Πρωτοποριακή θεραπεία κατά της αιμορροφιλίας Β - Τι αναφέρει Βρετανός ασθενής

Μια καινοτόμα μέθοδος μπορεί να θεραπεύσει ασθενείς με αιμορροφιλία Β, λένε Βρετανοί γιατροί.

Η θεραπεία διορθώνει μία γενετική ανωμαλία, με την οποία δεν μπορεί να επιτευχθεί η πήξη του αίματος, ώστε να σταματήσει η αιμορραγία.

Ο Έλιοτ Μέισον (φωτογραφία), ο οποίος υποβλήθηκε στη θεραπεία, δηλώνει ότι η ζωή του είναι πλέον "εντελώς φυσιολογική".

Οι ειδικοί αναφέρουν ότι τέτοιες εξελίξεις θα μπορούσαν να φέρουν επανάσταση στη ζωή των ενηλίκων με αιμορροφιλία τα επόμενα χρόνια.

Από την ημέρα που γεννήθηκε ο Elliott, δεν παρήγε αρκετή ποσότητα από μια κρίσιμη πρωτεΐνη που ονομάζεται παράγοντας πήξης IX, με αποτέλεσμα να μην σταματά η αιμορραγία όταν τραυματιζόταν.

Στον Έλιοτ χορηγήθηκε ένας επεξεργασμένος ιός, ο οποίος ήταν γεμάτος με τις γενετικές οδηγίες για την παραγωγή του παράγοντα IX.

Ο ιός λειτουργεί σαν ένας μικροσκοπικός ταχυδρόμος που παραδίδει τα σχέδια στο ήπαρ, το οποίο στη συνέχεια αρχίζει να παράγει την πρωτεΐνη πήξης.

Ήταν μια εφάπαξ έγχυση, που χρειάστηκε περίπου μία ώρα για να στάξει στο σώμα του Έλιοτ.

Τα ευρήματα, που δημοσιεύθηκαν στο New England Journal of Medicine, έδειξαν ότι 9 στους 10 ασθενείς στους οποίους χορηγήθηκε η θεραπεία δεν χρειάζονταν πλέον τις ενέσεις του παράγοντα πήξης IX.

Πηγές:
BBC Health