Το σκεύασμα δεν προορίζεται μόνο για άτομα με αιμορροφιλία Α και Β, αλλά σε αντίθεση με τις περισσότερες θεραπείες, μπορεί επίσης να χρησιμοποιηθεί από ασθενείς ανεξάρτητα από την κατάσταση του αναστολέα τους.

Οπως δήλωσε ο Craig Benson, MD, επικεφαλής του προγράμματος αιμορροφιλίας της Sanofi, «Είμαστε προφανώς ενθουσιασμένοι με το fitusiran επειδή είναι η πρώτη θεραπεία στις Ηνωμένες Πολιτείες που μπορεί να χρησιμοποιηθεί από όλους τους ασθενείς».

Το σκεύασμα μπορεί να χορηγηθεί υποδορίως ξεκινώντας μία φορά κάθε δύο μήνες και η δόση και η συχνότητά του μπορούν να προσαρμοστούν χρησιμοποιώντας μια συνοδευτική διαγνωστική εξέταση. Ένας εκπρόσωπος της Sanofi είπε ότι το μέσο ετήσιο κόστος χονδρικής απόκτησης του φαρμάκου για την πλειονότητα των ασθενών θα είναι 642.000 δολάρια.

Ως ένα μικρό παρεμβαλλόμενο RNA,(siRNA), το fitusiran μιμείται μια φυσική κυτταρική διαδικασία που ρυθμίζει την έκφραση γονιδίων. Με την καταστολή της αντιθρομβίνης (AT), μιας πρωτεΐνης που αναστέλλει την πήξη του αίματος, το fitusiran προάγει τη δημιουργία θρομβίνης, η οποία βοηθά στην πρόληψη των αιμορραγικών επεισοδίων που μαστίζουν τα άτομα με αιμορροφιλία.

Στην ετήσια έκθεσή της για το Drugs to Watch, η Clarivate αναφέρεται στο σκεύασμα ως μια «δυνητικά μετασχηματιστική θεραπεία» και έχει καταγράψει τις δυνατότητες πωλήσεων σε 1 δισεκατομμύριο δολάρια έως το 2030.

Το fitusiran είναι το δεύτερο φάρμακο παρεμβολής RNA που πήρε το πολυαναμενόμενο νεύμα του FDA τις τελευταίες ημέρες. Την περασμένη εβδομάδα, ο οργανισμός ενέκρινε το Vutrisiran της Alnylam, για τη θεραπεία ασθενών με αμυλοειδική μυοκαρδιοπάθεια τρανσθυρετίνης (ATTR-CM).

Η Sanofi, αρχικά συνεργάστηκε για την ανάπτυξη τόσο του Vutrisiran, όσο και τoυ fitusiran. Αλλά το 2018, οι εταιρείες  συμφώνησαν ότι η Alnylam θα έπαιρνε τον πλήρη έλεγχο του Vutrisiran, ενώ η Sanofi θα έκανε το ίδιο για το fitusiran.

Και οι δύο εταιρείες δυσκολεύτηκαν να αναπτύξουν το fitusiran καθώς χτυπήθηκε από κλινικά  αποτελέσματα το 2017 και το 2020. Η πρώτη ήρθε μετά τον θάνατο ενός ασθενή από θρόμβο αίματος σε μια μελέτη φάσης 2. Τελικά, η Sanofi βρήκε μια δόση που μείωσε τα θρομβοεμβολικά επεισόδια.     

Το fitusiran κατέχει επίσης ένα πλεονέκτημα ευκολίας έναντι των δύο από τα πιο πρόσφατα εγκεκριμένα φάρμακα αιμορροφιλίας—το Concizumab, της Novo Nordisk και το marstacimab της Pfizer.

Αν και και τα δύο μπορούν να χρησιμοποιηθούν από ασθενείς με αιμορροφιλία Α και Β και επίσης και τα δύο χορηγούνται υποδόρια, το concizumab χορηγείται καθημερινά και το marstacimab χορηγείται εβδομαδιαία. Επιπλέον, το Concizumab,  περιορίζεται για αναστολείς και το marstacimab μόνο για μη αναστολείς.

Με πωλήσεις 4,9 δισεκατομμυρίων δολαρίων το 2024, η θεραπεία αιμορροφιλίας Α της Roche, emicizumab, είναι το κυρίαρχο φάρμακο στην ένδειξη. Χορηγείται υποδόρια και μπορεί να χρησιμοποιηθεί από αναστολείς και μη αναστολείς.

Η Sanofi δεν είναι νέα στην αγορά. Συνεργάστηκε με τη Sobi για τη θεραπεία της αιμορροφιλίας  A, Efmoroctocog alfa, η οποία εγκρίθηκε το 2014 και είχε μια σταθερή πορεία πριν αναλάβει η emicizumab ως ηγέτης της αγοράς.

Υπάρχουν περίπου 30.000 άτομα στις ΗΠΑ με αιμορροφιλία, μεταξύ των οποίων περίπου το ένα τέταρτο με τύπο Β. Ως πάθηση που συνδέεται με το χρωμόσωμα Χ, επηρεάζει κυρίως τους άνδρες. Εάν δεν αντιμετωπιστεί, τα αιμορραγικά επεισόδια στις αρθρώσεις μπορεί να οδηγήσουν σε μια σοβαρή μορφή αιμοφιλικής αρθροπάθειας, η οποία μπορεί να απαιτήσει χειρουργική επέμβαση για την αποκατάσταση ή την αντικατάσταση των κατεστραμμένων αρθρώσεων.

Πηγές:
.fiercepharma.com

Ειδήσεις υγείας σήμερα
Πότε είναι καλή ιδέα η επίσκεψη στον παιδοψυχολόγο
Παρατεταμένη μοναξιά στις γυναίκες τριπλασιάζει τον κίνδυνο πρόωρου θανάτου [μελέτη]
Καταγγελία: Εκτός λειτουργίας δύο ασανσέρ προσώπων και φορείων στο νοσοκομείο Γουμένισσας